Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label Extension Study av AMX0035 hos pasienter med ALS (CENTAUR-OLE)

24. juli 2025 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denne studien vil gi utvidet tilgang til pasienter og vurdere langsiktige utfall på pasienter som har fullført Centaur-studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) er utviklet for å gi langsiktig tilgang til AMX0035 for pasienter med ALS som deltok i CENTAUR-studien. Studien vil vurdere langsiktig sikkerhet og terapeutisk potensial for AMX0035.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
90

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av alle besøk i den randomiserte, dobbeltblinde AMX0035-studien. Forsøkspersoner som får trakeostomi eller PAV i løpet av hovedstudien vil fortsatt følges som ITT frem til besøket uke 24 før innmelding til OLE.
  2. Må registreres i OLE innen 28 dager etter besøket i uke 24 av hovedstudien.
  3. Signert informert samtykke til å gå inn i den åpne etiketten utvidelsesfasen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Seponerte studiemedisin for tidlig i den dobbeltblinde fasen av studien av andre grunner enn trakeostomi eller PAV.
  2. Eksponering for eller forventet behov for ikke-tillatte medisiner oppført nedenfor.
  3. Eventuelle pågående uønskede hendelser som etter Site Investigators oppfatning er klare kontraindikasjoner for studiemedisinen.
  4. Ustabil hjertesykdom eller annen livstruende sykdom som dukket opp under den randomiserte, dobbeltblinde studien
  5. Enhver alvorlig medisinsk tilstand som etter stedsetterforskerens oppfatning ville forstyrre studien og sette forsøkspersonen i økt risiko.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: AMX0035
AMX0035 to ganger daglig-en kombinasjon av natriumfenylbutyrat (3G) og taururursodiol (1G)
Legemiddel: AMX0035
Kombinasjonsbehandling av PB og Turso
Andre navn:
  • Natriumfenylbutyrat (PB) og taururursodiol (Turso, også kjent som ursodoxicoltaurine eller taurooursodeoxycholic acid [tudca])

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Fra baselinebesøket i OLE -studien til uke 132 eller den tidlige seponering (endelig sikkerhet) besøk for hver deltaker (i opptil omtrent 132 uker)
Antall deltakere med Teaes fra baseline i OLE -studien gjennom den siste deltakerens siste besøk i OLE
Fra baselinebesøket i OLE -studien til uke 132 eller den tidlige seponering (endelig sikkerhet) besøk for hver deltaker (i opptil omtrent 132 uker)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Rating Scale Revised Total Score (ALSFRS-R) Endring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i helling av amyotrofisk lateral sklerosevurderingsskala Revised (ALSFRS-R) Total score fra hovedstudien Baseline til uke 48 av åpen labelutvidelse (OLE) mellom de 2 behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltaker i den ° AMX i hovedstudien. Hellingen måles som en endring i score delt på en tidsendring. ALSFRS-R består av 12 elementer over 4 underdomener med funksjon (bulbar, fin motor, brutto motor og pust) med hvert element som er scoret på en skala fra 0 (total tap av funksjon) til 4 (ingen tap av funksjon). Total score varierer fra 0 til 48, med høyere score som indikerer bedre funksjon.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Overlevelse - tid til død
Tidsramme: Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Median overlevelse på måneder
Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Sammensatt tid til sykehusinnleggelse, død eller dødsekvivalent
Tidsramme: Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Det sammensatte endepunktet for tid til sykehusinnleggelse, død eller dødsekvivalent ble definert som sykehusinnleggelse, død, trakeostomi eller PAV -er. Pav er definert som mer enn 22 timer daglig med ikke-invasiv mekanisk ventilasjon i mer enn 1 uke (7 dager).
Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) Endring i skråningen - Øvre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (Atlis) øvre ekstremitetsscore fra hovedstudien Baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i den ole mottok AMX003555. Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i øvre ekstremitet. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) Endring i skråning - nedre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (Atlis) nedre ekstremitetspoeng fra hovedstudien Baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som var randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i den ole mottok AMX003555. Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i nedre ekstremitet. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Langsom viktig kapasitetsendring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i helling av langsom vital kapasitet (SVC) fra hovedstudien Baseline gjennom uke 48 av åpen label-utvidelse (OLE) mellom de 2 behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i OLE mottok AMX0035). SVC -volum ble standardisert til forutsagt prosentvis normaliserte verdier for luftveismuskelfunksjon basert på alder, kjønn og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) total score endring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 i OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (ATLIS) total score fra hovedstudiens baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i OLE mottok AMX0055). Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i øvre og 6 muskelgrupper. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 i OLE (48 uker totalt sett)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Massachusetts General Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juli 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AMX-3500-OLE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger