Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bituostiinin vaikutus maksaan ja protoporfyriinin IX tasoille sappissa, veressä, maksassa ja jakkarassa potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria/X

maanantai 26. tammikuuta 2026 päivittänyt: Wake Forest University Health Sciences
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida bituostiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-kytketty protoporfyria (XLP) ja todisteita kompensoidusta maksasairaudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä avoimessa, tutkijan aloittama bitupertiinitutkimus (60 mg/päivä) valituissa ja huolellisesti tarkkailtuissa osallistujissa, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-kytketty proporfyria (XLP), jotka ovat lisääntyneet maksan jäykkyyden ja/tai korotetun maksan Enterymes -sovelluksen. Proporfyriini IX: n (PP) sappitasot, jotka ajan myötä, kroonisella ja jatkuvalla bituostiinihoidolla, parantaa ja estää PP -hepatopatian etenemistä, mikä tarjoaa ylimääräisen suuren hyödyn ja syyn sen krooniseen käyttöön potilailla, joilla on EPP/XLP.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • EEP: n tai XLP: n diagnoosi, joka on biokemiallisesti ja geneettisesti varmennettu aikaisempi EPP: n tai XLP: n diagnoosi
  • Ikä 18-75 vuotta
  • Lisääntynyt maksan jäykkyys lähtötilanteessa, määritelty jäykkyyden mittaukseksi [E -arvo]: fibroscan> 7 kPa; MRE, joka on> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyte, joka on> 6,0 kPa; ja/tai kohonneet maksaentsyymit: seerumin alt> 2 x normaalin (ULN) yläraja, mutta enintään 5 x uln ja/tai seerumin AP> 2 x uln, mutta enintään 5 x uln
  • INR <1,4
  • Kompensoitu maksasairaus lähtötilanteessa, joka on määritelty kliinisesti ilmeisten askiittien, enkefalopatian, hepatosellulaarisen karsinooman, kliinisesti ilmeisen icterus tai keltaisuuden, perifeerisen turvotuksen puutteena.
  • Halukkuus ja kyky tehdä vapaaehtoistyötä ja antaa tietoisen suostumuksen pitkäaikaiseen tutkimukseen, joka sisältää maksan biopsiat ja sapen keräämisen pohjukaissuolen toisesta osasta, lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopussa. Lisäksi seurantakäyntejä suunnitellaan joka 26 viikon välein koko tutkimuksen ajan, kun jokaisessa vierailussa on suunnitelmia toistuvia rutiini-/turvallisuuslaboratorioita sekä maksan jäykkyyden ja maksan tilan ja fibroosin markkereita (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest), joka suoritetaan kerran 6 kuukaudessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Krooninen hepatiitti B, C, D tai E;
  • Ihmisen immuunikato (HIV) -infektio;
  • Alkoholin käyttö> 14 yksikköä viikossa miehille tai> 7 yksikköä viikossa naisille;
  • Naisten raskaus tai imetys;
  • Mikä tahansa muu tunnettu aktiivinen pahanlaatuisuus kuin pieni ja paikallinen oksas- tai ihon peruskarsinooma;
  • Edistynyt tai dekompensoitu sydän, keuhko, munuaiset, maksa tai neuropsykiatrinen sairaus;
  • Diagnosoidun masennuksen tai itsemurhamäärän historia;
  • Diagnosoidun päihteiden väärinkäytön tai huonon impulssinhallinnan historia;
  • Kaikki muut ehdot, jotka tutkijan mielestä yksilön ei tarvitse osallistua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: bippertiini
bippertin 60 mg päivässä
Lääke: bippertiini
Bitunstiini 60 mg otetaan kerran päivittäin suun kautta
Muut nimet:
  • DISC-1459

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitojen lukumäärä syntyy haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Viikko 104
Hoitojen lukumäärä syntyy haittavaikutuksia (TEAE). Haittavaikutukset, jotka alkavat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamisen jälkeen tai olemassa olevia haittavaikutuksia, jotka pahenevat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen, pidetään TEAES.
Viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos Proporfyriini IX (PP) -seerumin tasoilla
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 12, kuukausi 12 kuukauteen 24
Bituostiinin vaikutuksien arvioimiseksi protoporfyriinin IX (PP) ja muihin koko veren, plasman ja punasolujen porfyriinien tasoihin
Perustaso kuukauteen 12, kuukausi 12 kuukauteen 24
Osallistujien lukumäärä, joilla on muutos histopatologiassa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Bitpertiinin vaikutusten arvioimiseksi maksan histopatologiaan, histopatologisten todisteiden muutoksen osallistujien lukumäärää. Histopatologia koostuu histopatologisesta todisteesta maksafibroosista, necroinflammation, rasva, kolestaasit, sappitulpat, kahtaistaistuvat ruskeat kerrostumat maksassa tai muussa histopatologiassa, kuten kokenut hepato-patologi arvioi.
Perustaso kuukauteen 24
Prosentuaalinen muutos Proporfyriinin IX (PP) sappitasoissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Proporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos sappeissa käytetään Bidopartiinin vaikutusten arvioimiseksi PP -tasoille
Perustaso kuukauteen 24
Prosentuaalinen muutos Proporfyriini IX (PP) -maksatasossa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 12, lähtötaso kuukauteen 24
Protoporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos maksassa mitataan maksan jäykkyyden muutoksella, joka mitataan värähtelyohjatulla elastografialla käyttämällä tätä tarkoitusta varten suunniteltuja erillisiä instrumentteja (Fibroscan, Velocur)
Perustaso kuukauteen 12, lähtötaso kuukauteen 24
Prosentuaalinen muutos Proporfyriinin IX (PP) ulostetasoissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Protoporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos jakkarassa käytetään bitpertiinin vaikutuksen arvioimiseksi PP -tasoille
Perustaso kuukauteen 24

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan maailmanlaajuinen vaikutelma vakavuudesta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Kolme tuotetta, joilla on kokonaispistemäärä 3-15. Korkeampi pisteet osoittavat korkeamman erytropoietiittisen protoporfyrian vakavuuden tasoa
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Viisi tuotetta, joiden pistemäärä on kokonaisarvo 5-25. Korkeampi pisteet osoittavat, että erytropoieettinen protoporfyria on pahentunut tutkimuksen alkamisen jälkeen.
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Potilaan ilmoittamat tulokset mittaustietojärjestelmä - sosiaalinen eristäminen
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Seitsemän tuotetta, joiden pistemäärä on kokonaisalue 3-15. Korkeampi pistemäärä osoittaa huonoa elämänlaatua.
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Bidopertiinin tason seerumi
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
Bitpertiinin pitoisuudet mitataan käyttämällä HPLC-massaspektroskooppisia menettelytapoja
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Wake Forest University Health Sciences

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 7. elokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 7. elokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 14. elokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 29. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 26. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • IRB00118441

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia