Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Setrusumab u japońskich dzieci i młodzieży z osteogenezą imperfecta

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otwarte badanie III fazy dotyczące stosowania setrusumabu u japońskich dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości typu I, III lub IV

Podstawowym celem badania jest ocena wpływu setrusumabu na zmniejszenie częstości złamań, w tym morfometrycznych złamań kręgów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to zostanie przeprowadzone wyłącznie w Japonii i składa się z okresu przesiewowego, okresu leczenia metodą otwartej próby i okresu przedłużenia badania metodą otwartej próby. Uczestnicy będą otrzymywać setrusumab przez maksymalnie 24 miesiące w otwartym okresie leczenia, a następnie będą kontynuować leczenie setrusumabem w otwartym okresie przedłużenia badania. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać setrusumab do czasu, aż stanie się on dostępny na rynku w Japonii, do czasu wycofania zgody lub przerwania badania z innego powodu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka Metropolitan university Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Keio University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne OI typu I, III lub IV potwierdzone identyfikacją mutacji genetycznej w COL1A1 lub COL1A2
  • Historia ≥ 1 złamania w ciągu ostatnich 12 miesięcy, ≥ 2 złamań w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub ≥ 1 złamania kości udowej, piszczelowej lub ramiennej w ciągu ostatnich 24 miesięcy
  • Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja lub obecnie otrzymywanie dożylnej terapii bisfosfonianami w leczeniu OI
  • Poziom 25-hydroksywitaminy D w surowicy ≥ 20 ng/ml podczas wizyty przesiewowej. Jeśli poziom 25-hydroksywitaminy D jest niższy niż 20 ng/ml, osobnik może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu po co najmniej 14 dniach suplementacji witaminą D zgodnie z zaleceniami badacza

Kryteria wykluczenia:

  • Historia nowotworów układu kostnego lub przerzutów do kości w dowolnym momencie
  • Historia zwężenia otworu nerwowego (z wyjątkiem przypadków skoliozy)
  • Objawy kliniczne malformacji Chiariego lub wgłobienia podstawy. Obecność jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej, która była niestabilna klinicznie w ciągu ostatnich 2 lat, wymaga oceny przez Medical Monitor.
  • Niekontrolowane choroby współistniejące w wywiadzie lub obecne, które mogą wpływać na metabolizm kości, takie jak niedoczynność/nadczynność przytarczyc, nieprawidłowa czynność tarczycy, zespół nerczycowy lub choroba nerek w stadium IV/V
  • Wszelkie schorzenia szkieletu (inne niż OI) prowadzące do deformacji kości i/lub zwiększonego ryzyka złamań, takie jak krzywica, osteopetroza, idiopatyczna osteoporoza młodzieńcza lub dysplazja szkieletu
  • Historia znanych chorób układu krążenia, takich jak anomalia tętnicy wieńcowej, choroba Kawasaki, zapalenie mięśnia sercowego, kardiomiopatia, zawał mięśnia sercowego, udar lub choroba zakrzepowo-zatorowa. Osoby z inną wrodzoną lub nabytą chorobą układu krążenia wymagające wykonania badania echokardiograficznego wymagają przeglądu przez Medical Monitor. Badacze powinni rozważyć, czy potencjalne korzyści z leczenia przewyższają potencjalne ryzyko u pacjentów z czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego, takimi jak potwierdzone nadciśnienie tętnicze.
  • Hipokalcemia, definiowana jako poziom wapnia w surowicy poniżej dostosowanych do wieku normalnych zakresów referencyjnych po zalecanym postu trwającym ≥ 4 godziny, podczas badania przesiewowego
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≤ 35 ml/min/1,73 m2 na Projekcie
  • Wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu, denosumabem, przeciwciałem przeciwko sklerostynie lub innymi lekami anabolicznymi lub przeciwresorpcyjnymi wpływającymi na kość (innymi niż bisfosfoniany) w dowolnym momencie
  • Historia radioterapii zewnętrznej
  • Znana nadwrażliwość na setrusumab lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie Badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Obecność lub historia jakichkolwiek schorzeń, które zdaniem Badacza mogłyby zakłócać udział w badaniu, stwarzać nadmierne ryzyko lub zakłócać interpretację wyników
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego wyrobu medycznego w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) badanego leku przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania (według uznania Badacza w porozumieniu z Monitorem Medycznym)
  • Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym bez uprzedniej zgody badania Medical Monitor
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Setrusumab
Biologiczny: setrusumab
W pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne neutralizujące sklerostynę (mAb) podawane raz w miesiącu (QM) w infuzji dożylnej (IV)
Inne nazwy:
  • BPS804
  • UX143

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczny odsetek wszystkich złamań potwierdzonych radiologicznie, w tym złamań morfometrycznych kręgów, w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie setrusumabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Roczna wskaźnik złamań potwierdzonych przez radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych, ale w tym złamania palców, palców, twarzy i czaszki w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Współczynnik roczny wszystkich złamań potwierdzonych radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych i złamań palców, palców, twarzy i czaszki w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w absorpcjometrii rentgenowskiej z podwójną energią (DXA) Gęstość mineralna (BMD) S-wynik w kręgosłupie lędźwiowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w DXA BMD w kręgosłupie lędźwiowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca
Odsetek uczestników doświadczających nowych złamań potwierdzonych przez radiograficznie, w tym morfometrycznych złamań kręgowych, w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (TEAES), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESIS), częstotliwości, nasilenia i związku z leczeniem
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Częstość występowania wiązania i neutralizowania przeciwciał anty-siodrusumabowych w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UX143-CL307

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami