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Efecto de la bitopertina en el hígado y en los niveles de protoporfirina IX en bilis, sangre, hígado y heces en pacientes con protoporfiria de eritropoyética/protoporfiria ligada a X y aumento de la rigidez del hígado y/o enzimas hepáticas al inicio del inicio

26 de enero de 2026 actualizado por: Wake Forest University Health Sciences
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la bitopertina en sujetos con protoporfiria eritropoyética (EPP) o protoporfiria ligada a X (XLP) y evidencia de enfermedad hepática compensada.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Esto en un estudio abierto e iniciado por el investigador de bitopertina (60 mg/día) en participantes seleccionados y cuidadosamente monitoreados con protoporfiria eritropoyética (EPP) o protoporfiria ligada a X (XLP) que han aumentado la rigidez hepática y/o la enzimia elevada en la base. Los niveles biliares de protoporfirina IX (PP), que con el tiempo, con tratamiento con bitópertina crónica y continua, mejorarán y prevenirán la progresión de la hepatopatía por PP, proporcionando un beneficio importante y una razón adicional para su uso crónico en pacientes con EPP/XLP.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de EEP o XLP que ha sido verificado bioquímica y genéticamente el diagnóstico previo de EPP o XLP
  • Edad de 18 a 75 años
  • Aumento de la rigidez del hígado al inicio, definido como la medición de rigidez [valor E] por: fibroscan> 7 kPa; MRE que es> 3.0 kPa; Velacur/Sonicincyte que es> 6.0 kPa; y/o enzimas hepáticas elevadas: Alt de suero> 2 x límite superior de lo normal (ULN), pero no más de 5 x Uln y/o suero AP> 2 x Uln, pero no mayor de 5 x Uln
  • INR <1.4
  • La enfermedad hepática compensada al inicio, definida como la falta de ascitis clínicamente evidentes, encefalopatía, carcinoma hepatocelular, icterus o icterus clínicamente evidente, edema periférico.
  • La voluntad y la capacidad de ser voluntario y brindar consentimiento informado para un estudio a largo plazo que incluirá biopsias hepáticas y la recolección de bilis de la segunda parte del duodeno, al inicio y al final del estudio. Además, las visitas de seguimiento se planificarán cada 26 semanas durante todo el estudio, con planes de rutina repetida/laboratorios de seguridad en cada visita y para medidas de rigidez hepática y marcadores de estado hepático y fibrosis (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) realizadas una vez cada 6 meses.

Criterios de exclusión:

  • Hepatitis crónica B, C, D o E;
  • Infección por inmunodeficiencia humana (VIH);
  • Uso de alcohol> 14 unidades/semana para hombres o> 7 unidades/semana para mujeres;
  • Embarazo o lactancia entre las mujeres;
  • Cualquier malignidad activa conocida que no sea un carcinoma de piel escamoso o basal pequeño y localizado de la piel;
  • Enfermedad avanzada o descompensada de corazón, pulmón, riñón, hígado o neuropsiquiátrico;
  • Antecedentes de depresión diagnosticada o suicidalidad;
  • Antecedentes de abuso de sustancias diagnosticadas o mal control de impulso;
  • Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga que el individuo no sea apto para participar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: bitopertina
Bitopertin 60 mg por día
Droga: bitopertina
Bitopertin 60 mg se tomará una vez al día
Otros nombres:
  • Disco-1459

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Semana 104
Número de eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE). Los eventos adversos que comienzan después de la primera administración del fármaco de estudio, o eventos adversos existentes que empeoran después de la primera dosis de fármaco de estudio, se considerará TEAE.
Semana 104

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de cambio en los niveles séricos de protoporfirina IX (PP)
Periodo de tiempo: línea de base al mes 12, mes 12 al mes 24
Evaluar los efectos de la bitopertina en los niveles de protoporfirina IX (PP) y otras porfirinas en la sangre entera, el plasma y los glóbulos rojos.
línea de base al mes 12, mes 12 al mes 24
Número de participantes con cambio en histopatología
Periodo de tiempo: línea de base al mes 24
Para evaluar los efectos de la bitopertina en la histopatología hepática, se rastreará el número de participantes con cambio en la evidencia histopatológica. La histopatología consiste en evidencia histopatológica de fibrosis hepática, necroinflamación, grasas, colestasis, tapones biliares, depósitos birreflejados de color marrón en el hígado u otra histopatología, según lo estimado por un hepatólogo experimentado.
línea de base al mes 24
Porcentaje de cambio en los niveles biliares de protoporfirina IX (PP)
Periodo de tiempo: línea de base al mes 24
El cambio porcentual de protoporfirina IX (PP) en bilis se utilizará para evaluar los efectos de la bitopertina en los niveles de PP
línea de base al mes 24
Porcentaje de cambio en los niveles hepáticos de protoporfirina IX (PP)
Periodo de tiempo: línea de base al mes 12, línea de base al mes 24
El cambio porcentual en la protoporfirina IX (PP) en el hígado se medirá por el cambio en la rigidez del hígado medido por elastografía controlada por vibración con el uso de instrumentos dedicados diseñados para este propósito (Fibroscan, Velocur)
línea de base al mes 12, línea de base al mes 24
Porcentaje de cambio en los niveles de heces de protoporfirina IX (PP)
Periodo de tiempo: línea de base al mes 24
El cambio porcentual en la protoporfirina IX (PP) en las heces se utilizará para evaluar los efectos de la bitopertina en los niveles de PP
línea de base al mes 24

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión global de la gravedad del paciente
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Tres ítems con rango de puntaje total 3-15. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de gravedad de la protoporfiria de eritropoyética
línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Impresión global del paciente del cambio
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Cinco ítems con rango de puntaje total 5-25. La puntuación más alta indica que la protoporfiria eritropoyética ha empeorado desde el inicio del estudio.
línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente - aislamiento social
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Siete ítems con rango de puntaje total 3-15. La puntuación más alta indica una mala calidad de vida.
línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Suero de nivel de bitopertina
Periodo de tiempo: línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104
Las concentraciones canales de bitopertina se medirán mediante el uso de procedimientos espectroscópicos HPLC-Mass
línea de base, Semana 26, Semana 52, Semana 78, Semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Wake Forest University Health Sciences

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2035

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de agosto de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de agosto de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de agosto de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de enero de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • IRB00118441

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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