Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

(Apex) CGT9486 en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Cogent Biosciences, Inc.

Un estudio clínico multicéntrico, de etiqueta abierta, de fase 2 de los perfiles de seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de CGT9486 como agente único en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada

Este es un estudio abierto de fase 2 de dos partes que investiga CGT9486 para el tratamiento de pacientes con mastocitosis sistémica avanzada (AdvSM), incluidos pacientes con SM agresivo (ASM), SM con neoplasia hematológica asociada (SM-AHN) y Mast. Leucemia Celular (MCL).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
140

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Disponible

Disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Cogent Biosciences, Inc.
  • Número de teléfono: 617-945-5576
  • Correo electrónico: ApexInfo@cogentbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Activo, no reclutando
        • University Hospital Aachen
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79104
        • Activo, no reclutando
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Lübeck, Alemania, 23562
        • Retirado
        • UKSH Campus Lubeck
      • Mannheim, Alemania, 68167
        • Activo, no reclutando
        • Universitätsklinikum Mannheim
  • Australia
    • New South Wales
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Reclutamiento
        • Nepean Hospital
    • Queensland
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Reclutamiento
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Reclutamiento
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Activo, no reclutando
        • AKH Wien, Universitatsklinikum
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Retirado
        • CHU de Liege
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Reclutamiento
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • Reclutamiento
        • St. Michael's Hospital - Unity Health Toronto
  • España
      • Barcelona, España, 08740
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08908
        • Activo, no reclutando
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, España, 28034
        • Activo, no reclutando
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Activo, no reclutando
        • University of Alabama at Birmingham (UAB) Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33016
        • Retirado
        • Galiz Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Winship Cancer Institute - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Retirado
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Retirado
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Activo, no reclutando
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • MUSC Health University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Huntsman Cancer Institute - University of Utah Health
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Activo, no reclutando
        • Necker-Enfants Malades Hospital
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Activo, no reclutando
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Activo, no reclutando
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Terminado
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Florence, Italia, 50134
        • Retirado
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Salerno, Italia, 84131
        • Activo, no reclutando
        • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragonia
      • Verona, Italia, 37124
        • Retirado
        • Azienda Ospidaleira Universitaria Integrata Verona
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Activo, no reclutando
        • Oslo University Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713
        • Activo, no reclutando
        • University Medical Center Groningen
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-400
        • Activo, no reclutando
        • Public University Hospital No. 1 in Lublin
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Reclutamiento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Reclutamiento
        • University College London Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Reclutamiento
        • Guy's Hospital - NHS Foundation Trust
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Reclutamiento
        • Universitätsspital Basel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnosticado con 1 de los siguientes diagnósticos de mastocitosis avanzada por el Comité de Elegibilidad

    1. Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM)
    2. Mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (SM-AHN)
    3. Leucemia de mastocitos (LCM)
  2. Enfermedad medible según los criterios IWG-MRT-ECNM modificados. (Se incluirá en el estudio un subconjunto de pacientes inevaluables por mIWG-MRT-ECNM).
  3. ECOG (0 a 3)
  4. Tener resultados de detección de laboratorio local clínicamente aceptables (química clínica, hematología) dentro de ciertos límites.

Criterios clave de exclusión:

  1. Toxicidad persistente de la terapia previa para la mastocitosis sistémica avanzada que no se ha resuelto a ≤ Grado 1
  2. Neoplasia hematológica asociada que requiere tratamiento antineoplásico inmediato
  3. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa
  4. Positividad conocida para la fusión FIP1L1 PDGFRA (los pacientes con eosinofilia sin mutación KIT D816V detectable también deben carecer de la mutación de fusión PDGFRA antes de la inscripción)
  5. Seropositivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 o 2, o positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo del virus de la hepatitis C (VHC)
  6. Historial de evento hemorrágico clínicamente significativo dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o necesidad de anticoagulación terapéutica en el estudio
  7. Diagnosticado o tratado por una neoplasia maligna distinta de la enfermedad en estudio dentro de los 3 años anteriores a la inscripción
  8. Recibió cualquier terapia citorreductora o cualquier agente en investigación por menos de 14 días, y para cladribina, interferón alfa, interferón pegilado y cualquier terapia con anticuerpos por menos de 28 días, antes de la biopsia de médula ósea de detección
  9. Recibió apoyo del factor de crecimiento hematopoyético dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  10. Recibieron inhibidores o inductores potentes de CYP3A4 antes de la primera dosis del fármaco del estudio
  11. Necesidad de tratamiento con esteroides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: bezuclastinib
Droga: bezuclastinib
Bezuclastinib se administra en comprimidos para tomar por vía oral, de forma continua en ciclos de 28 días.
Otros nombres:
  • CGT9486
  • PLX9486

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte I: Identificar las exposiciones tolerables y clínicamente activas de bezuclastinib en pacientes con AdvSM
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Parte II: - Determinar la eficacia de bezuclastinib medida por la tasa de respuesta objetiva (ORR) de mIWG - Confirmar la relación exposición-respuesta de bezuclastinib
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los hallazgos histopatológicos en sangre y médula ósea
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en la infiltración de mastocitos en la médula ósea y cambio porcentual en la eosinofilia y la monocitosis en la sangre
18 meses
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Respuesta patológica pura (PPR)
Periodo de tiempo: 18 meses
Meses
18 meses
Cambio en el volumen del bazo y el hígado por imagen
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual
18 meses
Seguridad de CGT9486 evaluada por la incidencia de eventos adversos (AA)
Periodo de tiempo: 18 meses
Incidencia de EA según CTCAE versión 5.0 o superior
18 meses
Determinar los efectos de bezuclastinib sobre la carga de alelos de mutación.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en KIT D816V
18 meses
Determinar los efectos de bezuclastinib sobre la triptasa sérica.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en la triptasa sérica
18 meses
Evaluar la farmacocinética de bezuclastinib en sujetos con AdvSM.
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio porcentual en las concentraciones plasmáticas de bezuclastinib
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Cogent Biosciences, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Rachael Easton, MD, Ph.D., Cogent Biosciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
19 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CGT9486-20-201
  • 2021-001010-10 (Número EudraCT)
  • 2024-511407-42-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones