Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Precyzyjne podawanie globuliny antytymocytowej z werapamilem lub bez

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: University of Florida

Precyzyjne podawanie globuliny antytymocytowej z werapamilem lub bez niego u młodzieży i młodych dorosłych chorych na cukrzycę typu 1

Wykazano, że terapia ukierunkowana na limfocyty T, globulina antytymocytowa (ATG), w małych dawkach obniża HbA1c i pozwala zachować endogenną produkcję insuliny (mierzoną za pomocą peptydu C) u osób z niedawno zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 (T1D). Jednakże nie wszystkie osoby, które otrzymały ATG, odpowiedziały na terapię (tj. nie odpowiedziały). Ponadto stosowanie samego ATG nie rozwiązuje problemu nieodłącznego stresu komórek beta. Bloker kanału wapniowego, werapamil, wykazał zachowanie peptydu C w nowo zdiagnozowanej T1D. Badacze zidentyfikują te, które najprawdopodobniej zareagują na ATG, stosując predykcyjny biomarker odpowiedzi na ATG ex vivo. Ponadto badacze zastosują terapie sekwencyjne w celu zwiększenia skuteczności (ATG, a następnie werapamil) i zbadania mechanizmów synergistycznych. Będzie to polegać na ocenie poprzez dogłębne immunofenotypowanie i ilościowym określeniu biomarkerów stresu komórek beta, śmierci komórek i nieprawidłowego przetwarzania prohormonów. Wreszcie, nowe punkty końcowe badań klinicznych zostaną ocenione pod kątem ich zdolności do przewidywania skuteczności leczenia wcześniej niż standardowy punkt końcowy po 1 roku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badacze przeprowadzą randomizowane, kontrolowane i zaślepione badanie fazy 2 1:1 w Celu 1, porównujące stymulowany peptyd C (i inne środki) pomiędzy osobami leczonymi małą dawką ATG i tymi, którym podano placebo. Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe obejmują różnicę między średnimi wartościami ATG i placebo dla 2-godzinnego testu tolerancji posiłku mieszanego (MMTT) stymulowanego obszarem pod krzywą (AUC) peptydu C po 12 miesiącach (standardowa miara w badaniu T1D) oraz różnica między zmianę tej samej miary w ciągu pierwszych 6 miesięcy. Uczestnicy zostaną podzieleni na straty w oparciu o ich sygnaturę odpowiedzi immunologicznej ex vivo, aby zapewnić równą liczbę „odpowiadających” i „nieodpowiadających” w obu ramionach leczenia. Po ukończeniu przez każdego uczestnika tego rocznego, randomizowanego, kontrolowanego badania (RCT), każdy uczestnik zostanie przydzielony do Celu 2 i zostanie ponownie przydzielony do grupy otrzymującej werapamil lub nie, w otwartym, rocznym przedłużeniu o 1 rok, podczas którego zbadane zostaną mechanistyczne punkty końcowe związane z immunofenotypowaniem, ekspresją genów, Metylacja DNA i markery komórek beta, w tym markery stresu i śmierci komórek beta oraz markery nieprawidłowego przetwarzania prohormonów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laura M Jacobsen, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć >= 6 lat <= 35
  2. Musi mieć rozpoznaną T1D przez okres krótszy niż 100 dni w momencie randomizacji
  3. Chcesz wyrazić świadomą zgodę lub poprosić rodzica lub opiekuna prawnego o wyrażenie świadomej zgody, jeśli uczestnik ma mniej niż 18 lat
  4. Pozytywny dla co najmniej jednego autoprzeciwciała dla komórek wysp trzustkowych; GAD65A, mIAA, jeśli uzyskano w ciągu 10 dni od rozpoczęcia terapii insuliną, IA-2A, ICA lub ZnT8A
  5. Musi mieć stymulowany poziom peptydu C wynoszący 0,2 pmol/ml mierzony podczas testu tolerancji posiłku mieszanego (MMTT) przeprowadzanego co najmniej 21 dni od rozpoznania cukrzycy. Randomizacja powinna nastąpić w ciągu jednego miesiąca (37 dni) od MMTT.
  6. Pacjenci, którzy w badaniu przesiewowym byli seronegatywni pod względem wirusa EBV, muszą uzyskać ujemny wynik testu PCR pod względem wirusa EBV w ciągu 30 dni od randomizacji i nie mogli wykazywać przedmiotowych ani podmiotowych objawów choroby zgodnej z wirusem EBV trwających dłużej niż 7 dni w ciągu 30 dni od randomizacji
  7. Od ostatniej żywej szczepionki minęło co najmniej 6 tygodni
  8. Uczestnicy muszą otrzymać szczepionkę przeciw grypie zabitej co najmniej 2 tygodnie przed randomizacją, jeśli dostępna jest szczepionka na bieżący lub nadchodzący sezon grypowy
  9. Bądź skłonny zrezygnować z żywych szczepionek w okresie leczenia i przez 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku
  10. Bądź gotowy na intensywne leczenie cukrzycy

Kryteria wyłączenia:

  1. Być niedoborem odporności lub klinicznie istotną przewlekłą limfopenią: (leukopenia (< 3000 leukocytów/µl), neutropenia (<1500 neutrofili/µl), limfopenia (<800 limfocytów/µl) lub małopłytkowość (<100 000 płytek krwi/µl).
  2. W momencie randomizacji występowały aktywne oznaki lub objawy ostrej infekcji
  3. Posiadać dowody wcześniejszego lub obecnego zakażenia gruźlicą, ocenione za pomocą PPD, testu uwalniania interferonu gamma lub na podstawie wywiadu
  4. Być w ciąży lub karmić piersią lub przewidywać zajście w ciążę w ciągu dwuletniego okresu badania
  5. Wymagają stosowania innych środków immunosupresyjnych, w tym przewlekłego stosowania steroidów ogólnoustrojowych
  6. Posiadać dowody aktualnego lub przebytego zakażenia wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  7. Czy występują jakiekolwiek powikłania medyczne lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zakłócać przebieg badania lub powodować zwiększone ryzyko, w tym istniejącą wcześniej chorobę serca, POChP, niedokrwistość sierpowatokrwinkową, nieprawidłowości neurologiczne lub morfologii krwi
  8. Czy w przeszłości występowały nowotwory złośliwe inne niż skóra
  9. Oznaki dysfunkcji wątroby z AspAT lub ALT większą niż 3-krotność górnej granicy normy
  10. Dowody na zaburzenia czynności nerek przy stężeniu kreatyniny większym niż 1,5-krotność górnej granicy normy
  11. Szczepienie żywym wirusem w ciągu ostatnich 6 tygodni
  12. Bieżące lub ciągłe stosowanie leków innych niż insulina, które wpływają na kontrolę glikemii, w ciągu ostatnich 7 dni przed badaniem przesiewowym
  13. Aktywny udział w innym badaniu dotyczącym leczenia T1D w ciągu ostatnich 30 dni
  14. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym środkiem w celu opóźnienia utraty komórek beta w T1D
  15. Znana alergia na ATG lub werapamil
  16. Wcześniejsze leczenie ATG, werapamilem lub stwierdzona alergia na produkty pochodzenia króliczego
  17. Każdy stan, który w opinii badacza może niekorzystnie wpłynąć na udział w badaniu lub może pogorszyć wyniki badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wlew dożylny globuliny antytymocytowej (ATG).
ATG (nazwa handlowa Thymoglobulin) to preparat poliklonalnych przeciwciał przeciwko limfocytom T. Lek będzie podawany w małych dawkach (0,5 mg/kg w pierwszym dniu, następnie 2 mg/kg w drugim dniu).
Lek: Globulina antytymocytowa (ATG)
ATG (nazwa handlowa Thymoglobulin) to preparat poliklonalnych przeciwciał przeciwko limfocytom T. Lek będzie podawany w małych dawkach (0,5 mg/kg w pierwszym dniu, następnie 2 mg/kg w drugim dniu).
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
Komparator placebo: Placebo-ATG
Placebo z solą fizjologiczną
Lek: Placebo
I.V. Solankowy
Eksperymentalny: kapsułka o przedłużonym uwalnianiu werapamilu
Podawanie na otwartej etykiecie w dawkach 120, 240 lub 360 mg na dobę w oparciu o masę ciała i wyniki EKG
Lek: kapsułka o przedłużonym uwalnianiu werapamilu
Podawanie na otwartej etykiecie w dawkach 120, 240 lub 360 mg na dobę w oparciu o masę ciała i wyniki EKG
Inne nazwy:
  • Calan
  • Izoptina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC peptydu C pomiędzy wartościami ATG i placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy
średnia różnica między wartościami ATG i placebo w 2-godzinnym teście tolerancji posiłku mieszanego (MMTT) stymulowanego obszarem pod krzywą (AUC) peptydu C po 12 miesiącach
12 miesięcy
Zmiana 2-godzinnego peptydu C MMTT AUC
Ramy czasowe: 6 miesięcy
średnia różnica pomiędzy zmianą 2-godzinnego AUC peptydu C stymulowanego MMTT
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analizy mechanistyczne układu odpornościowego i komórek beta
Ramy czasowe: 6, 12, 18, 24 miesiące
Zbadanie mechanizmów synergii pomiędzy ATG otrzymanym w roku 1 i dodaniem werapamilu prowadzonego metodą otwartej próby w roku 2.
6, 12, 18, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Florida

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
University of Colorado, Denver
University of Miami

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Laura M Jacobsen, MD, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB202400422

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

zasoby wygenerowane w ramach niniejszego wniosku zostaną udostępnione ogółowi społeczności naukowej poprzez publikację w recenzowanych czasopismach i prezentację na spotkaniach krajowych/międzynarodowych. Zostaną wygenerowane dane genomiczne w postaci danych transkryptomicznych, epigenomicznych i ekspresji genów. Niniejsza propozycja obejmuje < 60 próbek ludzkich. Niemniej jednak przygotuję dane do przekazania do odpowiednich publicznych repozytoriów. Należą do nich 1) Krajowe Centrum Informacji Biotechnologicznej (NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/) Gene Expression Omnibus (GEO, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/geo) dla funkcjonalnych danych genomowych, 2) Encyklopedia elementów DNA (ENCODE) dla danych transkrypcyjnych i epigenetycznych oraz 3) immunoACCESS (https:// /clients.adaptivebiotech.com/immuneaccess) dla danych dotyczących repertuaru immunologicznego. Będę podążać za standaryzacją tych organizacji, aby dostarczać wartościowe dane pozwalające na uzyskanie powtarzalnych wyników zgodnie z zasadami FAIR (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami