Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Blodprøvetagning til forskning relateret til seglcellesygdom

Højsensitiv screening af sammensatte biblioteker for at opdage et lægemiddel til behandling af seglcellesygdom

Denne undersøgelse vil indsamle repræsentative blodprøver fra raske børn og voksne og fra børn og voksne, som har unikke røde blodlegemer, der er relateret til seglcellesygdom. Seglcellesygdom er en blodsygdom, der begrænser røde blodlegemers evne til at transportere ilt gennem hele kroppen. Formålet med undersøgelsen er at indsamle en række blodprøver, som derefter kan bruges til at undersøge fremskridt og potentielle nye lægemiddelbehandlinger for seglcellesygdom.

Frivillige skal være mindst 18 år gamle. Der vil blive taget prøver både fra raske frivillige og fra frivillige, der har unikke røde blodlegemer, der er relateret til seglcellesygdom. Kandidater vil blive screenet med en sygehistorie.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne gennemgå en en til to timers ambulant procedure på National Institutes of Health Clinical Center. Når forskerne har forklaret undersøgelsen og opnået deltagerens samtykke, vil deltagerne donere 8 cc (ca. 2 teskefulde) blod.

Fordi gentagen testning hjælper forskere med at validere undersøgelsesresultater, kan deltagere, der har de unikke røde blodlegemer nævnt ovenfor, også blive spurgt, om de er villige til at vende tilbage og donere yderligere 2 cc til 8 cc blod til yderligere undersøgelser. Mængden af ​​udtaget blod vil ikke overstige 50 ml med en otte ugers periode for voksne eller 7 cc inden for en seks ugers periode for børn....

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Detaljeret beskrivelse

Den kritiske hændelse, der fører til alvorlig sygelighed i seglcellesygdom, er polymerisering af det unormale hæmoglobin til dannelse af fibre, der stivner og forvrænger røde blodlegemer og som følge heraf forårsager vaso-okklusion i de små kar i vævene. I øjeblikket er hydroxyurinstof det eneste godkendte lægemiddel til behandling af seglcellesygdom, men er kun delvist effektivt. Denne protokol søger at identificere yderligere forbindelser, der hæmmer segl, ved hjælp af højfølsomme in vitro-screeningsmetoder. Forsøgspersoner med seglcelleegenskaber eller sygdom og normale frivillige vil blive bedt om at donere blodprøver til undersøgelser for at verificere deres hæmoglobinopatier og derefter periodisk donere små mængder friske blodprøver til brug i igangværende high throughput screeningstest for at identificere potentielt klinisk nyttige anti-seglmedicin .

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

250

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

primær klinisk

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Patienter med seglcelletræk
  • Patienter med kendt hæmoglobinopati, der involverer et eller to gener for seglhæmoglobin
  • Sunde frivillige til kontrolforsøg
  • Aldersinterval: voksne over eller lig med 18 år

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at forstå den undersøgelsesmæssige karakter af laboratorieforskningen, er ikke berettiget til at tilmelde sig denne protokol.
  • Som en sikkerhedsforanstaltning ved håndtering af blodprøverne vil patienter med HIV, Hepatitis B eller Hepatitis C blive udelukket fra undersøgelsen. HIV, Hepatitis B eller Hepatit C test vil ikke blive udført under denne undersøgelse. Deltagerne skal være co-tilmeldt under en anden NIH-protokol, hvor screeningsevalueringen er blevet udført.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Sunde frivillige
Seglcelleegenskab
Patient med seglcelleegenskab eller sygdom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At screene store sammensatte biblioteker for anti-sickling-aktivitet, især forbindelser, der allerede er FDA-godkendte lægemidler, med det formål at opdage et lægemiddel til behandling af seglcellesygdom.
Tidsramme: daglige
For at identificere ved høj følsomhed in vitro screening metoder yderligere forbindelser, der hæmmer segl
daglige

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: William A Eaton, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2007

Først opslået (Anslået)

11. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

10. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

3
Abonner