Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setrusumab hos pædiatriske japanske forsøgspersoner med Osteogenesis Imperfecta

11. juni 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et åbent fase 3-studie af Setrusumab i pædiatriske japanske forsøgspersoner med Osteogenesis Imperfecta Type I, III eller IV

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​setrusumab på reduktion i frakturfrekvens, herunder morfometriske vertebrale frakturer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil kun blive udført i Japan og består af en screeningsperiode, en åben behandlingsperiode og en åben forlængelsesperiode. Deltagerne vil modtage setrusumab i op til 24 måneder i løbet af den åbne behandlingsperiode efterfulgt af fortsat setrusumab-behandling i den åbne forlængelsesperiode. Alle deltagere vil modtage setrusumab, indtil det bliver kommercielt tilgængeligt i Japan, samtykket trækkes tilbage, eller undersøgelsen på anden måde afbrydes.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan university Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Keio University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af OI Type I, III eller IV bekræftet ved identifikation af genetisk mutation i COL1A1 eller COL1A2
  • Anamnese med ≥ 1 fraktur inden for de seneste 12 måneder, ≥ 2 frakturer inden for de seneste 24 måneder eller ≥ 1 lårbens-, skinnebens- eller humerusfraktur inden for de seneste 24 måneder
  • Enhver tidligere eksponering for eller i øjeblikket modtager IV-bisphosphonatbehandling til behandling af OI
  • Serum 25-hydroxyvitamin D niveau ≥ 20 ng/ml ved screeningsbesøget. Hvis 25-hydroxyvitamin D-niveauer er under 20 ng/ml, kan forsøgspersonen screenes igen efter minimum 14 dages vitamin D-tilskud som anvist af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med skeletmaligniteter eller knoglemetastaser til enhver tid
  • Anamnese med neural foraminal stenose (undtagen hvis det skyldes skoliose)
  • Kliniske manifestationer af Chiari misdannelse eller basilar invagination. Tilstedeværelse af enhver anden neurologisk sygdom, der har været klinisk ustabil inden for de sidste 2 år, kræver gennemgang af den medicinske monitor.
  • Anamnese med eller aktuelle ukontrollerede samtidige sygdomme, der kan påvirke knoglemetabolismen, såsom hypo/hyperparathyroidisme, unormal skjoldbruskkirtelfunktion, nefrotisk syndrom eller stadium IV/V nyresygdom
  • Enhver skelettilstand (bortset fra OI), der fører til knogledeformitet og/eller øget risiko for frakturer, såsom rakitis, osteopetrose, idiopatisk juvenil osteoporose eller skeletdysplasi
  • Anamnese med kendt kardiovaskulær sygdom, såsom koronararterieanomali, Kawasakis sygdom, myocarditis, kardiomyopati, myokardieinfarkt, slagtilfælde eller tromboembolisk sygdom. Personer med anden medfødt eller erhvervet kardiovaskulær sygdom, der kræver et ekkokardiogram, kræver gennemgang af Medical Monitor. Forskere bør overveje, om de potentielle fordele ved behandlingen opvejer de potentielle risici hos patienter med kardiovaskulære risikofaktorer, såsom bekræftet arteriel hypertension.
  • Hypocalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer under de aldersjusterede normale grænsereferenceområder efter en anbefalet ≥ 4 timers faste, ved screening
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 35 ml/min/1,73 m2 ved Screening
  • Tidligere behandling med væksthormon, denosumab, anti-sclerostin-antistof eller anden anabolsk eller anti-resorptiv medicin, der påvirker knoglen (bortset fra bisfosfonater) til enhver tid
  • Historie om ekstern strålebehandling
  • Kendt overfølsomhed over for setrusumab eller dets hjælpestoffer, der efter investigators vurdering sætter forsøgspersonen i øget risiko for bivirkninger
  • Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse ville forstyrre deltagelse, udgøre unødig risiko eller ville forvirre fortolkning af resultater
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) af forsøgslægemidlet før screening eller under undersøgelsen (efter efterforskerens skøn i samråd med den medicinske monitor)
  • Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie uden forudgående godkendelse fra undersøgelsens Medical Monitor
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Setrusumab
Biologisk: setrusumab
Et fuldt humant sclerostinneutraliserende monoklonalt antistof (mAb) administreret en gang om måneden (QM) via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • BPS804
  • UX143

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Annualiseret rate af alle radiografisk bekræftede frakturer, inklusive morfometriske vertebrale frakturer i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Serum Setrusumab Koncentration over tid
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Årlig hastighed for radiografisk bekræftede brud, eksklusive morfometriske rygsøjler
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Årlig hastighed for alle radiografisk bekræftede brud, eksklusive morfometriske rygsøjlefrakturer og brud på fingrene, tæerne, ansigt og kranium i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Ændring fra baseline i røntgenoptagelse med dobbelt energi (DXA) knoglemineraltæthed (BMD) Z-score ved lændehvirvelsøjlen i behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Procentændring fra baseline i DXA BMD ved lændehvirvelsøjlen i behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24
Andel af deltagere, der oplever nye radiografiske bekræftede brud, inklusive morfometriske hvirvler, ved den primære analyse
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEA
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Forekomst af binding og neutraliserende anti-stetrusumab antistoffer over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 24
Baseline, op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UX143-CL307

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger