Hydroxyurea for at forhindre organskade hos børn med seglcelleanæmi

BAGGRUND:

I 1995 viste Multicenter Study of Hydroxyurea (MSH) at hydroxyurinstof er effektivt til at reducere hyppigheden af ​​smertefulde kriser, indlæggelser på grund af kriser, akut brystsyndrom og blodtransfusioner med 50 %. Det nyligt afsluttede fase II-studie af hydroxyurinstof hos børn (PED HUG) viste, at børn har et svar på hydroxyurinstof svarende til det, der ses hos voksne i form af stigende føtale hæmoglobinniveauer og totalt hæmoglobin, og faldende komplikationer forbundet med seglcelleanæmi. Derudover viste denne undersøgelse, at lægemidlet ikke påvirker vækst og udvikling negativt mellem 5 og 15 år. En nyligt afsluttet pilotundersøgelse af hydroxyurinstof givet til børn mellem 6 måneder og 24 måneder viste, at lægemidlet tolereres godt af små spædbørn, og at føtal hæmoglobin-omskifter kan tvinges til at forblive i "på-stilling" ved administration af hydroxyurinstof .

Et Special Emhasis Panel (SEP) mødtes den 12. april 1996 for at gennemgå resultaterne af MSH-forsøget og de fremskridt, der hidtil er for PED HUG-studiet. SEP anbefalede, at NHLBI påtog sig BABY HUG-forsøget.

DESIGN FORTÆLLING:

BABY HUG er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at afgøre, om hydroxyurinstof kan forhindre indtræden af ​​kroniske endeorganskader hos små børn med seglcelleanæmi. Cirka 200 børn med seglcellesygdom vil blive rekrutteret til at modtage enten hydroxyurinstof eller placebo. Børnene vil blive screenet ved studiestart for tegn på unormal hjerne-, nyre-, lunge- og miltfunktion og udviklingsmæssige milepæle. De vil derefter blive tilfældigt tildelt til at modtage enten hydroxyurinstof eller placebo og følges årligt for at vurdere kroniske endeorganskader i de store organsystemer. Det primære endepunkt vil være en 50 % reduktion i antallet af skader på de større organer med surrogatmarkører for organfunktion under opfølgning i fase II af forsøget.