Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af bitopertin på leveren og på niveauer af protoporphyrin IX i galde, blod, lever og afføring hos patienter med erythropoietic protoporphyria/X-bundet protoporphyria og øget leverstivhed og/eller leverenzymer ved baseline

26. januar 2026 opdateret af: Wake Forest University Health Sciences
Det primære mål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af bitopertin hos personer med erythropoietic protoporphyria (EPP) eller X-bundet protoporphyria (XLP) og bevis for kompenseret leversygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette i en åben mærket, efterforskerinitieret undersøgelse af bitopertin (60 mg/dag) i udvalgte og omhyggeligt overvågede deltagere med erythropoietic protoporphyria (EPP) eller X-bundet protoporphyria (XLP), der har øget leverstivhed og/eller øjet lever enzymes ved baselinen. Denne undersøgelse er designet til at evaluere, om bitopert er effektivt i reduktion af hepatiske hepatiske og øgede lever enzymes ved baseline. Denne undersøgelse er designet til at vurdere, om bitopertin er effektivt i reduktion af hepatiske hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede liver enzymes ved baselinen Biliære niveauer af protoporphyrin IX (PP), som over tid med kronisk og løbende bitopertinbehandling vil forbedre og forhindre progression af PP -hepatopati, hvilket giver en yderligere større fordel og grund til dens kroniske anvendelse hos patienter med EPP/XLP.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnose af EEP eller XLP, der er blevet biokemisk og genetisk verificeret forudgående diagnose af EPP eller XLP
  • Alder 18-75 år
  • Øget leverstivhed ved baseline, defineret som stivhedsmåling [E -værdi] af: fibroscan> 7 kPa; MRE, der er> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyt, der er> 6,0 kPa; og/eller forhøjede leverenzymer: serum alt> 2 x øvre grænse for normal (ULN), men ikke større end 5 x uln og/eller serum ap> 2 x uln, men ikke større end 5 x uln
  • INR <1,4
  • Kompenseret leversygdom ved baseline, defineret som mangel på klinisk tydelige ascites, encephalopati, hepatocellulært karcinom, klinisk tydeligt icterus eller gulsot, perifert ødem.
  • Vilje og evne til at frivilligt og give informeret samtykke til en langvarig undersøgelse, der vil omfatte leverbiopsier og samling af galden fra den anden del af tolvfingertarmen, ved baseline og ved afslutningen af studiet. Derudover planlægges opfølgningsbesøg hver 26. uge gennem undersøgelsen med planer for gentagne rutine/sikkerhedslaboratorier ved hvert besøg og for målinger af leverstivhed og markører af leverstatus og fibrose (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) udført en gang hver 6. måned.

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk hepatitis B, C, D eller E;
  • Human immundefekt (HIV) infektion;
  • Alkoholbrug> 14 enheder/uge til mænd eller> 7 enheder/uge for kvinder;
  • Graviditet eller amning blandt kvinder;
  • Enhver kendt aktiv malignitet bortset fra små og lokaliserede pladefulde eller basale cellekarcinom i huden;
  • Avanceret eller dekompenseret hjerte, lunge, nyre, lever eller neuro-psykiatrisk sygdom;
  • Historie om diagnosticeret depression eller selvmord;
  • Historie om diagnosticeret stofmisbrug eller dårlig impulskontrol;
  • Eventuelle andre betingelser, der efter efterforskerens mening gør det individuelle uegnet til at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Bitopertin
bitopertin 60 mg pr. Dag
Medicin: Bitopertin
Bitopertin 60 mg vil blive taget en gang dagligt gennem munden
Andre navne:
  • DISC-1459

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlingsfremstillede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Uge 104
Antal behandlingsfremstillede bivirkninger (TEAE). Bivirkninger, der begynder efter den første administration af undersøgelsesmedicin, eller eksisterende bivirkninger, der forværres efter den første dosis af studiemedicin, vil blive betragtet som tees.
Uge 104

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) serumniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 12, måned 12 til måned 24
For at vurdere effekter af bitopertin på niveauer af protoporphyrin IX (PP) og andre porphyriner i hele blodet, plasma og røde blodlegemer
Baseline til måned 12, måned 12 til måned 24
Antal deltagere med ændring i histopatologi
Tidsramme: Baseline til måned 24
For at vurdere effekter af bitopertin på leverhistopatologi vil antallet af deltagere med ændring i histopatologisk bevis blive sporet. Histopatologi består af histopatologisk bevis for leverfibrose, nekroinflammation, fedt, kolestase, galdeplugger, birefringente brune aflejringer i leveren eller anden histopatologi som estimeret af en erfaren hepato-patolog.
Baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) galdeniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 24
Den procentvise ændring af protoporphyrin IX (PP) i galden vil blive brugt til at vurdere effekter af bitopertin på PP -niveauer
Baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) leverniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 12, baseline til måned 24
Den procentvise ændring i protoporphyrin IX (PP) i leveren måles ved ændring i leverstivhed målt ved vibrationsstyret elastografi med brug af dedikerede instrumenter designet til dette formål (Fibroscan, Velocur)
Baseline til måned 12, baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) afføringsniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 24
Den procentvise ændring i protoporphyrin IX (PP) i afføring vil blive brugt til at vurdere effekter af bitopertin på PP -niveauer
Baseline til måned 24

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientens globale indtryk af sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Tre varer med samlet score-interval 3-15. Højere score indikerer højere niveau af erythropoietic protoporphyria sværhedsgrad
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Patientens globale indtryk af forandring
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Fem varer med samlet score-interval 5-25. Højere score indikerer erythropoietic protoporphyria er blevet værre siden starten af undersøgelsen.
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Patientrapporterede resultater Målinginformationssystem - Social isolering
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Syv varer med samlet score-interval 3-15. Højere score indikerer dårlig livskvalitet.
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Serum af niveau af bitopertin
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Trough-koncentrationer af bitopertin måles ved anvendelse af HPLC-MASS-spektroskopiske procedurer
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wake Forest University Health Sciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2035

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. august 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00118441

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger