Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurea estämään sirppisoluanemiaa sairastavien lasten elinvaurioita

keskiviikko 5. elokuuta 2020 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Lasten hydroksiurean vaiheen III kliininen tutkimus (BABY HUG)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko hydroksiureahoito tehokas kroonisten elinvaurioiden ehkäisyssä sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAUSTA:

Vuonna 1995 Multicenter Study of Hydroxyurea (MSH) osoitti, että hydroksiurea vähentää tehokkaasti kivuliaita kriisejä, sairaalahoitoja kriisien vuoksi, akuuttia rintakehäoireyhtymää ja verensiirtoja 50 prosentilla. Äskettäin valmistunut II-vaiheen hydroksiureatutkimus lapsilla (PED HUG) osoitti, että lapsilla on samanlainen vaste hydroksiureaan kuin aikuisilla kohonneen sikiön hemoglobiinin ja kokonaishemoglobiinin sekä vähentäen sirppisoluanemiaan liittyviä komplikaatioita. Lisäksi tämä tutkimus osoitti, että lääke ei vaikuta haitallisesti kasvuun ja kehitykseen 5–15-vuotiaiden välillä. Äskettäin valmistunut pilottitutkimus hydroksiureasta, jota annettiin 6 kuukauden ja 24 kuukauden ikäisille lapsille, osoitti, että pieni imeväinen sietää lääkettä hyvin ja että sikiön hemoglobiinikytkin voidaan pakottaa pysymään "päällä" antamalla hydroksiureaa. .

Special Emphasis Panel (SEP) kokoontui 12. huhtikuuta 1996 tarkastelemaan MSH-tutkimuksen tuloksia ja PED HUG -tutkimuksen tähänastista edistymistä. SEP suositteli, että NHLBI suorittaa BABY HUG -tutkimuksen.

SUUNNITTELUN KARRATIIVINEN:

BABY HUG on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla määritetään, voiko hydroksiurea estää kroonisten pääteelinvaurioiden puhkeamisen pienillä lapsilla, joilla on sirppisoluanemia. Noin 200 sirppisolusairautta sairastavaa lasta rekrytoidaan saamaan joko hydroksiureaa tai lumelääkettä. Lapset seulotaan tutkimukseen tullessa epänormaalin aivojen, munuaisten, keuhkojen ja pernan toiminnan ja kehityksen virstanpylväiden varalta. Heille määrätään sitten satunnaisesti joko hydroksiureaa tai lumelääkettä ja heitä seurataan vuosittain tärkeimpien elinjärjestelmien kroonisten pääteelinten vaurioiden arvioimiseksi. Ensisijainen päätetapahtuma on 50 %:lla aleneminen tärkeimpien elinten vaurioiden määrässä, joissa on elimen toiminnan korvikemarkkereita, tutkimuksen II vaiheen seurannan aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

193

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State Univ.
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • SUNY Health Science Center, Brooklyn
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas SW Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Suurin osa sikiön ja sirppien (FS tai SF) hemoglobiinikuviosta, joka vahvistetaan keskitetysti elektroforeesilla (seulonta voidaan aloittaa 7 kuukauden iässä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Krooninen verensiirtohoito
  • Syöpä
  • Alle 5. prosenttipiste (pilottitutkimuksen 10. prosenttipiste) pituus, paino tai pään ympärysmitta iän mukaan
  • Vaikea kehityksen viivästyminen (esim. aivohalvaus tai muu henkinen jälkeenjääneisyys, asteen III/IV suonensisäinen verenvuoto)
  • Aivohalvaus, johon liittyy neurologinen vajaus
  • Kirurginen pernan poisto
  • Osallistuminen muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin
  • Hemoglobiini S:n todennäköinen tai tunnettu diagnoosi - sikiön hemoglobiinin perinnöllinen pysyvyys
  • Tunnettu hemoglobiini S-beta plus talassemia (hemoglobiini A läsnä)
  • Mikä tahansa sairaus tai krooninen sairaus, joka päätutkijan mielestä tekee osallistumisesta ei-suositeltua tai vaarallista
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus suorittaa lähtötason tutkimuksia (ennen ilmoittautumista), mukaan lukien veri- tai virtsanäytteiden otto, maksan ja pernan skannaus, vatsan ultraäänitutkimus, neurologinen tutkimus, neuropsykologinen testaus tai transkraniaalinen Doppler-ultraääni (tulkittavaa tutkimusta ei vaadita, mutta vahvistettu nopeus yli 200 cm/s johtaa kelpaamattomuuteen)
  • Aikaisempi tai nykyinen hoito hydroksiurealla (HU) tai muulla sirppilääkkeellä

  • Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat ohimeneviä; Potilaiden kelpoisuus voidaan arvioida uudelleen:

    1. Hemoglobiini alle 6,0 g/dl
    2. Retikulosyyttien määrä alle 80 000/cu mm, jos hemoglobiini on alle 9 g/dl
    3. Neutrofiilien määrä alle 2000/cu mm
    4. Verihiutalemäärä alle 130 000/cu mm
    5. Verensiirto 2 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa, ellei HbA ole alle 10 %
    6. ALT on yli kaksi kertaa normaalin yläraja
    7. Ferritiini alle 10 ng/ml
    8. Seerumin kreatiniini yli kaksi kertaa normaalin ylärajan ikään nähden
    9. Bayleyn standardisoitu henkinen pistemäärä alle 70

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä.
Active Comparator: Hydroksiurea
Osallistujat saavat hydroksiureaa.
Lääke: Hydroksiurea
Osallistujat saavat hydroksiureaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan kvalitatiivisen toiminnan muutoksen hoitoerot lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua

Ensisijainen päätepiste: Pernan toiminta arvioitiin 99mTc-rikkikolloidin oton perusteella maksa-pernakuvauksessa ennen hoidon aloittamista (perustila) ja 2 vuotta myöhemmin (poistuminen). Isotooppilääketieteen asiantuntijoista koostuva paneeli, joka oli sokeutunut hoitomääräyksiin, luokitteli kummankin skannauksen tulokset normaaleiksi, toiminnallisiksi, mutta epänormaaleiksi tai ei toimiviksi. Niiden potilaiden osuutta, joiden parilliset skannaukset osoittivat pernan toiminnan heikkenemistä, verrattiin hydroksiurea- ja lumeryhmissä.

Pernan toiminnan muutos lähtötilanteesta 2 vuoteen määriteltiin pahemmaksi, jos se muuttui normaalista heikentyneeksi tai puuttuvaksi tai vähentynyt puuttuvaksi; eikä huonompi, jos se muuttui alentuneesta vähentyneeksi, normaalista normaaliksi tai laski normaaliksi.
Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dietyleenitriamiinipentaetikkahapon (DTPA) glomerulaarisen suodatusnopeuden (GFR) avulla mitatun munuaisten toiminnan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua
DTPA GFR oli alun perin tutkimuksen ensisijainen tehokkuustulos. Myöhemmin 29. toukokuuta 2009 tämä mittaus lopetettiin tilastollisen turhaan (erittäin pieni mahdollisuus, että hoitoryhmien välinen ero olisi tilastollisesti merkitsevä tälle tulokselle) ja DTPA GFR -testin suorittamiseen liittyvän säteilyaltistuksen aiheuttaman pienen riskin vuoksi. . Tutkittavat, joilta puuttuivat tiedot lähtötilanteessa tai 2 vuoden mittauksessa, suljettiin pois analyysistä (29 koehenkilöä hydroksurearyhmästä ja 31 koehenkilöä lumeryhmästä).
Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua
Muutos lähtötasosta munuaisten toiminnassa, joka mitattiin glomerulaarisella suodatusnopeudella (GFR) (laskettu Schwartzin kaavalla)
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua
GFR:n laskemiseen käytetty Schwartzin kaava on: 0,55 × pituus (cm) / seerumin kreatiniini (mg/dl). Missä pituus on cm ja seerumin kreatiniini on mg/dl. Lapset, joilta puuttui lähtötaso tai 2 vuoden GFR, suljettiin pois analyysistä.
Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua
Munuaisten toiminnan muutos lähtötilanteesta, joka mitattiin GFR:llä (laskettu käyttämällä uutta Schwartzin kaavaa)
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua
GFR laskettiin käyttämällä uutta Schwartzin kaavaa: 39,1× [pituus (cm)/seerumin kreatiniini (mg/dl)]0,516 × [1,8/kystatiini C]0,294 × [30/veren ureatyppi]0,169 × [1,099]jos mies × [korkeus(m)/1,4]0,188. Lapset, joilta puuttui lähtötaso tai 2 vuoden GFR, suljettiin pois analyysistä.
Ennen hoidon aloittamista ja 2 vuoden kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: James F. Casella, MD, Johns Hopkins University
  • Päätutkija: Sherron Jackson, MD, Medical University of South Carolina
  • Päätutkija: Lori Luchtman-Jones, MD, Children's National Research Institute
  • Päätutkija: Rathi V. Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center
  • Päätutkija: Scott T. Miller, MD, SUNY Health Science Center, Brooklyn
  • Päätutkija: Sohail R. Rana, MD, Howard University
  • Päätutkija: Zora R. Rogers, MD, University of Texas SW Medical Center
  • Päätutkija: Bruce W Thompson, Ph.D., Clinical Trials and Surveys Corp
  • Päätutkija: Julio Barredo, MD, University of Miami Medical Center
  • Opintojen puheenjohtaja: Winfred C. Wang, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Päätutkija: Courtney Thornburg, MD, Duke University
  • Päätutkija: Thomas Howard, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Päätutkija: Lori Luck, MD, Drexel University
  • Päätutkija: R. Clark Brown, MD, PhD, Emory University
  • Päätutkija: Sharada Sarnaik, MD, Wayne State University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. elokuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. lokakuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. lokakuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 13. lokakuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 89
  • N01 HB07160 (NHLBI)
  • N01 HB07150
  • N01 HB07151
  • N01 HB07152
  • N01 HB07153
  • N01 HB07154
  • N01 HB07155
  • N01 HB07156
  • N01 HB07157
  • N01 HB07158
  • N01 HB07159

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa