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Prelievo di sangue per la ricerca relativa all'anemia falciforme

Screening ad alta sensibilità delle librerie di composti per scoprire un farmaco per il trattamento dell'anemia falciforme

Questo studio raccoglierà campioni di sangue rappresentativi da bambini e adulti sani e da bambini e adulti che hanno caratteristiche uniche dei globuli rossi correlate all'anemia falciforme. L'anemia falciforme è una malattia del sangue che limita la capacità dei globuli rossi di trasportare ossigeno in tutto il corpo. Lo scopo dello studio è quello di raccogliere una varietà di campioni di sangue che possono poi essere utilizzati per studiare i progressi e potenziali nuovi trattamenti farmacologici per l'anemia falciforme.

I volontari devono avere almeno 18 anni. I campioni verranno prelevati sia da volontari sani sia da volontari che presentano caratteristiche uniche dei globuli rossi correlate all'anemia falciforme. I candidati saranno selezionati con una storia medica.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a una procedura ambulatoriale da una a due ore presso il National Institutes of Health Clinical Center. Una volta che i ricercatori hanno spiegato lo studio e ottenuto il consenso del partecipante, i partecipanti doneranno 8 cc (circa 2 cucchiaini) di sangue.

Poiché i test ripetuti aiutano i ricercatori a convalidare i risultati dello studio, ai partecipanti che hanno le caratteristiche uniche dei globuli rossi sopra menzionati può anche essere chiesto se sono disposti a restituire e donare altri 2 cc a 8 cc di sangue per ulteriori studi. La quantità di sangue prelevato non supererà i 50 ml in un periodo di otto settimane per gli adulti o i 7 cc in un periodo di sei settimane per i bambini....

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Descrizione dettagliata

L'evento critico che porta a grave morbilità nell'anemia falciforme è la polimerizzazione dell'emoglobina anormale per formare fibre che irrigidiscono e distorcono i globuli rossi e, di conseguenza, causano vaso-occlusione nei piccoli vasi dei tessuti. Attualmente, l'idrossiurea è l'unico farmaco approvato per il trattamento dell'anemia falciforme, ma è solo parzialmente efficace. Questo protocollo cerca di identificare mediante metodi di screening in vitro ad alta sensibilità ulteriori composti che inibiscono la falce. Ai soggetti con tratto o malattia falciforme e ai volontari normali verrà chiesto di donare campioni di sangue per studi per verificare le loro emoglobinopatie e quindi donare periodicamente piccoli campioni di sangue fresco da utilizzare nei test di screening ad alta produttività in corso per identificare farmaci anti-falciformi potenzialmente utili dal punto di vista clinico .

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: William A Eaton, M.D.
  • Numero di telefono: (301) 496-6030
  • Email: eaton@mail.nih.gov

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

clinica primaria

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Pazienti con tratto falciforme
  • Pazienti con emoglobinopatie note che coinvolgono uno o due geni per l'emoglobina falciforme
  • Volontari sani per esperimenti di controllo
  • Fascia d'età: adulti maggiori o uguali a 18 anni

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • I soggetti che non sono in grado di comprendere la natura investigativa della ricerca di laboratorio non sono idonei a iscriversi a questo protocollo.
  • Come precauzione di sicurezza nella manipolazione dei campioni di sangue, i pazienti con HIV, epatite B o epatite C saranno esclusi dallo studio. I test per HIV, epatite B o epatite C non verranno eseguiti nell'ambito di questo studio. I partecipanti devono essere co-iscritti a un altro protocollo NIH in cui è stata eseguita la valutazione dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Volontari sani
Tratto falciforme
Paziente con tratto o malattia falciforme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esaminare grandi librerie di composti per l'attività anti-falciforme, in particolare composti che sono già farmaci approvati dalla FDA, con l'obiettivo di scoprire un farmaco per il trattamento dell'anemia falciforme.
Lasso di tempo: quotidiano
Identificare mediante metodi di screening in vitro ad alta sensibilità ulteriori composti che inibiscono la falce
quotidiano

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: William A Eaton, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2007

Primo Inserito (Stimato)

11 ottobre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

10 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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