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(Apex) CGT9486 em pacientes com mastocitose sistêmica avançada

14 de setembro de 2026 atualizado por: Cogent Biosciences, Inc.

Um estudo clínico multicêntrico aberto de fase 2 sobre os perfis de segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do CGT9486 como agente único em pacientes com mastocitose sistêmica avançada

Este é um estudo aberto de Fase 2 em duas partes que investiga o CGT9486 para o tratamento de pacientes com Mastocitose Sistêmica Avançada (AdvSM), incluindo pacientes com MS Agressiva (ASM), MS com Neoplasia Hematológica Associada (SM-AHN) e mastite Leucemia Celular (LCM).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
140

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Disponível

Disponível

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Ativo, não recrutando
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79104
        • Ativo, não recrutando
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Alemanha, 23562
        • Retirado
        • UKSH Campus Lubeck
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Ativo, não recrutando
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Austrália
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Austrália, 2747
        • Recrutamento
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Austrália, 4215
        • Recrutamento
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Austrália, 3051
        • Recrutamento
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Retirado
        • CHU de Liege
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Recrutamento
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • Recrutamento
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08740
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08908
        • Ativo, não recrutando
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Ativo, não recrutando
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ativo, não recrutando
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
        • Retirado
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Retirado
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Retirado
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ativo, não recrutando
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Ativo, não recrutando
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, França, 86000
        • Ativo, não recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, França, 31300
        • Ativo, não recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713
        • Ativo, não recrutando
        • University Medical Center Groningen
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Rescindido
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Itália, 50134
        • Retirado
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Itália, 84131
        • Ativo, não recrutando
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Itália, 37124
        • Retirado
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Ativo, não recrutando
        • Oslo University Hospital
  • Polônia
      • Lublin, Polônia, 20-400
        • Ativo, não recrutando
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Recrutamento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Recrutamento
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Recrutamento
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Recrutamento
        • Universitätsspital Basel
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Ativo, não recrutando
        • AKH Wien, Universitatsklinikum

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnosticado com 1 dos seguintes diagnósticos de mastocitose avançada pelo Comitê de Elegibilidade

    1. Mastocitose Sistêmica Agressiva (ASM)
    2. Mastocitose Sistêmica com Neoplasia Hematológica Associada (SM-AHN)
    3. Leucemia de Mastócitos (LCM)
  2. Doença mensurável de acordo com os critérios IWG-MRT-ECNM modificados. (Um subconjunto de pacientes não avaliáveis ​​por mIWG-MRT-ECNM será incluído no estudo).
  3. ECOG (0 a 3)
  4. Ter resultados de triagem laboratoriais locais clinicamente aceitáveis ​​(química clínica, hematologia) dentro de certos limites.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Toxicidade persistente de terapia anterior para Mastocitose Sistêmica Avançada que não foi resolvida para ≤ Grau 1
  2. Neoplasia hematológica associada que requer terapia antineoplásica imediata
  3. Doença cardíaca clinicamente significativa
  4. Positividade conhecida para a fusão FIP1L1 PDGFRA (pacientes com eosinofilia sem mutação KIT D816V detectável também devem carecer da mutação de fusão PDGFRA antes da inscrição)
  5. Soropositivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1 ou 2, ou positivo para o antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo para o vírus da hepatite C (HCV)
  6. Histórico de sangramento clinicamente significativo dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou necessidade de anticoagulação terapêutica no estudo
  7. Diagnosticado ou tratado para malignidade diferente da doença em estudo nos 3 anos anteriores à inscrição
  8. Recebeu qualquer terapia citorredutora ou qualquer agente experimental por menos de 14 dias, e para cladribina, interferon alfa, interferon peguilado e qualquer terapia de anticorpo por menos de 28 dias, antes da triagem para biópsia de medula óssea
  9. Recebeu suporte de fator de crescimento hematopoiético dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo
  10. Recebeu fortes inibidores ou indutores do CYP3A4 antes da primeira dose do medicamento do estudo
  11. Necessidade de tratamento com esteróides

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: bezuclastinibe
Medicamento: bezuclastinibe
O bezuclastinibe é administrado na forma de comprimidos para serem tomados por via oral, continuamente em ciclos de 28 dias.
Outros nomes:
  • CGT9486
  • PLX9486

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Parte I: Identificar exposições clinicamente ativas e toleráveis ​​de bezuclastinibe em pacientes com AdvSM
Prazo: 18 meses
18 meses
Parte II: - Determinar a eficácia do bezuclastinibe conforme medido pela Taxa de Resposta Objetiva (ORR) mIWG - Confirmar a relação exposição-resposta do bezuclastinibe
Prazo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos achados histopatológicos no sangue e na medula óssea
Prazo: 18 meses
Alteração percentual na infiltração de mastócitos na medula óssea e alteração percentual em eosinofilia e monocitose no sangue
18 meses
Duração da resposta (DOR)
Prazo: 18 meses
Meses
18 meses
Tempo de Resposta (TTR)
Prazo: 18 meses
Meses
18 meses
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: 18 meses
Meses
18 meses
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: 18 meses
Meses
18 meses
Resposta Patológica Pura (PPR)
Prazo: 18 meses
Meses
18 meses
Alteração no volume do baço e do fígado por imagem
Prazo: 18 meses
Alteração percentual
18 meses
Segurança de CGT9486 avaliada pela incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: 18 meses
Incidência de EAs de acordo com CTCAE versão 5.0 ou superior
18 meses
Determinar os efeitos de bezuclastinibe na carga de alelos mutantes.
Prazo: 18 meses
Alteração percentual no KIT D816V
18 meses
Determinar os efeitos do bezuclastinibe na triptase sérica.
Prazo: 18 meses
Alteração percentual na triptase sérica
18 meses
Avaliar a farmacocinética do bezuclastinibe em indivíduos com AdvSM.
Prazo: 18 meses
Alteração percentual nas concentrações plasmáticas de bezuclastinibe
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Cogent Biosciences, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (Número EudraCT)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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