Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование эффективности никотинамида (витамина B3) при наследственной оптической нейропатии Лебера (NICOLHON)

11 декабря 2025 г. обновлено: University Hospital, Angers

NICOLHON - Пилотное исследование эффективности никотинамида (витамина B3) при наследственной оптической нейропатии Лебера

Наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON) — это редкое генетическое заболевание, вызывающее внезапную и тяжелую потерю зрения, обычно у молодых людей. Оно связано с мутациями в митохондриальной ДНК, которые нарушают выработку энергии в ганглиозных клетках сетчатки, приводя к дегенерации зрительного нерва. В настоящее время варианты лечения очень ограничены и часто неэффективны. Недавние исследования показали, что у пациентов с LHON уровень никотинамида (витамина B3) ниже, а это ключевая молекула для митохондриального энергетического обмена. Никотинамид является предшественником НАД, важного кофактора для клеточного производства энергии. Экспериментальные исследования и клинические испытания при родственных заболеваниях зрительного нерва позволяют предположить, что никотинамид может защищать ганглиозные клетки сетчатки. Наша гипотеза заключается в том, что добавление высоких доз никотинамида может восстановить уровень НАД, поддержать митохондриальную активность и помочь сохранить или улучшить зрение при LHON. Это пилотное исследование оценит эффективность и безопасность перорального никотинамида (2 грамма в день в течение 12 месяцев) у пациентов, у которых LHON развился в течение последних 18 месяцев и которые являются носителями одной из двух наиболее тяжелых мутаций (m.11778G>A или m.3460G>A). Основная цель — измерить изменения остроты зрения с течением времени с использованием стандартных таблиц для проверки зрения. Второстепенные задачи включают оценку полей зрения, структуры сетчатки с помощью оптической когерентной томографии (ОКТ), уровня никотинамида в крови и качества жизни. Функция печени будет контролироваться для обеспечения безопасности. Если это исследование покажет обнадеживающие результаты, оно может проложить путь для более масштабного рандомизированного исследования и в конечном итоге предложить новый терапевтический вариант.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Еще не набирают

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
13

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Pacal Reynier, Professor
  • Номер телефона: 0241355542
  • Электронная почта: PaReynier@chu-angers.fr

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Angers University Hospital
        • Контакт:
          • Pascal Reynier, Professor
          • Номер телефона: 02 41 35 36 37
          • Электронная почта: PaReynier@chu-angers.fr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте 16 лет и старше.
  • Диагноз наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON), вызванной подтверждённой мутацией митохондриальной ДНК m.11778G>A или m.3460G>A.
  • Начало симптомов LHON менее чем за 18 месяцев до включения в исследование.
  • Отсутствие лечения никотинамидом в течение как минимум 3 месяцев до включения.
  • Способность принимать пероральные препараты и соблюдать процедуры исследования.
  • Прикрепление к системе социального обеспечения или получение пособия.
  • Подписанное информированное согласие (или согласие родителей для несовершеннолетних; согласие несовершеннолетних, если применимо).

Критерии исключения:

  • Бессимптомные носители мутаций m.11778G>A или m.3460G>A (без клинических проявлений LHON).
  • LHON, вызванный другими мутациями митохондриальной ДНК или мутациями ядерной ДНК.
  • Начало LHON более чем за 18 месяцев до включения в исследование.
  • Текущее или недавнее лечение идебеноном (в течение 3 месяцев).
  • Тяжёлые сопутствующие офтальмологические заболевания (например, развитая глаукома, патологии сетчатки).
  • Пациенты, получавшие генную терапию.
  • Повышенные показатели ферментов печени (АСАТ и/или АЛАТ > 2× верхнего предела нормы) при скрининге или в течение 2 месяцев до включения.
  • Беременные, кормящие грудью или женщины в послеродовом периоде.
  • Известные противопоказания к никотинамиду или аллергия/непереносимость лактозы или галактозы.
  • Лица, лишённые свободы по судебному или административному решению.
  • Лица под опекой или принудительным психиатрическим наблюдением.
  • Неспособность дать информированное согласие.
  • Участие в другом интервенционном исследовании, влияющем на лечение LHON.
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента или целостность исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Никотинамид
Лекарство: Лечение никотинамидом
Все участники получают никотинамид (витамин B3) в дозе 2 грамма в день в течение 12 месяцев. Это открытое, однорукавное исследование, где каждый пациент служит собственным контролем. Результаты будут сравниваться продольно с исходными измерениями.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность ежедневного приема 2 граммов никотинамида в течение 12 месяцев у пациентов, у которых развилась НОЗН из-за мутации m.11778G>A или m.3460G>A в течение последних 18 месяцев.
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Оценка по изменению корригированной остроты зрения для дали, измеренной для каждого глаза по шкале ETDRS (исследование раннего лечения диабетической ретинопатии) в течение всего периода наблюдения.
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность лечения в отношении прогрессирования корригированной остроты зрения вдаль
Временное ограничение: 12 месяцев
Измерение каждого глаза по шкале ETDRS, используя надир (наименьшую остроту зрения, достигнутую через несколько недель после начала NOHL) в качестве эталонного значения.
12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию кампиметрических дефицитов
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Среднее и скорректированное среднее отклонение, измеренное в STAT 30 на автоматизированном поле зрения
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию появления поля зрения
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
По руководству типа Голдмана
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию толщины слоя нервных волокон сетчатки (RNFL)
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Измерение методом оптической когерентной томографии (ОКТ)
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию комплекса ганглиозных клеток сетчатки (GCC)
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Измерение с помощью оптической когерентной томографии (ОКТ)
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию качества жизни пациентов
Временное ограничение: включение и 12 месяцев
Опросник NEI VFQ 25. Индивидуальные баллы перекодируются и преобразуются по шкале от 0 до 100, где 100 представляет наилучшее возможное функционирование, а 0 — наихудшее. Средний балл рассчитывается для каждой из 12 подшкал.
включение и 12 месяцев
Биологическая эффективность лечения
Временное ограничение: 3 и 12 месяцев
Уровни никотинамида в крови пациентов
3 и 12 месяцев
Переносимость лечения в отношении гепатотоксичности
Временное ограничение: Включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
Уровень трансаминаз
Включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
Переносимость лечения в области макулы
Временное ограничение: Включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
Измерение методом оптической когерентной томографии
Включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию корригированной остроты зрения вдаль
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Измерение зрения для каждого глаза по шкале Монье. Чтение заглавных букв с расстояния 5 метров. Каждая строка на настенной таблице для проверки зрения соответствует 1/10 остроты зрения. Размеры букв таковы, что они в 5 раз превышают расстояние различения, соответствующее измеренной остроте зрения. 0,4/10 — это низкая острота зрения, а 20/10 — хорошая острота зрения.
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Эффективность лечения на эволюцию корригированной остроты зрения вблизи
Временное ограничение: включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев
Измерение каждого глаза по шкале Парино; буквы разного размера размещаются на расстоянии 33 см. Тест состоит из текста, абзацы которого написаны в уменьшающемся размере шрифта. Результат выражается в P (от P1,5 до P50). Чем выше P, тем хуже острота зрения.
включение, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital, Angers

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 апреля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 апреля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
20 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
18 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 декабря 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 49RC25_0169
  • 2025-524343-13-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные будут предоставлены по обоснованному запросу. Будут предоставлены только обезличенные данные. Любые данные, собранные в ходе исследования, могут быть предоставлены. Протокол будет предоставлен первоначально. Другие документы могут быть предоставлены позже по запросу (например, CRF, чтобы позволить сотруднику выбрать данные, к которым он хочет получить доступ). Получателями данных будут исследователи. Данные будут доступны для любых целей, которые исследователь сочтет актуальными, на основе протокола, предоставленного запрашивающей стороной, после проверки получения нормативных одобрений, включая положительное заключение этического комитета. Вспомогательная информация

Сроки обмена IPD

Данные будут предоставлены после подписания согласованного соглашения о передаче данных (соглашения о доступе к данным) на срок, указанный в соглашении

Критерии совместного доступа к IPD

Данные будут предоставлены посредством безопасной передачи (платформа обмена, одобренная университетской больницей: BlueFiles или Oodrive).

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками