Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af individualiserede antisense-oligonukleotider (ASO'er) hos personer med unikke genetiske varianter, der forårsager alvorligt invalidiserende, livstruende (SDLT) tilstande i centralnervesystemet (CNS) (EOM-MP1)

16. marts 2026 opdateret af: EveryONE Medicines Inc.

Undersøgelse af individuelle antisense-oligonukleotider (ASO'er) hos personer med unikke genetiske varianter, der forårsager alvorligt invaliderende, livstruende (SDLT) tilstande i centralnervesystemet (CNS).

Denne undersøgelse gennemføres for at evaluere individualiserede antisense oligonucleotider (ASO'er) hos deltagere med alvorligt invalidiserende, livstruende (SDLT) tilstande i centralnervesystemet (CNS) forårsaget af unikke genetiske varianter, der kan korrigeres med en ASO.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1/2 multicentriske, åben-label, inden-for-deltager dosiseskaleringskliniske forsøg er designet til at evaluere individuelle antisense-oligonukleotider (ASO'er) hos deltagere på 1 år eller ældre med alvorligt invaliderende, livstruende (SDLT) centralnervesystem (CNS) tilstande forårsaget af unikke genetiske varianter, der kan korrigeres med en ASO. Forsøget består af to dele: Del A: en 30-dages screeningsperiode og en minimum 4-ugers opstartsperiode efterfulgt af Del B: en 48-ugers behandlingsperiode og sikkerhedsopfølgning. For hver del vil undersøgeren afgøre, om deltageren er egnet til deltagelse baseret på sygdommens stadium, sygdommens fremskridtningshastighed og sandsynligheden for fordel fra ASO-behandling på det tidspunkt, hvor ASO'en er tilgængelig.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Den første deltager, der modtager den individualiserede ASO, skal være mellem 1 og 17 år (begge inklusive) på det tidspunkt, hvor de modtager deres første ASO-dosis.
  2. CNS-tilstanden er alvorligt invaliderende og/eller livstruende.
  3. Den identificerede genetiske variant er unik.
  4. Den identificerede genetiske variant anses for at være den underliggende årsag til sygdommen.
  5. Den identificerede genetiske variant kan korrigeres med en ASO.
  6. Efter forsøgslederens vurdering er sygdommen på et stadium, hvor hvis den stoppes eller bremses med behandling med den individualiserede ASO, er der en rimelig chance for at forbedre deltagerens samlede sygdomsbyrde/påvirkning af livskvaliteten.
  7. Efter forsøgslederens, deltagerens og/eller deltagerens lovligt autoriserede repræsentants vurdering har eksisterende behandlinger ikke resulteret i en meningsfuld forbedring.

Eksklusionskriterier:

  1. Kendt historie eller tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant leversygdom, nyre-/urinvejssygdom, gastrointestinal, kardiovaskulær, cerebrovaskulær, pulmonal, endokrin, immunologisk, muskuloskeletal, neurologisk, psykiatrisk, dermatologisk eller hæmatologisk sygdom eller tilstand, bortset fra den primære sygdom, som den individualiserede ASO udvikles til, som efter forsøgslederens vurdering kan påvirke patientens sikkerhed eller forstyrre studieresultaterne.
  2. Enhver kontraindikation for hjerne-MR-scanninger.
  3. Enhver kontraindikation for sedation eller anæstesi.
  4. Enhver kontraindikation for lumbalpunktur eller IT-infusioner.
  5. Behandling med en anden ASO inden for 24 uger før screening.
  6. Behandling med enhver genterapibehandling på noget tidspunkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Individualiseret ASO
Medicin: Individualiseret ASO
Individuel ASO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 48 uger
Behandlingsrelateret forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs), herunder eventuelle uønskede og utilsigtede tegn som unormale laboratorie- eller testresultater
48 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Peak Plasma Koncentration (Cmax)
Tidsramme: Plasma indsamlet før dosering og ved 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion
Estimater af ASO maksimum plasma koncentration (Cmax)
Plasma indsamlet før dosering og ved 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion
Areal under plasmakoncentration-tids kurven (AUC)
Tidsramme: Plasma indsamlet før dosering samt 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion
Arealet under plasmakoncentrationstids-kurven (AUC) fra tid nul til uendelig efter en dosis af undersøgelsesmedicinet. Det er et integreret mål for undersøgelsesmedicinets plasmaeksponering.
Plasma indsamlet før dosering samt 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion
Plasma Halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Plasma indsamlet før dosering og 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion
Tilsyneladende terminal plasma halveringstid (T1/2) er den tid det tager for plasmakoncentrationen at falde med 50%.
Plasma indsamlet før dosering og 0,5, 1, 2, 6, 24 og 48 timer efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
EveryONE Medicines Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EOM-MP1
  • 1012261 (Anden identifikator: IRAS ID)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger