Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie naar de werkzaamheid van Nicotinamide (Vitamine B3) bij de ziekte van Leber (NICOLHON)

11 december 2025 bijgewerkt door: University Hospital, Angers

NICOLHON - Pilotstudie naar de werkzaamheid van Nicotinamide (Vitamine B3) bij de ziekte van Leber

Leber Hereditaire Opticus Neuropathie (LHON) is een zeldzame genetische ziekte die plotseling en ernstig verlies van het gezichtsvermogen veroorzaakt, meestal bij jonge volwassenen. Het is gekoppeld aan mutaties in mitochondriaal DNA die de energieproductie in retinale ganglioncellen belemmeren, wat leidt tot degeneratie van de oogzenuw. Momenteel zijn behandelingsopties zeer beperkt en vaak ineffectief. Recent onderzoek heeft aangetoond dat patiënten met LHON lagere niveaus van nicotinamide (vitamine B3) hebben, een sleutelmolecuul voor mitochondriaal energiemetabolisme. Nicotinamide is een precursor van NAD, een essentiële cofactor voor cellulaire energieproductie. Experimentele studies en klinische onderzoeken bij gerelateerde oogzenuwaandoeningen suggereren dat nicotinamide retinale ganglioncellen kan beschermen. Onze hypothese is dat suppletie met hoge doses nicotinamide NAD-niveaus kan herstellen, mitochondriale activiteit kan ondersteunen en kan helpen het gezichtsvermogen bij LHON te behouden of te verbeteren. Deze pilotstudie zal de effectiviteit en veiligheid van oraal nicotinamide (2 gram per dag gedurende 12 maanden) evalueren bij patiënten die de afgelopen 18 maanden LHON hebben ontwikkeld en een van de twee ernstigste mutaties dragen (m.11778G>A of m.3460G>A). Het belangrijkste doel is om veranderingen in gezichtsscherpte in de loop van de tijd te meten met behulp van gestandaardiseerde oogkaarten. Secundaire doelstellingen zijn onder meer het beoordelen van gezichtsvelden, retinale structuur door optische coherentietomografie (OCT), nicotinamidegehalten in het bloed en kwaliteit van leven. Leverfunctie zal worden gecontroleerd om de veiligheid te waarborgen. Als deze studie veelbelovende resultaten laat zien, kan dit de weg vrijmaken voor een grotere gerandomiseerde trial en uiteindelijk een nieuwe therapeutische optie bieden.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Nog niet aan het werven

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
13

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Angers University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 16 jaar of ouder.
  • Diagnose van Leber Hereditaire Opticus Neuropathie (LHON) door een bevestigde mitochondriale DNA-mutatie m.11778G>A of m.3460G>A.
  • Begin van LHON-symptomen minder dan 18 maanden voor inclusie.
  • Naïef voor nicotinamidebehandeling gedurende ten minste 3 maanden voor inclusie.
  • In staat om orale medicatie in te nemen en zich aan studievoorwaarden te houden.
  • Aangesloten bij of begunstigde van een sociaal zekerheidsstelsel.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming (of ouderlijke toestemming voor minderjarigen; instemming voor minderjarigen indien van toepassing).

Exclusiecriteria:

  • Asymptomatische dragers van m.11778G>A of m.3460G>A mutaties (geen klinische LHON).
  • LHON door andere mitochondriale DNA-mutaties of nucleaire DNA-mutaties.
  • LHON-begin meer dan 18 maanden voor inclusie.
  • Huidige of recente behandeling met idebenon (binnen 3 maanden).
  • Ernstige geassocieerde oogheelkundige aandoening (bijv. vergevorderd glaucoom, retinale pathologie).
  • Patiënten behandeld met gentherapie.
  • Verhoogde leverenzymen (ASAT en/of ALAT > 2× bovengrens normaal) bij screening of binnen 2 maanden voor inclusie.
  • Zwangere, borstvoeding gevende of postpartum vrouwen.
  • Bekende contra-indicatie voor nicotinamide of allergie/intolerantie voor lactose of galactose.
  • Personen die van hun vrijheid zijn beroofd door een gerechtelijke of administratieve beslissing.
  • Proefpersonen onder wettelijke bescherming of psychiatrische zorg onder dwang.
  • Niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelname aan een andere interventionele studie die LHON-beïnvloedt.
  • Elke aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt of de integriteit van de studie in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Nicotinamide
Geneesmiddel: Nicotinamide behandeling
Alle deelnemers krijgen nicotinamide (vitamine B3) in een dosering van 2 gram per dag gedurende 12 maanden. Dit is een open-label, single-arm studie waarbij elke patiënt als zijn eigen controle dient. De uitkomsten zullen longitudinaal worden vergeleken met de basislijnmetingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid te evalueren van het toedienen van 2 gram per dag nicotinamide gedurende 12 maanden bij patiënten die NOHL hebben ontwikkeld als gevolg van een m.11778G>A- of m.3460G>A-mutatie binnen de afgelopen 18 maanden.
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, en 12 maanden
Evaluatie aan de hand van de verandering in gecorrigeerde afstandsgezichtsscherpte, per oog gemeten op een ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)-schaal gedurende de gehele follow-upperiode.
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De effectiviteit van de behandeling op de progressie van gecorrigeerde afstandsgezichtsscherpte
Tijdsspanne: 12 maanden
Meting oog voor oog met behulp van de ETDRS-schaal, waarbij het nadir (de laagste gezichtsscherpte bereikt enkele weken na het ontstaan van NOHL) als referentiewaarde wordt genomen.
12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van campimetrische tekorten
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De gemiddelde en gecorrigeerde gemiddelde deviatie gemeten in STAT 30 op een geautomatiseerd gezichtsveld
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van het uiterlijk van het gezichtsveld
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Volgens de Goldman-type handleiding
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van de dikte van de zenuwvezellaag van de oogzenuw (RNFL)
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Meting door optische coherentietomografie (OCT)
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van het retinale ganglioncelcomplex (GCC)
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Meting door optische coherentietomografie (OCT)
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van de levenskwaliteit van patiënten
Tijdsspanne: inclusie en 12 maanden
NEI VFQ 25-vragenlijst. Individuele scores worden opnieuw gecodeerd en getransformeerd op een schaal van 0 tot 100, waarbij 100 de best mogelijke functie vertegenwoordigt en 0 de slechtste. Een gemiddelde score wordt berekend voor elk van de 12 subschalen.
inclusie en 12 maanden
Biologische werkzaamheid van de behandeling
Tijdsspanne: 3 en 12 maanden
Nicotinamidegehalten in het bloed van patiënten
3 en 12 maanden
Behandelingstolerantie bij hepatotoxiciteit
Tijdsspanne: Inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Transaminase niveaus
Inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Behandelingstolerantie in de macula
Tijdsspanne: Inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Meting door optische coherentietomografie
Inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van gecorrigeerde afstandsgezichtsscherpte
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Meting oog voor oog op een Monoyer-schaal. Lezen van hoofdletters op een afstand van 5 meter. Elke lijn op de wandgemonteerde optometrische kaart komt overeen met 1/10 van de gezichtsscherpte.De afmetingen van de letters zijn zodanig dat ze 5 keer de onderscheidingsafstand meten die overeenkomt met de gemeten gezichtsscherpte.0,4/10 is lage gezichtsscherpte en 20/10 is goede gezichtsscherpte.
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
De effectiviteit van de behandeling op de evolutie van gecorrigeerde nabijzichtscherpte
Tijdsspanne: inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Meting oog voor oog op een Parinaud-schaal; verschillende lettergroottes worden op 33 cm geplaatst. De test bestaat uit een tekst waarvan de alinea's in afnemende lettergroottes zijn geschreven. Het resultaat wordt uitgedrukt in P (P1,5 tot P50). Hoe hoger de P, hoe slechter de gezichtsscherpte.
inclusie, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University Hospital, Angers

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
20 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 november 2025

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
2 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
18 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
11 december 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 49RC25_0169
  • 2025-524343-13-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Data zal worden gedeeld op redelijk verzoek. Alleen geanonimiseerde data zal worden gedeeld. Alle tijdens de studie verzamelde data kan worden gedeeld. Het protocol zal aanvankelijk worden gedeeld. Andere documenten kunnen op een later tijdstip op verzoek worden gedeeld (bijvoorbeeld het CRF om een medewerker in staat te stellen de data te selecteren waartoe ze toegang willen). De ontvangers van de data zullen onderzoekers zijn. De data zal beschikbaar zijn voor elk doel dat relevant wordt geacht door de hoofdonderzoeker, op basis van een protocol dat door de aanvrager wordt verstrekt, na verificatie van het verkrijgen van regelgevende goedkeuringen, inclusief het gunstige advies van een ethische commissie. Ondersteunende informatie

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens worden gedeeld na ondertekening van een onderhandelde gegevensoverdrachtsovereenkomst (data access agreement), voor de duur die in de overeenkomst is gespecificeerd

IPD-toegangscriteria voor delen

De gegevens zullen beschikbaar worden gesteld via een veilige overdracht (platform voor delen goedgekeurd door het universitaire ziekenhuis: BlueFiles of Oodrive).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen