Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Zindywidualizowanych Oligonukleotydów Antysensownych (ASO) u Osób z Unikalnymi Wariantami Genetycznymi Powodującymi Ciężko Upośledzające, Zagrażające Życiu (SDLT) Schorzenia Ośrodkowego Układu Nerwowego (OUN) (EOM-MP1)

16 marca 2026 zaktualizowane przez: EveryONE Medicines Inc.

Badanie Indywidualnych Oligonukleotydów Antysensownych (ASO) u Osób z Unikatowymi Wariantami Genetycznymi Powodującymi Ciężko Upośledzające, Zagrażające Życiu (SDLT) Schorzenia Ośrodkowego Układu Nerwowego (OUN).

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny zindywidualizowanych oligonukleotydów antysensownych (ASO) u uczestników z poważnie upośledzającymi, zagrażającymi życiu (SDLT) schorzeniami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) spowodowanymi przez unikalne warianty genetyczne, które poddają się korekcji za pomocą ASO.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne fazy 1/2, wieloośrodkowe, otwarte, z eskalacją dawki w ramach uczestnika, ma na celu ocenę zindywidualizowanych oligonukleotydów antysensownych (ASO) u uczestników w wieku 1 roku lub starszych z ciężko upośledzającymi, zagrażającymi życiu (SDLT) schorzeniami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) spowodowanymi unikalnymi wariantami genetycznymi podatnymi na korekcję za pomocą ASO.
Badanie składa się z dwóch części: Część A: 30-dniowy okres badań przesiewowych oraz co najmniej 4-tygodniowy okres wstępny, a następnie Część B: 48-tygodniowy okres leczenia i obserwacji bezpieczeństwa.
Dla każdej części badacz określi, czy uczestnik jest odpowiedni do udziału na podstawie stadium choroby, tempa progresji choroby oraz prawdopodobieństwa korzyści z leczenia ASO w momencie, gdy ASO będzie dostępne.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pierwszy uczestnik otrzymujący zindywidualizowany ASO musi mieć od 1 do 17 lat (włącznie) w momencie otrzymania pierwszej dawki ASO.
  2. Stan ośrodkowego układu nerwowego jest poważnie upośledzający i/lub zagrażający życiu.
  3. Zidentyfikowana zmiana genetyczna jest unikalna.
  4. Zidentyfikowana zmiana genetyczna jest uważana za podstawową przyczynę choroby.
  5. Zidentyfikowana zmiana genetyczna nadaje się do korekcji za pomocą ASO.
  6. Zdaniem badacza, choroba jest na etapie, w którym zatrzymanie lub spowolnienie jej przebiegu dzięki leczeniu zindywidualizowanym ASO ma rozsądną szansę na poprawę ogólnego obciążenia chorobą/wpływu na jakość życia uczestnika.
  7. Zdaniem badacza, uczestnika i/lub prawnego przedstawiciela uczestnika, dotychczasowe terapie nie przyniosły znaczącej korzyści.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana historia lub obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby lub stanu wątroby, nerek/dróg moczowo-płciowych, przewodu pokarmowego, układu sercowo-naczyniowego, mózgowo-naczyniowego, płuc, układu endokrynnego, immunologicznego, mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego, psychiatrycznego, dermatologicznego lub hematologicznego, innej niż pierwotna choroba, dla której opracowywany jest zindywidualizowany ASO, które zdaniem Badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub zakłócić wyniki badania.
  2. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do badania MRI mózgu.
  3. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do sedacji lub znieczulenia.
  4. Jakiekolwiek przeciwwskazanie do nakłucia lędźwiowego lub infuzji dooponowych.
  5. Leczenie innym ASO w ciągu 24 tygodni od momentu badań przesiewowych.
  6. Leczenie jakąkolwiek terapią zastępczą genów w dowolnym momencie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Indywidualizowane ASO
Lek: Indywidualizowane ASO
Indywidualizowane ASO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: 48 Tygodni
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (ZN) związanych z leczeniem, w tym wszelkie niekorzystne i niezamierzone objawy, takie jak nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub testowych
48 Tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Plazma pobrana przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od wlewu
Szacunki maksymalnego stężenia ASO w osoczu (Cmax)
Plazma pobrana przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od wlewu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od infuzji
Pole pod krzywą stężenia leku w osoczu w funkcji czasu (AUC) od czasu zero do nieskończoności po podaniu dawki badanego leku. Jest to zintegrowana miara ekspozycji osoczowej badanego leku.
Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzinach od infuzji
Okres półtrwania w osoczu (T1/2)
Ramy czasowe: Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzin po infuzji
Pozorny biologiczny okres półtrwania (T1/2) to czas, w którym stężenie w osoczu zmniejsza się o 50%.
Osocze pobrane przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 6, 24 i 48 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
EveryONE Medicines Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EOM-MP1
  • 1012261 (Inny identyfikator: IRAS ID)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami