Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af Nicotinamid (Vitamin B3)'s effektivitet ved Leber's arvelige optiske neuropati (NICOLHON)

11. december 2025 opdateret af: University Hospital, Angers

NICOLHON - Pilotundersøgelse af effektiviteten af nikotinamid (vitamin B3) ved Leber's hereditære optiske neuropati

Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) er en sjælden genetisk sygdom, der forårsager pludseligt og alvorligt synstab, normalt hos unge voksne. Den er forbundet med mutationer i mitokondrielt DNA, der hæmmer energiproduktionen i retinale ganglionceller, hvilket fører til degeneration af synsnerven. I øjeblikket er behandlingsmulighederne meget begrænsede og ofte ineffektive. Nylig forskning har vist, at patienter med LHON har lavere niveauer af nikotinamid (vitamin B3), et nøglemolekyle for mitokondriel energimetabolisme. Nikotinamid er en forløber for NAD, en essentiel kofaktor for cellulær energiproduktion. Eksperimentelle studier og kliniske forsøg i relaterede synsnervesygdomme antyder, at nikotinamid kan beskytte retinale ganglionceller. Vores hypotese er, at tilskud med højdosis nikotinamid kunne genskabe NAD-niveauer, støtte mitokondriel aktivitet og hjælpe med at bevare eller forbedre synet ved LHON. Dette pilotstudie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af oral nikotinamid (2 gram dagligt i 12 måneder) hos patienter, der har udviklet LHON inden for de sidste 18 måneder og bærer en af de to mest alvorlige mutationer (m.11778G>A eller m.3460G>A). Det primære mål er at måle ændringer i synsskarpheden over tid ved hjælp af standardiserede synstavler. Sekundære mål inkluderer vurdering af synsfelter, retinal struktur ved optisk koherenstomografi (OCT), blodnikotinamidniveauer og livskvalitet. Leverfunktionen vil blive overvåget for at sikre sikkerhed. Hvis dette studie viser lovende resultater, kunne det ban vejen for et større randomiseret forsøg og i sidste ende tilbyde en ny terapeutisk mulighed.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Angers University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 16 år eller derover.
  • Diagnose af Leber Hereditær Optisk Neuropati (LHON) på grund af en bekræftet mitochondrial DNA-mutation m.11778G>A eller m.3460G>A.
  • Start på LHON-symptomer mindre end 18 måneder før inklusion.
  • Naiv over for nikotinamidbehandling i mindst 3 måneder før inklusion.
  • I stand til at tage oral medicin og overholde studieprocedurer.
  • Tilknyttet eller begunstiget af et socialt sikkerhedssystem.
  • Underskrevet informeret samtykke (eller forældres samtykke for mindreårige; samtykke for mindreårige, når det er relevant).

Eksklusionskriterier:

  • Asymptomatiske bærere af m.11778G>A eller m.3460G>A-mutationer (ingen klinisk LHON).
  • LHON på grund af andre mitochondrielle DNA-mutationer eller nukleære DNA-mutationer.
  • LHON-start mere end 18 måneder før inklusion.
  • Nuværende eller nylig behandling med idebenon (inden for 3 måneder).
  • Alvorlig associeret øjensygdom (f.eks. fremskreden glaukom, retinal patologi).
  • Patienter behandlet med genterapi.
  • Forhøjede leverenzymer (ASAT og/eller ALAT > 2× øvre normalgrænse) ved screening eller inden for 2 måneder før inklusion.
  • Gravide, ammende eller postpartum-kvinder.
  • Kendt kontraindikation over for nikotinamid eller allergi/intolerance over for laktose eller galactose.
  • Personer berøvet frihed ved domstols- eller administrativ beslutning.
  • Personer under juridisk beskyttelse eller psykiatrisk behandling under tvang.
  • Ikke i stand til at give informeret samtykke.
  • Deltagelse i et andet interventionelt studie, der påvirker LHON-behandling.
  • Enhver tilstand, som efter undersøgelseslederens skøn, kunne kompromittere patientsikkerheden eller undersøgelsens integritet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Nikotinamid
Medicin: Nikotinamid-behandling
Alle deltagere modtager nikotinamid (vitamin B3) i en dosis på 2 gram pr. dag i 12 måneder. Dette er et åbent, enarmsstudie, hvor hver patient fungerer som deres egen kontrol. Resultaterne vil blive sammenlignet longitudinelt med baseline-målingerne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere effektiviteten af at administrere 2 gram om dagen af nikotinamid i 12 måneder til patienter, som har udviklet NOHL på grund af en m.11778G>A- eller m.3460G>A-mutation inden for de sidste 18 måneder.
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Evaluering ved ændringen i korrigeret distansevisus målt for hvert enkelt øje på en ETDRS-skala (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) over hele opfølgningsperioden.
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingens effekt på progressionen af korrigeret afstandssynsskarphed
Tidsramme: 12 måneder
Måling øje for øje ved hjælp af ETDRS-skalaen, hvor nadiret (den laveste synsstyrke nået få uger efter NOHLs debut) bruges som referenceværdi.
12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af kampimetriske underskud
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Den gennemsnitlige og korrigerede gennemsnitsafvigelse målt i STAT 30 på et automatiseret synsfelt
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Behandlingens effektivitet på udviklingen af synsfeltets udseende
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Ved Goldman-type manuel
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af tykkelsen af nethindens nervefiberlag (RNFL)
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Måling ved optisk koherenstomografi (OCT)
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af retinal ganglion cell complex (GCC)
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Måling med optisk koherens tomografi (OCT)
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af patienternes livskvalitet
Tidsramme: inklusion og 12 måneder
NEI VFQ 25-spørgeskema. Individuelle scorer rekodes og transformeres på en skala fra 0 til 100, hvor 100 repræsenterer den bedst mulige funktion og 0 den værst mulige. Der beregnes en gennemsnitsværdi for hver af de 12 underskalaer.
inklusion og 12 måneder
Biologisk effekt af behandling
Tidsramme: 3 og 12 måneder
Nicotinamidniveauer i patienters blod
3 og 12 måneder
Behandlingstolerance i forhold til levertoksisitet
Tidsramme: Inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Transaminase-niveauer
Inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Behandlingstolerance i macula
Tidsramme: Inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Måling ved optisk koherenstomografi
Inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af korrigeret afstandssynsskarphed
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Måling øje for øje på en Monoyer-skala. Læsning af store bogstaver i en afstand af 5 meter. Hver linje på den vægmonterede optometritavle svarer til 1/10 af synsskarpheden.Bogstavernes dimensioner er sådan, at de måler 5 gange diskriminationsafstanden svarende til den målte synsskarphed.0,4/10 er lav synsskarphed og 20/10 er god synsskarphed.
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Behandlingens effekt på udviklingen af korrigeret nærsyn
Tidsramme: inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Måling øje for øje på en Parinaud-skala; forskellige størrelser af skrifttyper placeres i 33 cm afstand. Testen består af en tekst, hvis afsnit er skrevet i aftagende skriftstørrelser. Resultatet udtrykkes i P (P1,5 til P50). Jo højere P, desto dårligere synskærhed.
inklusion, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Angers

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. november 2025

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 49RC25_0169
  • 2025-524343-13-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil blive delt ved rimelig anmodning. Kun de-identificerede data vil blive delt. Eventuelle data indsamlet under studiet kan blive delt. Protokollen vil blive delt fra starten. Andre dokumenter kan blive delt på et senere tidspunkt ved anmodning (f.eks. CRF'en for at give en samarbejdspartner mulighed for at vælge de data, de ønsker at få adgang til). Modtagerne af dataene vil være forskere. Dataene vil være tilgængelige til ethvert formål, som undersøgelseslederen anser for relevant, baseret på en protokol leveret af anmoderen, efter verificering af opnåelse af regulatoriske godkendelser, herunder et positivt udtalelse fra en etisk komité. Understøttende information

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive delt efter underskrivelse af en forhandlet dataoverførselsaftale (dataadgangsaftale) for den varighed, der er angivet i aftalen

IPD-delingsadgangskriterier

Dataene vil blive gjort tilgængelige via sikker overførsel (deling-platform godkendt af universitetshospitalet: BlueFiles eller Oodrive).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger