Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование AMX0035 у пациентов с БАС (CENTAUR-OLE)

24 июля 2025 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Это исследование предоставит расширенный доступ к пациентам и оценит долгосрочные результаты для пациентов, которые завершили исследование Centaur.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Открытое расширенное исследование Centaur (CENTAUR-OLE) предназначено для обеспечения более длительного доступа к AMX0035 для пациентов с БАС, которые участвовали в исследовании CENTAUR. В исследовании будут оцениваться долгосрочная безопасность и терапевтический потенциал AMX0035.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
90

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение всех визитов в рандомизированном двойном слепом исследовании AMX0035. Субъекты, получившие трахеостомию или PAV в ходе основного исследования, по-прежнему будут наблюдаться как ITT до визита на 24-й неделе перед включением в OLE.
  2. Необходимо зарегистрироваться в OLE в течение 28 дней после визита на 24-й неделе основного исследования.
  3. Подписанное информированное согласие на вступление в фазу продления открытой этикетки.

Критерий исключения:

  1. Досрочное прекращение приема исследуемого препарата на двойном слепом этапе исследования по причинам, отличным от трахеостомии или PAV.
  2. Воздействие или ожидаемая потребность в любых запрещенных лекарствах, перечисленных ниже.
  3. Любые продолжающиеся нежелательные явления, которые, по мнению исследователя, являются явными противопоказаниями к приему исследуемого препарата.
  4. Нестабильное сердечное или другое угрожающее жизни заболевание, выявленное во время рандомизированного двойного слепого исследования.
  5. Любое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя Зоны, может помешать исследованию и подвергнуть субъекта повышенному риску.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: AMX0035
AMX0035 два раза в день-комбинация фенилбутирата натрия (3G) и таурурруррурсу (1G)
Лекарство: AMX0035
Комбинированная терапия PB и Turso
Другие имена:
  • Фенилбутират натрия (PB) и тавраруррурруртурной (Turso, также известный как урсодоксиколтаурин или теярурузодезоксихолевая кислота [Tudca])

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Из базового посещения исследования OLE до 132 недели или раннего посещения прекращения (окончательное безопасность) для каждого участника (в течение приблизительно 132 недель)
Количество участников с Teaes от базового уровня в исследовании OLE в течение последнего посещения последнего участника в OLE
Из базового посещения исследования OLE до 132 недели или раннего посещения прекращения (окончательное безопасность) для каждого участника (в течение приблизительно 132 недель)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Амиотрофическая шкала рейтинга с боковым склерозом Пересмотренная общая оценка (ALSFRS-R) Изменение наклона
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении склона амиотрофического бокового рейтинга склероза пересмотрена (ALSFRS-R) общий балл из основной базовой линии исследования до 48-й недели разгибания открытой маркировки (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании, а те, которые рандомизировались на плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Наклон измеряется как изменение оценки, деленное на изменение во времени. ALSFRS-R состоит из 12 элементов по 4 субдоменам функции (булбар, тонкий двигатель, валовой двигатель и дыхание), причем каждый элемент оценивается по шкале от 0 (общая потерю функции) до 4 (без потери функции). Общие оценки варьируются от 0 до 48, причем более высокие оценки указывают на лучшую функцию.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Выживание - время до смерти
Временное ограничение: С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Средняя выживаемость в месяцы
С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Составная времена до госпитализации, смерти или смерти эквивалент
Временное ограничение: С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Композитная конечная точка времени до госпитализации, смерти или эквивалента смерти была определена как госпитализация, смерть, трахеостомия или PAV. PAV определяется как более 22 часов в день неинвазивной механической вентиляции в течение более 1 недели (7 дней).
С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) Изменение наклона - верхние конечности
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) верхней конечности из основного исследования базовой линии исследования до 48 недели расширения открытой маркировки (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 группах мышц верхней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) изменение наклона - нижние конечности
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) нижней конечности из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами обработки: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 группах мышц нижней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Медленное изменение жизненно важной способности на склоне
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона медленной жизненно важной способности (SVC) из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании, а те, которые рандомизировали на плацебо в основном исследовании (все участники OLE, полученные AMX0035). Объемы SVC были стандартизированы для прогнозируемых процентных нормализованных значений для функции дыхательных мышц на основе возраста, пола и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) Общее изменение баллов в наклоне
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели в OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) общего балла из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники OLE получили AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 и 6 группах мышц нижней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели в OLE (в целом 48 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Massachusetts General Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
29 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 июля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • AMX-3500-OLE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками