Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Blodprov för forskning relaterad till sicklecellssjukdom

Högkänslighetsscreening av sammansatta bibliotek för att upptäcka ett läkemedel för behandling av sicklecellssjukdom

Denna studie kommer att samla in representativa blodprover från friska barn och vuxna och från barn och vuxna som har unika röda blodkroppsegenskaper som är relaterade till sicklecellssjukdom. Sicklecellssjukdom är en blodsjukdom som begränsar röda blodkroppars förmåga att transportera syre genom hela kroppen. Syftet med studien är att samla in en mängd olika blodprover som sedan kan användas för att undersöka framsteg och potentiella nya läkemedelsbehandlingar för sicklecellssjukdom.

Volontärer måste vara minst 18 år gamla. Prover kommer att tas både från friska frivilliga och från frivilliga som har unika röda blodkroppsegenskaper som är relaterade till sicklecellssjukdom. Kandidater kommer att screenas med en medicinsk historia.

Under studien kommer deltagarna att genomgå en till två timmars poliklinisk procedur vid National Institutes of Health Clinical Center. När forskarna har förklarat studien och fått deltagarens samtycke kommer deltagarna att donera 8 cc (ungefär 2 teskedar) blod.

Eftersom upprepade tester hjälper forskare att validera studieresultat, kan deltagare som har de unika röda blodkroppsegenskaperna som nämns ovan också bli tillfrågade om de är villiga att återvända och donera ytterligare 2 cc till 8 cc blod för ytterligare studier. Mängden blod som tas kommer inte att överstiga 50 ml med någon åttaveckorsperiod för vuxna eller 7 cc inom någon sexveckorsperiod för barn....

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Detaljerad beskrivning

Den kritiska händelsen som leder till allvarlig sjuklighet vid sicklecellssjukdom är polymerisation av det onormala hemoglobinet för att bilda fibrer som stelnar och förvränger röda blodkroppar och följaktligen orsakar vasoocklusion i de små kärlen i vävnaderna. För närvarande är hydroxyurea det enda godkända läkemedlet för behandling av sicklecellssjukdom, men är endast delvis effektivt. Detta protokoll syftar till att genom högkänsliga in vitro-screeningmetoder identifiera ytterligare föreningar som hämmar sickling. Försökspersoner med sicklecellsdrag eller sjukdom och normala frivilliga kommer att uppmanas att donera blodprover för studier för att verifiera sina hemoglobinopatier och sedan regelbundet donera små volymprover av färskt blod för användning i pågående screeningtester med hög genomströmning för att identifiera potentiellt kliniskt användbara anti-sickling-läkemedel. .

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

250

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 100 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

primära kliniska

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Patienter med sicklecellsdrag
  • Patienter med kända hemoglobinopatier som involverar en eller två gener för sicklehemoglobin
  • Friska frivilliga för kontrollexperiment
  • Åldersintervall: vuxna äldre än eller lika med 18 år

EXKLUSIONS KRITERIER:

  • Försökspersoner som inte kan förstå laboratorieforskningens undersökningskaraktär är inte berättigade att registrera sig i detta protokoll.
  • Som en säkerhetsåtgärd vid hantering av blodproverna kommer patienter med HIV, Hepatit B eller Hepatit C att uteslutas från studien. HIV, Hepatit B eller Hepatit C testning kommer inte att göras under denna studie. Deltagare måste samregistreras under ett annat NIH-protokoll där screeningsutvärderingen har utförts.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Friska volontärer
Sickle Cell egenskap
Patient med sicklecellsdrag eller sjukdom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att screena stora föreningsbibliotek för anti-sickling-aktivitet, särskilt föreningar som redan är FDA-godkända läkemedel, med målet att upptäcka ett läkemedel för behandling av sicklecell-sjukdom.
Tidsram: dagligen
För att genom högkänsliga in vitro-screeningmetoder identifiera ytterligare föreningar som hämmar sickling
dagligen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: William A Eaton, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 november 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 oktober 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2007

Första postat (Beräknad)

11 oktober 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2024

Senast verifierad

10 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

3
Prenumerera