Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

(Apex) CGT9486 hos patienter med avanceret systemisk mastocytose

14. september 2026 opdateret af: Cogent Biosciences, Inc.

En fase 2 open-label, multicenter klinisk undersøgelse af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler af CGT9486 som et enkelt middel hos patienter med avanceret systemisk mastocytose

Dette er et åbent, todelt fase 2-studie, der undersøger CGT9486 til behandling af patienter med avanceret systemisk mastocytose (AdvSM), herunder patienter med aggressiv SM (ASM), SM med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) og mast Celleleukæmi (MCL).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
140

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Rekruttering
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Rekruttering
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australien, 3051
        • Rekruttering
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Trukket tilbage
        • CHU de Liege
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Rekruttering
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33016
        • Trukket tilbage
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Trukket tilbage
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Trukket tilbage
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Medical Center Groningen
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Afsluttet
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Italien, 50134
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Italien, 84131
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Italien, 37124
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oslo University Hospital
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-400
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekruttering
        • Universitätsspital Basel
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08740
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Tyskland, 23562
        • Trukket tilbage
        • UKSH Campus Lubeck
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AKH Wien, Universitatsklinikum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med 1 af følgende fremskredne mastocytose-diagnoser af valgbarhedsudvalget

    1. Aggressiv systemisk mastocytose (ASM)
    2. Systemisk mastocytose med en associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN)
    3. Mastcelleleukæmi (MCL)
  2. Målbar sygdom i henhold til modificerede IWG-MRT-ECNM kriterier. (En undergruppe af patienter, der er uvurderlige pr. mIWG-MRT-ECNM, vil blive inkluderet i undersøgelsen).
  3. ECOG (0 til 3)
  4. Har klinisk acceptable lokale laboratoriescreeningsresultater (klinisk kemi, hæmatologi) inden for visse grænser.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Vedvarende toksicitet fra tidligere behandling for avanceret systemisk mastocytose, der ikke er forsvundet til ≤ grad 1
  2. Associeret hæmatologisk neoplasma, der kræver øjeblikkelig antineoplastisk behandling
  3. Klinisk signifikant hjertesygdom
  4. Kendt positivitet for FIP1L1 PDGFRA-fusionen (patienter med eosinofili uden påviselig KIT D816V-mutation skal også mangle PDGFRA-fusionsmutationen før tilmelding)
  5. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV) 1 eller 2, eller positiv for hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus (HCV) antistof
  6. Anamnese med klinisk signifikant blødningshændelse inden for 30 dage før den første dosis af forsøgslægemidlet eller behov for terapeutisk antikoagulering i undersøgelsen
  7. Diagnosticeret med eller behandlet for anden malignitet end den sygdom, der er undersøgt, inden for de foregående 3 år før indskrivning
  8. Modtaget enhver cytoreduktiv behandling eller ethvert forsøgsmiddel mindre end 14 dage og for cladribin, interferon alfa, pegyleret interferon og enhver antistofbehandling mindre end 28 dage før screening af knoglemarvsbiopsi
  9. Modtog hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte inden for 14 dage før den første dosis af studielægemidlet
  10. Modtog stærke CYP3A4-hæmmere eller inducere før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  11. Behov for behandling med steroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: bezuclastinib
Medicin: bezuclastinib
Bezuclastinib administreres som tabletter, der skal tages oralt, kontinuerligt i 28-dages cyklusser.
Andre navne:
  • CGT9486
  • PLX9486

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del I: Identificer klinisk aktive og tolerable eksponeringer af bezuclastinib hos patienter med AdvSM
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Del II: - Bestem effektiviteten af ​​bezuclastinib som målt ved mIWG Objective Response Rate (ORR) - Bekræft eksponering-respons-forholdet for bezuclastinib
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i histopatologiske fund i blod og knoglemarv
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i mastcelleinfiltration i knoglemarven og procentvis ændring i eosinofili og monocytose i blodet
18 måneder
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Tid til svar (TTR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Ren patologisk respons (PPR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Ændring i milt- og levervolumen ved billeddannelse
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring
18 måneder
Sikkerheden af ​​CGT9486 vurderet ved forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 18 måneder
Forekomst af AE'er i henhold til CTCAE version 5.0 eller højere
18 måneder
For at bestemme virkningerne af bezuclastinib på mutationsallelbyrden.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i KIT D816V
18 måneder
For at bestemme virkningerne af bezuclastinib på serumtryptase.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i serum tryptase
18 måneder
At vurdere farmakokinetikken af ​​bezuclastinib hos personer med AdvSM.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i plasmakoncentrationer af bezuclastinib
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cogent Biosciences, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (EudraCT nummer)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger