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Étude d'extension en ouvert sur AMX0035 chez des patients atteints de SLA (CENTAUR-OLE)

24 juillet 2025 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Cette étude fournira un accès étendu aux patients et évaluera les résultats à plus long terme des patients qui ont terminé l'étude Centaur.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'étude d'extension en ouvert Centaur (CENTAUR-OLE) est conçue pour fournir un accès à plus long terme à AMX0035 aux patients atteints de SLA qui ont participé à l'étude CENTAUR. L'étude évaluera l'innocuité à long terme et le potentiel thérapeutique d'AMX0035.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
90

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de toutes les visites dans l'étude randomisée en double aveugle AMX0035. Les sujets qui reçoivent une trachéotomie ou une PAV au cours de l'étude principale seront toujours suivis en ITT jusqu'à la visite de la semaine 24 avant l'inscription à l'OLE.
  2. Doit s'inscrire à l'OLE dans les 28 jours suivant la visite de la semaine 24 de l'étude principale.
  3. Consentement éclairé signé pour entrer dans la phase d'extension de l'étiquette ouverte.

Critère d'exclusion:

  1. Médicament à l'étude interrompu prématurément dans la phase en double aveugle de l'étude pour des raisons autres que la trachéotomie ou la PAV.
  2. Exposition ou besoin anticipé de tout médicament interdit répertorié ci-dessous.
  3. Tout événement indésirable en cours qui, de l'avis de l'investigateur du site, constitue une contre-indication claire au médicament à l'étude.
  4. Maladie cardiaque instable ou autre maladie potentiellement mortelle apparue au cours de l'étude randomisée en double aveugle
  5. Toute condition médicale majeure qui, de l'avis de l'investigateur du site, interférerait avec l'étude et exposerait le sujet à un risque accru.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: AMX0035
AMX0035 deux fois par jour - une combinaison de phénylbutyrate de sodium (3G) et de taurursodiol (1g)
Médicament: AMX0035
Thérapie combinée de PB et TURSO
Autres noms:
  • Phénylbutyrate de sodium (PB) et taurursodiol (TURSO, également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine ou d'acide taurourodéoxycholique [Tudca]))

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De la visite de base de l'étude OLE jusqu'à la semaine 132 ou de la visite des premiers arrêts (sécurité finale) pour chaque participant (jusqu'à environ 132 semaines)
Nombre de participants avec des thé de la ligne de base dans l'étude OLE lors de la dernière visite du dernier participant dans l'OLE
De la visite de base de l'étude OLE jusqu'à la semaine 132 ou de la visite des premiers arrêts (sécurité finale) pour chaque participant (jusqu'à environ 132 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique Modification du score total révisé (ALSFRS-R)
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente du score total de l'échelle de l'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans l'étude principale (tous les participants à l'OLE ont reçu AMX0035). La pente est mesurée comme un changement de score divisé par un changement dans le temps. ALSFRS-R se compose de 12 éléments sur 4 sous-domaines de fonction (bulbar, moteur fin, moteur brut et respiration) avec chaque élément noté sur une échelle de 0 (perte totale de fonction) à 4 (aucune perte de fonction). Les scores totaux varient de 0 à 48, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Survie - temps à mort
Délai: À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Survie médiane en mois
À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Composite du temps à l'hospitalisation, à la mort ou à la mort équivalent
Délai: À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Le critère d'évaluation composite du temps à l'hospitalisation, à l'équivalent de la mort ou à la mort a été défini comme l'hospitalisation, la mort, la trachéotomie ou le PAV. Le PAV est défini comme plus de 22 heures par jour de ventilation mécanique non invasive pendant plus d'une semaine (7 jours).
À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Test précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Changement de pente - Extrémités supérieures
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la résistance isométrique des membres (atlis) Score des membres supérieurs de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: ceux randomisés à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'AME a reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires des membres supérieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Test précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Modification de la pente - Extrémités inférieures
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Score des membres inférieurs de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'OLE ont reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires des membres inférieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Changement de capacité vitale lente dans la pente
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente de la capacité vitale lente (SVC) de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées dans le placebo dans l'étude principale (tous les participants de l'AMX0035 ont reçu de l'AMX0035). Les volumes de SVC ont été normalisés pour pourcentage prévu des valeurs normalisées pour la fonction musculaire respiratoire en fonction de l'âge, du sexe et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Test précis de la force isométrique des membres (Atlis) Changement de score total de la pente
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 dans l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la force isométrique des membres (Atlis) Score total de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'OLE ont reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires supérieurs et 6 membres inférieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 dans l'OLE (48 semaines au total)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Massachusetts General Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 avril 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
5 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 juillet 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • AMX-3500-OLE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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