- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01977820
Sapropterin om kognitive evner hos unge voksne med phenylketonuri (SIGNAL)
24. januar 2018 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, 2-arm fase IIa pilotforsøg, der vurderer effekten af sapropterin på kognitive evner hos unge voksne med phenylketonuri
Dette er et fase 2a multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret, 2-arms pilotforsøg designet til at vurdere effekten af sapropterin på kognitive evner hos unge voksne med phenylketonuri (PKU) over en 26-ugers behandlingsperiode.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 29 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke givet før eventuelle forsøgsrelaterede aktiviteter udføres
- Kvinder eller mænd med dokumenteret PKU diagnosticeret med mindst to phenylalaninniveauer lig med eller større end 600 mikromol pr. liter (mcmol/L)
- For kvinder i den fødedygtige alder: en negativ uringraviditetstest er påkrævet ved screening og villighed til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode er påkrævet under undersøgelsen og opfølgningsperioderne
- Alder større end eller lig med (>=) 18 til 29 år inklusive
- Gennemsnitlige phenylalaninniveauer i blodet 600 til 1000 mcmol/L i løbet af 12 måneder forud for optagelse i undersøgelsen. Middelværdien skal beregnes ud fra mindst 3 blodphenylalaninværdier over de sidste 12 måneder. Screening af phenylalaninniveauet i blodet kan være en af disse værdier. Der skal være mindst én værdi dateret mellem måned -12 og -6 før screening og mindst én værdi dateret mellem måned -6 og screening
- En intelligenskvotient (IQ) score større end eller lig med 85, vurderet maksimalt 2 år før screening med en alderssvarende Wechsler-skala. Hvis intet IQ-testresultat er tilgængeligt, skal IQ-test udføres som en del af Screening ved hjælp af en alderssvarende Wechsler-skala, før forsøgspersonen kan inkluderes
- Forsøgspersoner, der er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, herunder villighed til at fortsætte de nuværende kostanbefalinger under hele forsøgets varighed
Ekskluderingskriterier:
- Personer med tetrahydrobiopterin (BH4) mangel
- Tidligere eksponering for sapropterin eller BH4 i mere end 30 dage (eller eksponering for sapropterin eller BH4 i mindre end eller lig med 30 dage, men inden for de foregående 6 måneder før screeningsbesøget)
- Forsøgspersoner, der ifølge efterforskeren ikke vil være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer og computeriseret neuropsykologisk testning
- Enhver væsentlig sygdom, som ifølge investigator kan udelukke deltagelse i undersøgelsen (herunder neurologisk sygdom, kardiovaskulær sygdom, anfaldshistorie, disposition for kramper, nyre- eller leverinsufficiens og aktiv malignitet)
- Enhver væsentlig sygdom, medicin eller stofmisbrug, som ifølge efterforskeren kan påvirke kognitiv funktion og kognitiv testning (f.eks. betydelig syns- eller motorisk svækkelse, historie med større hovedtraume, anamnese med slagtilfælde, alkoholisme, stofafhængighed, psykologisk lidelse, der kræver kronisk brug af psykotrope medicin såsom angstdæmpende midler, antidepressiva, antipsykotisk medicin, humørstabilisatorer og hypnotika)
- Samtidig forbudt medicin som beskrevet i Kuvan® produktresuméet, nemlig hæmmere af dihydrofolatreduktase (f.eks. methotrexat, trimethoprim), medicin, der vides at påvirke nitrogenoxidsyntesen (f.eks. glyceryltrinitrat, isosorbiddinitrat, natriumnitroprusid). , molsidomin, phosphodiesterase type 5-hæmmere og minoxidil) og levodopa, da det kan forårsage øget excitabilitet og irritabilitet
- Kendt overfølsomhed over for sapropterin eller andre ingredienser i produktets formulering eller over for andre godkendte eller ikke-godkendte formuleringer af BH4
- Forsøgspersoner, der har gennemgået kognitiv neuropsykologisk test svarende til den, der skal udføres som en del af dette forsøg med følgende tidsgrænser: opgaver med begrænset praksiseffekt udført inden for de sidste 6 måneder, og opgaver med vigtig praksiseffekt (såsom opgaver, der involverer udvikling af strategier ) udført i året før optagelse i forsøget. Hvorvidt en opgave falder ind under den ene eller den anden kategori, er overladt til efterforskerens vurdering
- Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller i diegivningsperioden
- Forsøgspersoner, der i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg, eller som deltog i et tidligere klinisk forsøg inden for 30 dage før screening
- Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Placebo
|
Sapropterintabletter vil blive indgivet oralt én gang dagligt i en dosis på 20 milligram pr. kilogram (mg/kg) i både den 2-ugers responstestperiode, og placebo-tabletter, der matcher sapropterin, vil blive administreret oralt én gang dagligt i løbet af den 24-ugers undersøgelsesperiode.
|
Eksperimentel: Sapropterin
|
Sapropterin-tabletter vil blive indgivet oralt én gang dagligt i en dosis på 20 milligram pr. kilogram (mg/kg) i både den 2-ugers respons-testperiode og den 24-ugers undersøgelsesperiode.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er), AE'er, der fører til døden og AE'er, der fører til seponering
Tidsramme: Screening op til 24 uger + 4 ugers opfølgning
|
En AE blev defineret som enhver ny uheldig medicinsk hændelse/forværring af allerede eksisterende medicinsk tilstand uden hensyntagen til muligheden for kausal sammenhæng.
En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt.
|
Screening op til 24 uger + 4 ugers opfølgning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. februar 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. oktober 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. oktober 2013
Først opslået (Skøn)
7. november 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. februar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2018
Sidst verificeret
1. januar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EMR 700773-004
- 2010-024311-13 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Sapropterin
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalTrukket tilbageAdfærdsmanifestationer af Lesch-Nyhans sygdomForenede Stater
-
University of UtahBioMarin PharmaceuticalAfsluttetGTP Cyclohydrolase mangelForenede Stater
-
Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
University of Missouri-ColumbiaBioMarin PharmaceuticalAfsluttetFenylketonuriForenede Stater
-
The University of Texas Health Science Center,...BioMarin PharmaceuticalAfsluttetFenylketonuri | HyperphenylalaninæmiForenede Stater
-
Universidade do PortoBioMarin Pharmaceutical; Centro Hospitalar do PortoAfsluttet
-
Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; BioMarin PharmaceuticalAfsluttet
-
The Children's Health CouncilBioMarin PharmaceuticalAfsluttet
-
The Children's Health CouncilBioMarin PharmaceuticalAfsluttet
-
Fundacion Clinic per a la Recerca BiomédicaAfsluttetLevercirrhose | Portal hypertensionSpanien