Parkinsons sygdom biomarkørprogram (PDBP)
1. maj 2018 opdateret af: University of Texas Southwestern Medical Center
Langsgående, enkeltcenter prospektiv undersøgelse til vurdering af udviklingen af kliniske træk og biologiske markører for Parkinsons sygdom.
Det primære formål med denne undersøgelse er at indhente detaljeret klinisk information og biologiske prøver fra forsøgspersoner med PD mod den ultimative slutning af at identificere en biomarkør for PD.
På grund af de iboende vanskeligheder ved at bruge kliniske resultatmål til at vurdere sygdomsmodifikation, er identifikation af biomarkører for PD af afgørende betydning.
Den ideelle PD-biomarkør ville være en, der let analyseres i en praktisk biologisk prøve, varierer proportionalt med sygdommens sværhedsgrad, er unormal i den præsymptomatiske fase af sygdommen og er upåvirket af lægemidler eller andre indgreb, der bruges til at behandle PD.
Eksistensen af en følsom biomarkør med disse egenskaber ville muliggøre meget mere effektiv sygdomsmodificerende forskning, som sandsynligvis ville være i stand til at drage fordel af mindre og potentielt kortere forsøg.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersoner vil blive bedt om at deltage i studiebesøg hver 6. måned i op til 5 års opfølgning.
Hvert besøg vil bestå af spørgeskemaer om patientresultater, neurologiske undersøgelser, computeriserede vurderinger af gang og balance, en videooptaget motorisk undersøgelse og biologisk prøvesamling til biomarkøropdagelse.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
238
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
30 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
(1) de-novo, tidligere ubehandlede patienter inden for 5 år efter symptomdebut, n=20, og (2) patienter i behandling med og klinisk responsive på MAO-B-hæmmere, dopaminagonister, amantadin eller levodopa (eller kombinationer), n=220 og (3) raske kontrolpatienter uden tegn på degenerativ nervesygdom.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En diagnose af idiopatisk PD, der opfylder UK PD Society Brain Bank Criteria (trin 1, trin 2 og 2 punkter til stede fra trin 3).1
- Mand eller kvinde 30 år eller ældre på tidspunktet for PD-diagnose, Hoehn & Yahr (H&Y) stadium I-IV.
- Bekræftelse fra I-123 Ioflupane SPECT (DatScan®) af underskud af dopamintransportør til de-novo, ubehandlede patienter.
- Klinisk dokumentation for respons på dopaminerg medicin (MAO-B-hæmmere, dopaminagonister, levodopa eller kombinationer) hos patienter i behandling for PD.
- Evne til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med Good Clinical Practice (GCP), International Conference on Harmonization (ICH) og lokale regler.
- I stand til at besøge UT Southwestern hver 6. måned i op til 5 år uden unødige besvær.
Ekskluderingskriterier:
- Idiopatisk PD, H&Y trin 5, da disse ikke vil kunne deltage i gangvurderinger.
- Bekræftede eller mistænkte atypiske parkinsonsyndromer på grund af lægemidler, stofskifteforstyrrelser, encephalitis eller degenerative sygdomme.
- Tilstedeværelse af decideret demens (MoCA < 17)2.
- For de-novo forsøgspersoner: modtog et af følgende lægemidler, der kunne interferere med dopamintransporter SPECT-billeddannelse: neuroleptika, metoclopramid, alfa-methyldopa, methylphenidat, reserpin eller amfetaminderivat inden for 6 måneder efter screening.
- For den potentielle CSF-kohorte: aktuel behandling med antikoagulantia (f.eks. coumadin, heparin), der kan udelukke sikker afslutning af lumbalpunkturen.
- For den potentielle CSF-kohorte: enhver tilstand, der udelukker sikker udførelse af rutinemæssig lumbalpunktur, såsom prohibitiv lumbal spinalsygdom, blødende diatese eller kendt klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni.
- Enhver anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieabnormitet, som efter efterforskerens mening kan udelukke deltagelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Tidligere behandlede PD-patienter
220 forsøgspersoner med PD behandlet og reageret på dopaminerg medicin
|
|
Tidligere ubehandlet PD
20 forsøgspersoner med de-novo, tidligere ubehandlet PD bekræftet af I-123 Ioflupane SPECT
|
|
Sunde aldersmatchede kontroller
46 aldersmatchede raske kontroller vil blive undersøgt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At estimere de gennemsnitlige ændringsrater og variabiliteten omkring gennemsnittet af kliniske resultater hos PD-patienter over 3-5 års opfølgning ved at sammenligne disse rater mellem PD-patienter i hvert stadium af Hoehn og Yahr.
Tidsramme: 5 år
|
Denne analyse vil evaluere progressionshastigheder hos PD-personer og bestemme forudsigelser for hurtig vs. langsom progression
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at bestemme den prædiktive værdi af iTUG/iSWAY-testresultater på det fremtidige sygdomsforløb
Tidsramme: 5 år
|
Denne analyse har til formål at afgøre, om automatiserede gang- eller balanceparametre kan klassificere PD-personer som hurtige versus langsomme fremskridt, og om gang- eller balanceparametre kan spore sygdomsprogression
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Richard Dewey, MD, UT Southwestern Medical Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. september 2017
Studieafslutning (Faktiske)
30. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. januar 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. januar 2013
Først opslået (Skøn)
14. januar 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. maj 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. maj 2018
Sidst verificeret
1. maj 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NS-12-011
- 1U01NS082148-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .