Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præcisionsadministration af anti-thymocytglobulin med eller uden verapamil

20. november 2025 opdateret af: University of Florida

Præcisionsadministration af anti-thymocytglobulin med eller uden verapamil hos unge og unge voksne med type 1-diabetes

T-cellestyret terapi, anti-thymocytglobulin (ATG), i lave doser, har vist sig at sænke HbA1c og bevare endogen insulinproduktion (målt ved C-peptid) hos personer med nyligt diagnosticeret type 1-diabetes (T1D). Det var dog ikke alle personer, der modtog ATG, der reagerede på terapien (dvs. ikke-responderende). Derudover behandler brug af ATG alene ikke iboende beta-cellestress. En calciumkanalblokker, verapamil, har påvist C-peptidkonservering i nyligt diagnosticeret T1D. Efterforskere vil identificere dem, der mest sandsynligt vil reagere på ATG ved hjælp af en ex vivo forudsigelig biomarkør for respons på ATG. Derudover vil efterforskere bruge sekventielle terapier til at øge effektiviteten (ATG efterfulgt af verapamil) og udforske synergistiske mekanismer. Dette vil være at vurdere med dybdegående immunfænotyping og kvantificere biomarkører for beta-cellestress, celledød og unormal prohormonbehandling. Endelig vil nye endepunkter for kliniske forsøg blive vurderet for deres evne til at forudsige behandlingseffektivitet tidligere end standardendepunktet efter 1 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne vil udføre et fase 2 1:1 randomiseret kontrolleret og blindet forsøg i mål 1, der sammenligner stimuleret C-peptid (og andre målinger) mellem dem, der er behandlet med lavdosis ATG og dem, der er behandlet med placebo. Co-primære endepunkter inkluderer forskellen mellem middel-ATG- og placebo-værdier af den 2-timers blandede måltidstolerancetest (MMTT)-stimuleret område under kurven (AUC) C-peptid efter 12 måneder (standard T1D-forsøgsmål) og forskellen mellem ændringen i samme mål over de første 6 måneder. Deltagerne vil blive stratificeret baseret på deres ex vivo immune responder signatur for at tillade et lige antal "responders" og "non-responders" i begge behandlingsarme. Efter hver deltagers afslutning af dette 1-årige randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) vil de gå ind i mål 2 og blive re-randomiseret til modtaget verapamil eller ej i en åben 1-års forlængelse, hvor mekanistiske endepunkter vil blive udforsket relateret til immunfænotyping, genekspression, DNA-methylering og betacellemarkører inklusive markører for betacellestress og død samt markører for unormal prohormonbehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura M Jacobsen, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal være >= 6 år <= 35
  2. Skal have en diagnose T1D i mindre end 100 dage ved randomisering
  3. Villig til at give informeret samtykke eller lade en forælder eller værge give informeret samtykke, hvis forsøgspersonen er under 18 år
  4. Positiv for mindst ét ​​ø-celle-autoantistof; GAD65A, mIAA, hvis opnået inden for 10 dage efter begyndelsen af ​​insulinterapi, IA-2A, ICA eller ZnT8A
  5. Skal have stimulerede C-peptidniveauer på 0,2 pmol/ml målt under en mixed meal tolerance test (MMTT) udført mindst 21 dage efter diagnosen diabetes. Randomisering bør ske inden for en måned (37 dage) efter MMTT.
  6. Forsøgspersoner, der er EBV-seronegative ved screening, skal være EBV PCR-negative inden for 30 dage efter randomisering og må ikke have haft tegn eller symptomer på en EBV-kompatibel sygdom, der varer længere end 7 dage inden for 30 dage efter randomisering
  7. Vær mindst 6 uger fra sidste levende immunisering
  8. Deltagerne er forpligtet til at modtage dræbt influenzavaccination mindst 2 uger før randomisering, når vaccine til den nuværende eller kommende influenzasæson er tilgængelig
  9. Vær villig til at give afkald på levende vacciner i behandlingsperioden og i 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  10. Vær villig til at overholde intensiv diabetesbehandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Være immundefekt eller have klinisk signifikant kronisk lymfopeni: (Leukopeni (< 3.000 leukocytter/μL), neutropeni (<1.500 neutrofiler/μL), lymfopeni (<800 lymfocytter/μL) eller trombocytopeni (<100.000 blodplader).
  2. Har aktive tegn eller symptomer på akut infektion på tidspunktet for randomisering
  3. Har tegn på tidligere eller aktuel tuberkuloseinfektion vurderet ved PPD, interferon gamma-frigivelsesassay eller historie
  4. Vær i øjeblikket gravid eller ammende, eller forvent at blive gravid inden for den to-årige undersøgelsesperiode
  5. Kræver brug af andre immunsuppressive midler, herunder kronisk brug af systemiske steroider
  6. Har tegn på nuværende eller tidligere HIV-, Hepatitis B- eller Hepatitis C-infektion
  7. Har komplicerede medicinske problemer eller unormale kliniske laboratorieresultater, der kan forstyrre undersøgelsesgennemførelsen eller forårsage øget risiko for at inkludere allerede eksisterende hjertesygdom, KOL, seglcellesygdom, neurologiske abnormiteter eller blodtalsabnormiteter
  8. Har en historie med andre maligniteter end hud
  9. Tegn på leverdysfunktion med ASAT eller ALAT større end 3 gange de øvre grænser for normalen
  10. Tegn på nyreinsufficiens med kreatinin større end 1,5 gange den øvre normalgrænse
  11. Vaccination med en levende virus inden for de sidste 6 uger
  12. Nuværende eller igangværende brug af ikke-insulinlægemidler, der påvirker glykæmisk kontrol inden for 7 dage efter screening
  13. Aktiv deltagelse i et andet T1D-behandlingsstudie i de foregående 30 dage
  14. Forudgående behandling med ethvert forsøgsmiddel for at forsinke betacelletab i T1D
  15. Kendt allergi over for ATG eller Verapamil
  16. Forudgående behandling med ATG, Verapamil eller kendt allergi over for kaninprodukter
  17. Enhver tilstand, der efter investigators mening kan påvirke undersøgelsesdeltagelsen negativt eller kan kompromittere undersøgelsesresultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Anti-thymocyt globulin (ATG) intravenøs infusion
ATG (varenavn Thymoglobulin) et polyklonalt T-celle antistofpræparat. Det vil blive givet i lave doser (0,5 mg/kg dag 1 derefter 2 mg/kg dag 2).
Medicin: Anti-thymocyt globulin (ATG)
ATG (varenavn Thymoglobulin) et polyklonalt T-celle antistofpræparat. Det vil blive givet i lave doser (0,5 mg/kg dag 1 derefter 2 mg/kg dag 2).
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Placebo komparator: Placebo-ATG
Saltvand placebo
Medicin: Placebo
I.V. Saltvand
Eksperimentel: verapamil kapsel med forlænget frigivelse
Open label administration ved 120, 240 eller 360 mg dagligt baseret på vægt og EKG-fund
Medicin: verapamil kapsel med forlænget frigivelse
Open label administration ved 120, 240 eller 360 mg dagligt baseret på vægt og EKG-fund
Andre navne:
  • Calan
  • Isoptin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC C-peptid mellem ATG- og placeboværdier
Tidsramme: 12 måneder
gennemsnitlig forskel mellem ATG- og placeboværdier for den 2-timers blandede måltidstolerancetest (MMTT)-stimuleret område under kurven (AUC) C-peptid efter 12 måneder
12 måneder
Ændring i 2-timers MMTT AUC C-peptid
Tidsramme: 6 måneder
gennemsnitlig forskel mellem ændringen i 2-timers MMTT-stimuleret AUC C-peptid
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immun- og betacellemekanistiske analyser
Tidsramme: 6, 12, 18, 24 måneder
At udforske mekanismer for synergi mellem ATG modtaget i år 1 og tilføjelsen af ​​open-label verapamil i år 2.
6, 12, 18, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Florida

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Colorado, Denver
University of Miami

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Laura M Jacobsen, MD, University of Florida

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB202400422

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

ressourcer genereret af dette forslag vil blive stillet til rådighed for det generelle videnskabelige samfund gennem offentliggørelse i peer-reviewede tidsskrifter og præsentation på nationale/internationale møder. Genomiske data i form af transkriptomiske, epigenomiske og genekspressionsdata vil blive genereret. Dette forslag omfatter < 60 humane prøver. Ikke desto mindre vil jeg forberede dataene til indsendelse til passende offentlige arkiver. Disse omfatter 1) National Center for Biotechnology Information (NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/) Gene Expression Omnibus (GEO, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/geo) for funktionelle genomiske data, 2) Encyclopedia of DNA Elements (ENCODE) til transkriptionelle og epigenetiske data og 3) immunADGANG (https:/ /clients.adaptivebiotech.com/immuneaccess) for immunrepertoiredata. Jeg vil følge standardiseringen af ​​disse organisationer for at levere værdifulde data, der muliggør reproducerbare resultater efter FAIR-principperne (findbar, tilgængelig, interoperabel, genanvendelig).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger