Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ bitopertyny na wątrobę i poziom protoporfiryny IX w żółci, krwi, wątrobie i stołku u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczny

26 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Wake Forest University Health Sciences
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji bitopertyny u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) lub protoporfirią połączoną przez X (XLP) oraz dowodów na kompensowaną chorobę wątroby.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To w otwartym, inicjowanym przez badacz badaniu bitopertyny (60 mg/dzień) w wybranych i starannie monitorowanych uczestnikach z erytropoietycznymi protoporfirią (EPP) lub protoporfirią bitopertyny (XLP), którzy zwiększyli sztywność wątroby i/lub podwyższone enzymy wątroby w basele. Protoporfiryny IX (PP), które z czasem, z przewlekłym i trwającym leczeniem bitopertyną, poprawi i zaprzestanie postępu hepatopatii PP, zapewniając dodatkową główną korzyść i powód jej przewlekłego zastosowania u pacjentów z EPP/XLP.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza EEP lub XLP, która była biochemicznie i genetycznie zweryfikowana wcześniejsza diagnoza EPP lub XLP
  • Wiek 18–75 lat
  • Zwiększona sztywność wątroby na początku, zdefiniowana jako pomiar sztywności [wartość E] przez: Fibroscan> 7 kPa; MRE, czyli> 3,0 kPa; Velacur/sonicyte, czyli> 6,0 kPa; i/lub podwyższone enzymy wątroby: surowica Alt> 2 x Górna granica normalnego (ULN), ale nie większa niż 5 x łokci i/lub surowica ap> 2 x łokci, ale nie większe niż 5 x łokci
  • INR <1,4
  • Zrekompensowało chorobę wątroby na początku, zdefiniowana jako brak klinicznie widocznych wodobrzusza, encefalopatia, rak wątrobowokomórkowy, klinicznie widoczne icterus lub żółtaczka, obrzęk peryferyjny.
  • Gotowość i zdolność do wolontariatu i świadomej zgody na długoterminowe badanie, które obejmie biopsje wątroby i gromadzenie żółci z drugiej części dwunastnicy, na początku i pod koniec badania. Ponadto wizyty kontrolne będą planowane co 26 tygodni w trakcie badania, z planami powtarzających się rutynowych/bezpieczeństwa podczas każdej wizyty oraz miar sztywności wątroby oraz markerów statusu wątroby i zwłóknienia (FIB-4, Apri, ELF, włókniak) wykonywane raz na 6 miesięcy.

Kryteria wykluczenia:

  • Przewlekłe zapalenie wątroby typu B, C, D lub E;
  • Zakażenie ludzkim niedoborem odporności (HIV);
  • Spożywanie alkoholu> 14 jednostek/tydzień dla mężczyzn lub> 7 jednostek/tydzień dla kobiet;
  • Ciąża lub karmienie piersią wśród kobiet;
  • Wszelkie znane aktywne nowotwory inne niż małe i zlokalizowane rak płaskonabłonkowy lub podstawowy skóry;
  • Zaawansowane lub dekompensowane choroby serca, płuc, nerki, wątroby lub neuro-psychiatrycznej;
  • Historia zdiagnozowanej depresji lub samobójstwa;
  • Historia zdiagnozowanego nadużywania substancji lub słabej kontroli impulsu;
  • Wszelkie inne warunki, które zdaniem śledczego sprawiają, że jednostka niezdolna do uczestnictwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Bitopertin
Bitopertin 60 mg dziennie
Lek: Bitopertin
Bitopertin 60 mg będzie przyjmowany raz dziennie do ust
Inne nazwy:
  • Disc-1459

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba leczenia pojawiającego się zdarzeń niepożądanych (Teae)
Ramy czasowe: Tydzień 104
Liczba leczenia pojawiającego się zdarzeń niepożądanych (Teae). Zdarzenia niepożądane, które rozpoczynają się po pierwszym podaniu badanego leku lub istniejących zdarzeń niepożądanych, które pogarszały się po pierwszej dawce badania leku, zostaną uznane za Teae.
Tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów surowicy protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 12, miesiąca 12 do miesiąca 24
Aby ocenić wpływ bitopertyny na poziomy protoporfiryny IX (PP) i innych porfiryn we krwi pełnej, w osoczu i czerwonych krwinkach
linia bazowa do 12, miesiąca 12 do miesiąca 24
Liczba uczestników ze zmianą histopatologii
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Aby ocenić wpływ bitopertyny na histopatologię wątroby, zostanie śledzona liczba uczestników ze zmianą dowodów histopatologicznych. Histopatologia składa się z histopatologicznych dowodów na zwłóknienie wątroby, nekroinflamowanie, tłuszcz, cholestaza, zatyczki żółciowe, dwójłomne brązowe złogi w wątrobie lub inna histopatologia, oszacowana przez doświadczonego-patologa hepato.
linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów żółci protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w żółci zostanie zastosowana do oceny wpływu bitopertyny na poziomy PP
linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów wątroby protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: od podstaw do 12 miesiąca, od podstaw do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w wątrobie zostanie zmierzona przez zmianę sztywności wątroby mierzoną elastografią kontrolowaną przez wibracje przy użyciu dedykowanych przyrządzie zaprojektowanych do tego celu (Fibroscan, Velocur)
od podstaw do 12 miesiąca, od podstaw do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów kału protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w kale zostanie wykorzystana do oceny wpływu bitopertyny na poziomy PP
linia bazowa do 24 miesiąca

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne wrażenie ciężkości pacjenta
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Trzy pozycje o całkowitych zakresach wyników 3-15. Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom ciężkości erytropoetycznej protoporfirii
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Globalne wrażenie zmiany zmian
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Pięć pozycji z całkowitym zakresem wyników 5-25. Wyższy wynik wskazuje, że protoporfiria erytropoetyczna pogorszyła się od rozpoczęcia badania.
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Zgłoszone przez pacjenta System informacji o pomiarze pomiaru - izolacja społeczna
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Siedem pozycji z całkowitym zakresem wyników 3-15. Wyższy wynik wskazuje na słabą jakość życia.
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Surowica poziomu bitopertyny
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Stężenia bitopertyny mierzone za pomocą procedur spektroskopowych masy HPLC
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Wake Forest University Health Sciences

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00118441

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami