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Studio di estensione in aperto di AMX0035 in pazienti con SLA (CENTAUR-OLE)

24 luglio 2025 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Questo studio fornirà un accesso esteso ai pazienti e valuterà i risultati a lungo termine sui pazienti che hanno completato lo studio Centaur.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) è progettato per fornire un accesso a lungo termine a AMX0035 per i pazienti affetti da SLA che hanno partecipato allo studio CENTAUR. Lo studio valuterà la sicurezza a lungo termine e il potenziale terapeutico di AMX0035.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento di tutte le visite nello studio randomizzato, in doppio cieco AMX0035. I soggetti che ricevono tracheostomia o PAV durante il corso dello studio principale saranno comunque seguiti come ITT fino alla visita della settimana 24 prima dell'arruolamento nell'OLE.
  2. Deve iscriversi all'OLE entro 28 giorni dalla visita della settimana 24 dello studio principale.
  3. Consenso informato firmato per entrare nella fase di estensione in aperto.

Criteri di esclusione:

  1. - Farmaco in studio interrotto prematuramente nella fase in doppio cieco dello studio per motivi diversi dalla tracheostomia o dalla PAV.
  2. Esposizione o requisito previsto per qualsiasi farmaco non consentito elencato di seguito.
  3. Eventuali eventi avversi in corso che, a giudizio dello sperimentatore del sito, costituiscono chiare controindicazioni al farmaco oggetto dello studio.
  4. Malattia cardiaca instabile o altra malattia potenzialmente letale emersa durante lo studio randomizzato in doppio cieco
  5. Qualsiasi condizione medica importante che, a parere del ricercatore del sito, interferirebbe con lo studio e esporrebbe il soggetto a un rischio maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AMX0035
AMX0035 due volte al giorno: una combinazione di fenilbutirrato di sodio (3G) e tourursodiolo (1G)
Droga: AMX0035
Terapia di combinazione di PB e TURSE
Altri nomi:
  • Sodio fenilbutirrato (Pb) e tourursodiolo (torso, noto anche come ursodossicolaurina o acido taurousodeossicolico [TUDCA])

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla visita di base nello studio OLE fino alla settimana 132 o la visita di interruzione precoce (sicurezza finale) per ciascun partecipante (fino a circa 132 settimane)
Numero di partecipanti con Teaes dalla linea di base nello studio OLE attraverso l'ultima visita dell'ultimo partecipante all'OLE
Dalla visita di base nello studio OLE fino alla settimana 132 o la visita di interruzione precoce (sicurezza finale) per ciascun partecipante (fino a circa 132 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica Scala del punteggio totale rivisto (ALSFRS-R) CAMBIAMENTO NELLA SLOPA
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza della scala di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) punteggio totale dallo studio principale dello studio fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti nell'olio hanno ricevuto 0035). La pendenza viene misurata come un cambiamento di punteggio diviso per un cambiamento nel tempo. ALSFRS-R è costituito da 12 elementi in 4 sottodomi di funzione (bulbare, motore fine, motore lordo e respirazione) con ciascun elemento valutato su una scala da 0 (perdita totale di funzione) a 4 (nessuna perdita di funzione). I punteggi totali vanno da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Survival - Time to Death
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Sopravvivenza mediana in mesi
Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Composito di tempo per il ricovero, la morte o la morte equivalenti
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
L'endpoint composito del tempo di ricovero, la morte o l'equivalente della morte è stato definito come ricovero in ospedale, morte, tracheostomia o PAV. Il PAV è definito come oltre 22 ore al giorno di ventilazione meccanica non invasiva per più di 1 settimana (7 giorni).
Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Cambiamento della pendenza - estremità superiori
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza di test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punteggio degli arti superiori dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati a AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la forza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti superiori. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Cambiamento della pendenza - estremità inferiori
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza dei test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punteggio degli arti inferiori dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la forza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti inferiori. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Lento cambio di capacità vitale nella pendenza
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza della capacità vitale lenta (SVC) dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati al placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). I volumi SVC sono stati standardizzati ai valori normalizzati percentuali previsti per la funzione muscolare respiratoria in base all'età, al sesso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Test accurati della forza isometrica dell'arto (ATLIS) CAMBIAMENTO DEL PUNTE TOTALE NELLA SLOPA
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 in Ole (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nella variazione della pendenza di test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punte totale dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a placebo nel placebo (tutti i partecipanti nell'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la resistenza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti superiori e 6. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 in Ole (48 settimane in totale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Massachusetts General Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AMX-3500-OLE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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