67Cu-SARTATE™ peptidreceptor radionuklidterapi administreret til pædiatriske patienter med højrisiko, tilbagefald, refraktær neuroblastom

Inklusionskriterier:

1. Deltageren er i stand til og villig til at give informeret samtykke (≥18 år), eller informeret samtykke indhentes af forælderen eller værgen for mindreårige deltagere, hvor den mindreårige giver et alderssvarende samtykke i henhold til lokale love og regler;
2. Forventet levetid ≥ 12 uger;
3. Kendt højrisiko neuroblastom ELLER tidligere mellemrisiko neuroblastom, der er recidiveret eller udviklet sig til højrisiko, med manglende opnåelse af fuldstændig respons med standardterapi (defineret som mindst 4 cyklusser af aggressiv multilægemiddelinduktionskemoterapi med eller uden stråling og kirurgi , eller i henhold til en standard højrisikobehandling/neuroblastomprotokol), ELLER som er medicinsk ude af stand til at modtage standardbehandling ELLER som er intolerante over for standardbehandling;
4. Tilstrækkelig genopretning fra akutte toksiske virkninger af enhver tidligere terapi, som vurderet af investigator eller behandlende sub-investigator;
5. Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af følgende laboratorieværdier opnået inden for 28 dage før administration af 64Cu-SARTATE: Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) < 3,0 x øvre normalgrænse (ULN);
6. Tilstrækkelig nyrefunktion;
7. Tilstrækkelige laboratorieparametre: Absolut neutrofiltal > 1,0 x 10 9/L; Blodpladetal > 50 x 109/L; Total bilirubin
8. Karnofsky eller Lansky præstationsstatus ≥50;
9. Alle deltagere skal have et hæmatopoietisk stamcelleprodukt tilgængeligt (minimum CD34+ celledosis er ≥2 x 10 6 celler/kg);
10. Seksuelt aktive deltagere med reproduktionspotentiale skal praktisere en effektiv præventionsmetode, mens de deltager i denne undersøgelse, for at undgå mulig skade på fosteret. Afholdenhed anses for acceptabelt;
11. 64Cu-SARTATE-optagelse på 4 timers scanning (SUVmax) af enhver læsion, der er lig med eller højere end leverens, for at gå videre til terapifasen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere med sygdom i et hvilket som helst større organsystem, som ville kompromittere deres evne til at tolerere terapi, som vurderet af Investigator eller behandlende Sub-Investigator;
2. Enhver anden aktiv malignitet eller tidligere malignitet inden for de seneste 3 år;
3. Anamnese med hjertesvigt som påvist af: dyspnø i hvile, træningsintolerance, iltbehov, klinisk signifikant hjertedysfunktion;
4. Planlagt administration af kemoterapi, anti-cancer cytokinterapi, immunterapi eller strålebehandling inden for 2 uger før administration af 64Cu-SARTATE;
5. Administration af terapeutisk dosis af 131I-MIBG inden for 8 uger før administration af 64Cu-SARTATE;
6. Ekstern strålebehandling (EBRT) til begge nyrer eller en enkelt fungerende nyre inden for 12 måneder før administration af 64Cu-SARTATE;
7. Administration af eventuelle forsøgsmidler inden for 21 dage før administration af 64Cu-SARTATE;
8. Behandling med langtidsvirkende somatostatinanaloger (indgivet inden for 28 dage før administration af 64Cu-SARTATE) eller korttidsvirkende somatostatinanaloger (indgivet inden for 24 timer før administration af 64Cu-SARTATE);
9. Kendt følsomhed eller allergi over for somatostatinanaloger;
10. Tidligere peptidreceptor radionuklidterapi (PRRT);
11. Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammende;
12. Deltagere, der er i hæmodialyse;
13. QTc-interval ≥ 0,45 sekunder målt ved screening-EKG;
14. Deltagere med ukontrolleret infektion(er);
15. Enhver medicinsk tilstand, som efterforskeren mener, kan forstyrre undersøgelsens procedurer eller evalueringer;
16. Deltagere på 12 måneder og yngre vil blive udelukket fra kohorter, hvor den planlagte enkelte eller kumulative administrerede aktivitet er modelleret til at levere en strålingsdosis til marven, der overstiger 2 Gy.