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Wirkung von Bitopertin auf die Leber und auf Protoporphyrin-IX in Galle, Blut, Leber und Stuhl bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyria/x-verknüpfter Protoporphyrie und erhöhte Lebersteifheit und/oder Leberenzyme zu Beginn

26. Januar 2026 aktualisiert von: Wake Forest University Health Sciences
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von Bitopertin bei Probanden mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) oder mit X-verknüpftem Protoporphyrie (XLP) zu bewerten und nachzuweisen eine kompensierte Lebererkrankung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies in einem offenen, in Ermittler initiierten Untersuchung von Bitopertin (60 mg/Tag) in ausgewählten und sorgfältig überwachten Teilnehmern mit erythropoetischen Protoporphyria (EPP) oder X-Brenn-Protoporphyria (XLP), die eine erhöhte Lebersteifigkeit haben, die die Lebersteifigkeit erhöht, und/oder eine erhöhte Leber-Enzymes. Protoporphyrin -IX (PP), die im Laufe der Zeit mit chronischer und anhaltender Bitopertin -Behandlung im Laufe der Zeit die Progression der PP -Hepatopathie von PP -Hepatopathie verbessert und verhindern werden, was einen zusätzlichen wichtigen Nutzen und Grund für den chronischen Einsatz bei Patienten mit EPP/XLP bietet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von EEP oder XLP, die biochemisch und gentechnisch verifiziert wurde, die vorherige Diagnose von EPP oder XLP
  • Alter 18-75 Jahre
  • Erhöhte Lebersteifigkeit zu Studienbeginn, definiert als Steifigkeitsmessung [E -Wert] durch: Fibroscan> 7 kPa; Mre das ist> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyte, das> 6,0 kPa ist; und/oder erhöhte Leberenzyme: Serum Alt> 2 x Obergrenze der Normalen (ULN), jedoch nicht größer als 5 x Uln und/oder Serum ap> 2 x uln, aber nicht größer als 5 x Uln
  • INR <1,4
  • Kompensierte die Lebererkrankung zu Studienbeginn, definiert als mangelnde klinisch offensichtliche Aszites, Enzephalopathie, hepatozelluläres Karzinom, klinisch offensichtlicher Icterus oder Gelbsucht, peripheres Ödem.
  • Bereitschaft und Fähigkeit, sich freiwillig zu melden und eine Einwilligung für eine langfristige Studie zu ermöglichen, die Leberbiopsien und die Sammlung von Gallen aus dem zweiten Teil des Zwölffingerdarms, zu Studienbeginn und am Ende des Studiums umfasst. Darüber hinaus werden während der gesamten Studie alle 26 Wochen Follow-up-Besuche geplant, mit Plänen für Wiederholungsroutine-/Sicherheitslabors bei jedem Besuch und für Maßnahmen zur Lebersteifigkeit und für die Marker für den Leberstatus und die Fibrose (FIB-4, APRI, Elf, Fibrotest), die alle 6 Monate durchgeführt wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Chronische Hepatitis B, C, D oder E;
  • HIV -Infektion des menschlichen Immundefizienz (HIV);
  • Alkoholkonsum> 14 Einheiten/Woche für Männer oder> 7 Einheiten/Woche für Frauen;
  • Schwangerschaft oder Stillen bei Frauen;
  • Jede bekannte aktive Malignität außer kleinem und lokalisiertem Plattenepithelkarzinom der Haut;
  • Fortgeschrittenes oder dekompensiertes Herz-, Lungen-, Nieren-, Leber- oder neuropsychiatrische Erkrankung;
  • Vorgeschichte diagnostizierter Depressionen oder Selbstmord;
  • Vorgeschichte diagnostizierter Drogenmissbrauch oder schlechter Impulskontrolle;
  • Alle anderen Bedingungen, die nach der Meinung des Ermittlers die Person unfähig machen, daran teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Bitopertin
Bitopertin 60 mg pro Tag
Arzneimittel: Bitopertin
Bitopertin 60 mg werden einmal täglich von Mund genommen
Andere Namen:
  • Disc-1459

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der aufstrebenden unerwünschten Ereignisse (Tee)
Zeitfenster: Woche 104
Anzahl der aufstrebenden unerwünschten Ereignisse (TEAE). Unerwünschte Ereignisse, die nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten oder vorhandenen unerwünschten Ereignissen beginnen, die sich nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten verschlechtern, werden als Tee als Tees angesehen.
Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX -Serumspiegel (PP)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12, Monat 12 bis Monat 24
Um die Auswirkungen von Bitopertin auf Protoporphyrin -IX (PP) und andere Porphyrine im gesamten Blut, im Plasma und im roten Blutkörperchen zu bewerten
Grundlinie bis 12, Monat 12 bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Histopathologie
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Um die Auswirkungen von Bitopertin auf die hepatische Histopathologie zu bewerten, wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der histopathologischen Beweise verfolgt. Die Histopathologie besteht aus histopathologischen Hinweisen auf Leberfibrose, Nekroinflammation, Fett, Cholestase, Gallenstopfen, doppelbrechende braune Ablagerungen in der Leber oder einer anderen Histopathologie, wie von einem erfahrenen Hepato-Pathologen geschätzt.
Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX (PP) Gallenspiegel
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin IX (PP) in Galle wird verwendet, um die Auswirkungen von Bitopertin auf PP -Spiegel zu bewerten
Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX (PP) -Leberspiegel
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 12, Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin -IX (PP) in der Leber wird durch Änderung der Lebersteifigkeit gemessen, gemessen durch die für diesen Zweck entwickelte vibrationsgesteuerte Elastographie mit dedizierten Instrumenten (Fibroscan, Velocur)
Grundlinie bis Monat 12, Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Änderung der Protoporphyrin -IX -Stuhlspiegel (PP)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin -IX (PP) im Stuhl wird verwendet, um die Auswirkungen von Bitopertin auf PP -Spiegel zu bewerten
Grundlinie bis Monat 24

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient Global Eindruck von Schweregrad
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Drei Artikel mit Gesamtbewertungsbereich 3-15. Ein höherer Punkt
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Patienten globaler Eindruck von Veränderungen
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Fünf Artikel mit Gesamtbewertungsbereich 5-25. Eine höhere Punktzahl zeigt, dass die erythropoetische Protoporphyrie seit Beginn der Studie verschlechtert ist.
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Von Patienten gemeldete Ergebnisse Messungsinformationssystem - Soziale Isolation
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Sieben Elemente mit Gesamtbewertungsbereich 3-15. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechte Lebensqualität.
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Serum an Bitopertin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Trogkonzentrationen von Bitopertin werden unter Verwendung von spektroskopischen HPLC-Massenverfahren gemessen
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wake Forest University Health Sciences

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB00118441

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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