Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

(Apex) CGT9486 hos patienter med avanceret systemisk mastocytose

29. april 2026 opdateret af: Cogent Biosciences, Inc.

En fase 2 open-label, multicenter klinisk undersøgelse af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler af CGT9486 som et enkelt middel hos patienter med avanceret systemisk mastocytose

Dette er et åbent, todelt fase 2-studie, der undersøger CGT9486 til behandling af patienter med avanceret systemisk mastocytose (AdvSM), herunder patienter med aggressiv SM (ASM), SM med associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN) og mast Celleleukæmi (MCL).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

140

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Rekruttering
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Rekruttering
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australien, 3051
        • Rekruttering
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Trukket tilbage
        • CHU de Liege
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Rekruttering
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33016
        • Trukket tilbage
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Trukket tilbage
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Trukket tilbage
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Medical Center Groningen
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Italien, 50134
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Italien, 84131
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Italien, 37124
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oslo University Hospital
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-400
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekruttering
        • Universitatsspital Basel
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08740
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Tyskland, 23562
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Uksh Campus Lubeck
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AKH Wien, Universitatsklinikum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med 1 af følgende fremskredne mastocytose-diagnoser af valgbarhedsudvalget

    1. Aggressiv systemisk mastocytose (ASM)
    2. Systemisk mastocytose med en associeret hæmatologisk neoplasma (SM-AHN)
    3. Mastcelleleukæmi (MCL)
  2. Målbar sygdom i henhold til modificerede IWG-MRT-ECNM kriterier. (En undergruppe af patienter, der er uvurderlige pr. mIWG-MRT-ECNM, vil blive inkluderet i undersøgelsen).
  3. ECOG (0 til 3)
  4. Har klinisk acceptable lokale laboratoriescreeningsresultater (klinisk kemi, hæmatologi) inden for visse grænser.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Vedvarende toksicitet fra tidligere behandling for avanceret systemisk mastocytose, der ikke er forsvundet til ≤ grad 1
  2. Associeret hæmatologisk neoplasma, der kræver øjeblikkelig antineoplastisk behandling
  3. Klinisk signifikant hjertesygdom
  4. Kendt positivitet for FIP1L1 PDGFRA-fusionen (patienter med eosinofili uden påviselig KIT D816V-mutation skal også mangle PDGFRA-fusionsmutationen før tilmelding)
  5. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV) 1 eller 2, eller positiv for hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C virus (HCV) antistof
  6. Anamnese med klinisk signifikant blødningshændelse inden for 30 dage før den første dosis af forsøgslægemidlet eller behov for terapeutisk antikoagulering i undersøgelsen
  7. Diagnosticeret med eller behandlet for anden malignitet end den sygdom, der er undersøgt, inden for de foregående 3 år før indskrivning
  8. Modtaget enhver cytoreduktiv behandling eller ethvert forsøgsmiddel mindre end 14 dage og for cladribin, interferon alfa, pegyleret interferon og enhver antistofbehandling mindre end 28 dage før screening af knoglemarvsbiopsi
  9. Modtog hæmatopoietisk vækstfaktorstøtte inden for 14 dage før den første dosis af studielægemidlet
  10. Modtog stærke CYP3A4-hæmmere eller inducere før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  11. Behov for behandling med steroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: bezuclastinib
Medicin: bezuclastinib
Bezuclastinib administreres som tabletter, der skal tages oralt, kontinuerligt i 28-dages cyklusser.
Andre navne:
  • CGT9486
  • PLX9486

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del I: Identificer klinisk aktive og tolerable eksponeringer af bezuclastinib hos patienter med AdvSM
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Del II: - Bestem effektiviteten af ​​bezuclastinib som målt ved mIWG Objective Response Rate (ORR) - Bekræft eksponering-respons-forholdet for bezuclastinib
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i histopatologiske fund i blod og knoglemarv
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i mastcelleinfiltration i knoglemarven og procentvis ændring i eosinofili og monocytose i blodet
18 måneder
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Tid til svar (TTR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Ren patologisk respons (PPR)
Tidsramme: 18 måneder
Måneder
18 måneder
Ændring i milt- og levervolumen ved billeddannelse
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring
18 måneder
Sikkerheden af ​​CGT9486 vurderet ved forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 18 måneder
Forekomst af AE'er i henhold til CTCAE version 5.0 eller højere
18 måneder
For at bestemme virkningerne af bezuclastinib på mutationsallelbyrden.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i KIT D816V
18 måneder
For at bestemme virkningerne af bezuclastinib på serumtryptase.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i serum tryptase
18 måneder
At vurdere farmakokinetikken af ​​bezuclastinib hos personer med AdvSM.
Tidsramme: 18 måneder
Procentvis ændring i plasmakoncentrationer af bezuclastinib
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cogent Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2021

Først opslået (Faktiske)

9. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (EudraCT nummer)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med bezuclastinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner