Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe skuteczności nikotynamidu (witaminy B3) w dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (NICOLHON)

11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Angers

NICOLHON - Badanie pilotażowe skuteczności nikotynamidu (witaminy B3) w dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera

Leberowska dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego (LHON) to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nagłą i poważną utratę wzroku, zazwyczaj u młodych dorosłych. Jest związana z mutacjami w mitochondrialnym DNA, które upośledzają produkcję energii w komórkach zwojowych siatkówki, prowadząc do degeneracji nerwu wzrokowego. Obecnie opcje leczenia są bardzo ograniczone i często nieskuteczne. Ostatnie badania wykazały, że pacjenci z LHON mają niższe poziomy nikotynamidu (witaminy B3), kluczowej cząsteczki dla metabolizmu energetycznego mitochondriów. Nikotynamid jest prekursorem NAD, niezbędnego kofaktora do produkcji energii komórkowej. Badania eksperymentalne i badania kliniczne w pokrewnych chorobach nerwu wzrokowego sugerują, że nikotynamid może chronić komórki zwojowe siatkówki. Nasza hipoteza zakłada, że suplementacja wysokimi dawkami nikotynamidu może przywrócić poziomy NAD, wspierać aktywność mitochondrialną i pomóc w zachowaniu lub poprawie wzroku w LHON. To badanie pilotażowe oceni skuteczność i bezpieczeństwo doustnego nikotynamidu (2 gramy dziennie przez 12 miesięcy) u pacjentów, u których LHON rozwinęło się w ciągu ostatnich 18 miesięcy i którzy są nosicielami jednej z dwóch najcięższych mutacji (m.11778G>A lub m.3460G>A). Głównym celem jest pomiar zmian ostrości wzroku w czasie przy użyciu standardowych tablic okulistycznych. Cele drugorzędne obejmują ocenę pól widzenia, struktury siatkówki za pomocą optycznej koherencyjnej tomografii (OCT), poziomów nikotynamidu we krwi oraz jakości życia. Funkcja wątroby będzie monitorowana w celu zapewnienia bezpieczeństwa. Jeśli to badanie przyniesie obiecujące wyniki, może utorować drogę do większego badania randomizowanego i ostatecznie zaoferować nową opcję terapeutyczną.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Angers University Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci w wieku 16 lat lub starsi.
  • Rozpoznanie dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON) spowodowanej potwierdzoną mutacją mitochondrialnego DNA m.11778G>A lub m.3460G>A.
  • Początek objawów LHON krótszy niż 18 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Naiwność wobec leczenia nikotynamidem przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania.
  • Zdolność do przyjmowania leków doustnych i przestrzegania procedur badania.
  • Przypisanie do systemu ubezpieczeń społecznych lub bycie jego beneficjentem.
  • Podpisana świadoma zgoda (lub zgoda rodziców dla nieletnich; zgoda nieletniego, jeśli ma to zastosowanie).

Kryteria wykluczenia:

  • Bezobjawowi nosiciele mutacji m.11778G>A lub m.3460G>A (brak klinicznych objawów LHON).
  • LHON spowodowany innymi mutacjami mitochondrialnego DNA lub mutacjami jądrowego DNA.
  • Początek LHON ponad 18 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Aktualne lub niedawne leczenie idebenonem (w ciągu 3 miesięcy).
  • Cieżka współistniejąca choroba okulistyczna (np. zaawansowana jaskra, patologia siatkówki).
  • Pacjenci leczeni terapią genową.
  • Podwyższone enzymy wątrobowe (ASAT i/lub ALAT > 2× górna granica normy) podczas badania przesiewowego lub w ciągu 2 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub w okresie poporodowym.
  • Znane przeciwwskazania do nikotynamidu lub alergia/nietolerancja laktozy lub galaktozy.
  • Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej.
  • Osoby pod ochroną prawną lub pod przymusową opieką psychiatryczną.
  • Niezdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu wpływającym na leczenie LHON.
  • Jakikolwiek stan, który według oceny badacza, mógłby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub integralności badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Nikotynamid
Lek: Leczenie nikotynamidem
Wszyscy uczestnicy otrzymują nikotynamid (witamina B3) w dawce 2 gramów dziennie przez 12 miesięcy. Jest to badanie otwarte, jedno-ramienne, w którym każdy pacjent stanowi własną kontrolę. Wyniki będą porównywane w ujęciu podłużnym z pomiarami wyjściowymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności podawania 2 gramów nikotynamidu dziennie przez 12 miesięcy u pacjentów, u których rozwinęła się NOHL w ciągu ostatnich 18 miesięcy z powodu mutacji m.11778G>A lub m.3460G>A.
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Ocena na podstawie zmiany skorygowanej ostrości wzroku w dali mierzonej oddzielnie dla każdego oka w skali ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) w całym okresie obserwacji.
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność leczenia w postępie skorygowanej ostrości wzroku do dali
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar oka do oka przy użyciu skali ETDRS, przyjmując jako wartość odniesienia najniższą ostrość wzroku osiągniętą kilka tygodni po wystąpieniu NOHL.
12 miesięcy
Skuteczność leczenia w ewolucji deficytów kampimetrycznych
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Średnie i skorygowane średnie odchylenie zmierzone w STAT 30 na zautomatyzowanym polu widzenia
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczność leczenia w ewolucji wyglądu pola widzenia
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wg manuala typu Goldman
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczność leczenia na ewolucję grubości warstwy włókien nerwu wzrokowego (RNFL)
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Pomiar za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczność leczenia w ewolucji kompleksu komórek zwojowych siatkówki (GCC)
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Pomiar za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczność leczenia w ewolucji jakości życia pacjentów
Ramy czasowe: kryteria włączenia i 12 miesięcy
Kwestionariusz NEI VFQ 25. Indywidualne wyniki są rekodowane i przekształcane w skali od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najlepsze możliwe funkcjonowanie, a 0 najgorsze. Średni wynik jest obliczany dla każdej z 12 podskal.
kryteria włączenia i 12 miesięcy
Skuteczność biologiczna leczenia
Ramy czasowe: 3 i 12 miesięcy
Poziom nikotynamidu we krwi pacjentów
3 i 12 miesięcy
Tolerancja leczenia na toksyczność wątrobową
Ramy czasowe: Włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Poziomy transaminaz
Włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Tolerancja leczenia w plamce żółtej
Ramy czasowe: Włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Pomiar za pomocą tomografii optycznej
Włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Skuteczność leczenia w ewolucji skorygowanej ostrości wzroku do dali
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Pomiar oka po oku w skali Monoyera. Odczyt liter drukowanych z odległości 5 metrów. Każda linia na ściennym optometrycznym wykresie odpowiada 1/10 ostrości wzroku. Wymiary liter są takie, że mierzą 5 razy odległość dyskryminacji odpowiadającą mierzonej ostrości wzroku. 0,4/10 to niska ostrość wzroku, a 20/10 to dobra ostrość wzroku.
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczność leczenia na ewolucję skorygowanej ostrości widzenia z bliska
Ramy czasowe: włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Pomiar oka po oku w skali Parinauda; różne rozmiary czcionki umieszczone są w odległości 33 cm. Test polega na tekście, którego akapity są napisane malejącymi rozmiarami czcionki. Wynik wyraża się w P (od P1,5 do P50). Im wyższe P, tym gorsza ostrość wzroku.
włączenie, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Angers

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 49RC25_0169
  • 2025-524343-13-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zostaną udostępnione na uzasadnioną prośbę. Udostępniane będą wyłącznie dane zanonimizowane. Wszystkie dane zebrane w trakcie badania mogą zostać udostępnione. Protokół zostanie udostępniony na wstępnym etapie. Inne dokumenty mogą zostać udostępnione później, na żądanie (np. CRF, aby umożliwić współpracownikowi wybór danych, do których chce uzyskać dostęp). Odbiorcami danych będą naukowcy. Dane będą dostępne do dowolnego celu uznanego za istotny przez badacza prowadzącego badanie, na podstawie protokołu dostarczonego przez wnioskodawcę, po weryfikacji uzyskania wymaganych zatwierdzeń regulacyjnych, w tym pozytywnej opinii komisji etycznej. Informacje wspierające

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione po podpisaniu wynegocjowanego porozumienia o przekazaniu danych (umowy o dostępie do danych), na okres określony w umowie

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą udostępniane poprzez bezpieczny transfer (platformę udostępniania zatwierdzoną przez szpital uniwersytecki: BlueFiles lub Oodrive).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami