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Untersuchung individualisierter Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Personen mit einzigartigen genetischen Varianten, die schwerwiegende, lebensbedrohliche (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) verursachen (EOM-MP1)

16. März 2026 aktualisiert von: EveryONE Medicines Inc.

Untersuchung individualisierter Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Personen mit einzigartigen genetischen Varianten, die schwer behindernde, lebensbedrohliche (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) verursachen.

Diese Studie wird durchgeführt, um individualisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Teilnehmern mit schwer behindernden, lebensbedrohlichen (SDLT) Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) zu bewerten, die durch einzigartige genetische Varianten verursacht werden, die durch ein ASO korrigierbar sind.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-Multicenter-, offene, intraindividuelle Dosis-Eskalations-Studie ist darauf ausgelegt, individualisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) bei Teilnehmern ab 1 Jahr mit schwer behindernden, lebensbedrohlichen (SDLT) Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) zu bewerten, die durch einzigartige genetische Varianten verursacht werden, die durch ein ASO korrigierbar sind. Die Studie besteht aus zwei Teilen: Teil A: eine 30-tägige Screening-Periode und eine mindestens 4-wöchige Run-in-Periode, gefolgt von Teil B: eine 48-wöchige Behandlungsperiode und eine Sicherheits-Nachbeobachtung. Für jeden Teil wird der Prüfarzt basierend auf dem Krankheitsstadium, der Krankheitsprogressionsrate und der Wahrscheinlichkeit eines Nutzens von der ASO-Behandlung zum Zeitpunkt der Verfügbarkeit des ASOs bestimmen, ob der Teilnehmer für die Teilnahme geeignet ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der erste Teilnehmer, der das individualisierte ASO erhält, muss zum Zeitpunkt der ersten ASO-Dosis zwischen 1 und 17 Jahren alt sein (einschließlich).
  2. Die ZNS-Erkrankung ist schwerwiegend beeinträchtigend und/oder lebensbedrohlich.
  3. Die identifizierte genetische Variante ist einzigartig.
  4. Die identifizierte genetische Variante gilt als die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung.
  5. Die identifizierte genetische Variante kann durch ein ASO korrigiert werden.
  6. Nach Ansicht des Prüfers befindet sich die Erkrankung in einem Stadium, in dem eine Behandlung mit dem individualisierten ASO, die die Krankheit zum Stillstand bringt oder verlangsamt, eine angemessene Chance hat, die Gesamtbelastung durch die Erkrankung bzw. deren Auswirkungen auf die Lebensqualität des Teilnehmers zu verbessern.
  7. Nach Ansicht des Prüfers, des Teilnehmers und/oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Teilnehmers haben bestehende Therapien keinen wesentlichen Nutzen gebracht.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Vorgeschichte oder Vorliegen einer klinisch signifikanten hepatischen, renalen/genitourinären, gastrointestinalen, kardiovaskulären, zerebrovaskulären, pulmonalen, endokrinen, immunologischen, muskuloskelettalen, neurologischen, psychiatrischen, dermatologischen oder hämatologischen Erkrankung oder eines Zustands, der nicht die primäre Erkrankung ist, für die das individualisierte ASO entwickelt wird, und der nach Ansicht des Prüfers die Patientensicherheit beeinträchtigen oder die Studienergebnisse beeinflussen könnte.
  2. Jede Kontraindikation für Hirn-MRT-Untersuchungen.
  3. Jede Kontraindikation für Sedierung oder Anästhesie.
  4. Jede Kontraindikation für Lumbalpunktionen oder IT-Infusionen.
  5. Behandlung mit einem anderen ASO innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening.
  6. Behandlung mit einer Gentherapie zu irgendeinem Zeitpunkt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Individualisierte ASO
Arzneimittel: Individualisierte ASO
Individualisierte ASO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit)
Zeitfenster: 48 Wochen
Behandlungsbedingte Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich ungünstiger und unbeabsichtigter Anzeichen wie abnormer Labor- oder Testergebnisse
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Schätzungen der maximalen ASO-Plasmakonzentration (Cmax)
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Zeitpunkt null bis unendlich nach Verabreichung des Studienmedikaments. Es handelt sich um ein integriertes Maß für die Plasmakonzentration des Studienmedikaments.
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Plasmahalbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt
Die scheinbare terminale Plasmahalbwertszeit (T1/2) ist die Zeit, die benötigt wird, bis die Plasmakonzentration um 50% abnimmt.
Plasma wurde vor der Dosis sowie 0,5, 1, 2, 6, 24 und 48 Stunden nach der Infusion gesammelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
EveryONE Medicines Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EOM-MP1
  • 1012261 (Andere Kennung: IRAS ID)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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