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Efeito da bitopertina no fígado e nos níveis de protoporfirina IX em bile, sangue, fígado e fezes em pacientes com protoporfiria eritropoiética/protoporfiria ligada a X e aumento da rigidez hepática e/ou enzimas hepáticas na linha de base

26 de janeiro de 2026 atualizado por: Wake Forest University Health Sciences
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da bitopertina em indivíduos com protoporfiria eritropoiética (EPP) ou protoporfiria ligada a X (XLP) e evidência de doença hepática compensada.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Em um estudo aberto, o estudo iniciado pelo investigador da bitopertina (60 mg/dia) em participantes selecionados e cuidadosamente monitorados com protoporfiria eritropoiética (EPP) ou protoporfyria de helpírio ligada a X, se o rigidez do fígado aumentou a rigidez e a rigidez do fígado e/ou o bits de fígado elevados em bits em bases. Os níveis biliares de protoporfirina IX (PP), que com o tempo, com tratamento crônico e contínuo da bitopertina, melhorarão e impedirão a progressão da hepatopatia de PP, fornecendo um grande benefício e razão adicional para seu uso crônico em pacientes com EPP/XLP.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico de EEP ou XLP que foi verificado bioquimicamente e geneticamente diagnóstico prévio de EPP ou XLP
  • Idade de 18 a 75 anos
  • Aumento da rigidez hepática na linha de base, definida como medição de rigidez [valor E] por: fibroscana> 7 kPa; MRE que é> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyte que é> 6,0 kPa; e/ou enzimas hepáticas elevadas: sérico alt> 2 x limite superior do normal (ULN), mas não maior que 5 x uln e/ou sérica AP> 2 x ULN, mas não maior que 5 x uln
  • INR <1,4
  • Doença hepática compensada na linha de base, definida como falta de ascites clinicamente evidentes, encefalopatia, carcinoma hepatocelular, icterus ou icterícia clinicamente evidente, edema periférico.
  • Disposição e capacidade de se voluntariar e fornecer consentimento informado para um estudo de longo prazo que incluirá biópsias hepáticas e coleta de bile da segunda parte do duodeno, na linha de base e no final do estudo. Além disso, as visitas de acompanhamento serão planejadas a cada 26 semanas ao longo do estudo, com planos para repetidos laboratórios de rotina/segurança em cada visita e para medidas de rigidez hepática e marcadores de status e fibrose hepática (FIB-4, APRI, ELF, fibrotoste) realizados uma vez a cada 6 meses.

Critérios de exclusão:

  • Hepatite Brônica B, C, D ou E;
  • Infecção por imunodeficiência humana (HIV);
  • Uso de álcool> 14 unidades/semana para homens ou> 7 unidades/semana para mulheres;
  • Gravidez ou amamentação entre mulheres;
  • Qualquer malignidade ativa conhecida que não seja o carcinoma de células escamosas ou basais localizado e localizado da pele;
  • Avançado ou descompensou coração, pulmão, rim, fígado ou doença neuro-psiquiátrica;
  • História de depressão ou suicídio diagnosticado;
  • História de abuso de substâncias diagnosticadas ou controle de impulso fraco;
  • Quaisquer outras condições que, na opinião do investigador, tornam o indivíduo inapto de participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: bitopertina
bitopertina 60 mg por dia
Medicamento: bitopertina
bitopertina 60 mg será tomada uma vez diariamente por via oral
Outros nomes:
  • Disco-1459

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos adversos emergentes do tratamento (Teae)
Prazo: Semana 104
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE). Eventos adversos que começam após a primeira administração do medicamento do estudo, ou eventos adversos existentes que pioram após a primeira dose do medicamento do estudo serão considerados chá.
Semana 104

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual na protoporfirina IX (PP) Níveis séricos
Prazo: base para o mês 12, mês 12 a mês 24
Para avaliar os efeitos da bitopertina nos níveis de protoporfirina IX (PP) e outras porfirinas em todo o sangue, plasma e glóbulos vermelhos
base para o mês 12, mês 12 a mês 24
Número de participantes com mudança de histopatologia
Prazo: base para o mês 24
Para avaliar os efeitos da bitopertina na histopatologia hepática, será rastreado o número de participantes com alteração nas evidências histopatológicas. A histopatologia consiste em evidências histopatológicas de fibrose hepática, necroinflamação, gordura, colestase, plugues biliares, depósitos marrons birrefringentes no fígado ou outra histopatologia, estimada por um hepato-patologista experiente.
base para o mês 24
Mudança percentual na protoporfirina IX (PP) Níveis biliares
Prazo: base para o mês 24
A variação percentual da protoporfirina IX (PP) na bile será usada para avaliar os efeitos da bitopertina nos níveis de PP
base para o mês 24
Mudança percentual na protoporfirina IX (PP) Níveis de fígado
Prazo: Base para o mês 12, base ao mês 24
A variação percentual na protoporfirina IX (PP) no fígado será medida pela mudança na rigidez do fígado medida por elastografia controlada por vibração com o uso de instrumentos dedicados projetados para esse fim (fibroscan, velocur)
Base para o mês 12, base ao mês 24
Mudança percentual na protoporfirina IX (PP) Níveis de fezes
Prazo: base para o mês 24
A variação percentual na protoporfirina IX (PP) em fezes será usada para avaliar os efeitos da bitopertina nos níveis de PP
base para o mês 24

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão global do paciente de gravidade
Prazo: linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Três itens com pontuação total 3-15. Pontuação mais alta indica um nível mais alto de severidade da protoporfiria eritropoiética
linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Impressão global do paciente de mudança
Prazo: linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Cinco itens com pontuação total de 5 a 25. A pontuação mais alta indica que a protoporfiria eritropoiética piorou desde o início do estudo.
linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Sistema de informação de medição relatado pelo paciente - isolamento social
Prazo: linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Sete itens com pontuação total 3-15. A pontuação mais alta indica baixa qualidade de vida.
linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
Soro de nível de bitopertina
Prazo: linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104
As concentrações de calha de bitopertina serão medidas usando procedimentos espectroscópicos de massa HPLC
linha de base, semana 26, semana 52, semana 78, semana 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Wake Forest University Health Sciences

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2035

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2035

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de agosto de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de agosto de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de agosto de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de janeiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • IRB00118441

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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