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Effetto della bitopertina sul fegato e sui livelli di protoporfirina IX in bile, sangue, fegato e feci in pazienti con protoporfiria eritropoietica/protoporfiria legata all'X e aumento della rigidità epatica e/o enzimi epatici al basale al basale

26 gennaio 2026 aggiornato da: Wake Forest University Health Sciences
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della bitopertina nei soggetti con protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria legata all'X (XLP) e evidenza di malattie epatiche compensate.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo in uno studio aperto, avviato dallo investigatore di bitopertina (60 mg/die) in partecipanti selezionati e attentamente monitorati con protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria con il bomba, che hanno un aumento della rigidità epatica e hanno aumentato la rigidità epatica e hanno aumentato la rigidità epatica e l'enzima epatica aerogale è progettata per il busto e il ridotto che ha ridotto e che hanno un aumento della rigidità epatica e hanno aumentato la rigidità epatica e l'enzima epatica aerogale è progettato per il busto e il ridotto che ha ridotto e che hanno un aumento della rigidità epatica e ha aumentato la rigidità epatica e il bombardamento aerogio I livelli di protoporphyrin IX (PP), che nel tempo, con trattamento con bitopertina cronica e in corso, migliorano e prevengono la progressione dell'epatopatia PP, fornendo ulteriori grandi benefici e ragioni per il suo uso cronico nei pazienti con EPP/XLP.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di EEP o XLP che è stato biochimicamente e geneticamente verificato la diagnosi precedente di EPP o XLP
  • Età 18-75 anni
  • Aumento della rigidità epatica al basale, definita come misurazione della rigidità [valore e] da: fibroscan> 7 kPa; MRE che è> 3,0 kPa; Velacur/sonicincyte che è> 6,0 kPa; e/o enzimi epatici elevati: alt siero> 2 x limite superiore di normale (Uln), ma non maggiore di 5 x Uln e/o siero AP> 2 x Uln, ma non maggiore di 5 x Uln
  • INR <1,4
  • Malattia epatica compensata al basale, definita come mancanza di ascite clinicamente evidente, encefalopatia, carcinoma epatocellulare, icterus o ittero clinicamente evidente, edema periferico.
  • Disponibilità e capacità di fare volontariato e fornire consenso informato per uno studio a lungo termine che includerà biopsie epatiche e raccolta di bile dalla seconda parte del duodeno, al basale e alla fine dello studio. Inoltre, durante lo studio verranno pianificate visite di follow-up ogni 26 settimane, con piani per ripetuti laboratori di routine/di sicurezza ad ogni visita e per misure di rigidità epatica e marcatori di stato epatico e fibrosi (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) eseguiti una volta ogni 6 mesi.

Criteri di esclusione:

  • Epatite cronica B, C, D o E;
  • Infezione da immunodeficienza umana (HIV);
  • Uso di alcol> 14 unità/settimana per uomini o> 7 unità/settimana per le donne;
  • Gravidanza o allattamento tra le donne;
  • Qualsiasi malignità attiva conosciuta diversa dal carcinoma a cellule squamose o basali piccole e localizzata;
  • Pianitura avanzata o decompensata, polmonare, rene, fegato o neuro-psichiatrici;
  • Storia di depressione diagnosticata o suicidalità;
  • Storia di abuso di sostanze diagnosticate o scarso controllo degli impulsi;
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dell'investigatore, rende l'individuo inadatto a partecipare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: bitopertin
bitopertin 60 mg al giorno
Droga: bitopertin
Bitopertin 60 mg verrà preso una volta ogni giorno per bocca
Altri nomi:
  • Disc-1459

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti del trattamento (Teae)
Lasso di tempo: Settimana 104
Numero di eventi avversi emergenti del trattamento (TEAE). Gli eventi avversi che iniziano dopo la prima somministrazione di farmaci da studio o eventi avversi esistenti che peggiorano dopo la prima dose di farmaco in studio saranno considerati Teaes.
Settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale nei livelli sierici di protoporphyrin IX (PP)
Lasso di tempo: Baselle al mese 12, mese da 12 al mese 24
Per valutare gli effetti della bitopertina sui livelli di protoporfirina IX (PP) e altre porfirine nel sangue intero, plasma e globuli rossi
Baselle al mese 12, mese da 12 al mese 24
Numero di partecipanti con cambiamento nell'istopatologia
Lasso di tempo: base al mese 24
Per valutare gli effetti della bitopertina sull'istopatologia epatica, verrà monitorato il numero di partecipanti con il cambiamento nelle prove istopatologiche. L'istopatologia è costituita da prove istopatologiche di fibrosi epatica, necroinfiammazione, grasso, colestasi, tappi biliari, depositi birifrangenti marroni nel fegato o altra istopatologia, come stimato da un esperto epatico-pathologo.
base al mese 24
Variazione percentuale nei livelli bile di protoporphyrin IX (pp)
Lasso di tempo: base al mese 24
La variazione percentuale della protoporphyrin IX (PP) in bile verrà utilizzata per valutare gli effetti della bitopertina sui livelli di PP
base al mese 24
Variazione percentuale nei livelli epatici della protoporphyrin IX (pp)
Lasso di tempo: Baseline al mese 12, basale al mese 24
La variazione percentuale della protoporphyrin IX (PP) nel fegato sarà misurata mediante variazione della rigidità epatica misurata mediante elastografia controllata da vibrazioni con l'uso di strumenti dedicati progettati a questo scopo (Fibroscan, Velocur)
Baseline al mese 12, basale al mese 24
Variazione percentuale nei livelli di feci di protoporphyrin IX (pp)
Lasso di tempo: base al mese 24
La variazione percentuale della protoporphyrin IX (PP) nelle feci verrà utilizzata per valutare gli effetti della bitopertina sui livelli di PP
base al mese 24

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione globale del paziente di gravità
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Tre articoli con intervallo di punteggio totale 3-15. Un punteggio più alto indica un livello più alto di gravità della protoporfiria eritropoietica
Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Impressione globale del paziente del cambiamento
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Cinque articoli con intervallo di punteggio totale 5-25. Un punteggio più alto indica che la protoporfiria eritropoietica è peggiorata dall'inizio dello studio.
Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Sistema informativo di misurazione dei risultati riportati dal paziente - isolamento sociale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Sette articoli con intervallo di punteggio totale 3-15. Un punteggio più alto indica una scarsa qualità della vita.
Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Siero di livello di bitopertina
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104
Le concentrazioni di trogolo di bitopertina misurano utilizzando le procedure spettroscopiche di massa HPLC
Baseline, settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wake Forest University Health Sciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2035

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 agosto 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00118441

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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