Programma sui biomarcatori della malattia di Parkinson (PDBP)
1 maggio 2018 aggiornato da: University of Texas Southwestern Medical Center
Studio prospettico monocentrico longitudinale per valutare la progressione delle caratteristiche cliniche e dei marcatori biologici della malattia di Parkinson in soggetti con diversi livelli di gravità della malattia
L'obiettivo principale di questo studio è ottenere informazioni cliniche dettagliate e campioni biologici da soggetti con PD verso il fine ultimo dell'identificazione di un biomarcatore di PD.
A causa delle difficoltà intrinseche nell'utilizzo di misure di esito clinico per valutare la modificazione della malattia, l'identificazione di biomarcatori di PD è di fondamentale importanza.
Il biomarcatore PD ideale sarebbe quello che può essere facilmente analizzato in un campione biologico conveniente, varia proporzionalmente alla gravità della malattia, è anormale durante la fase pre-sintomatica della malattia e non è influenzato da farmaci o altri interventi usati per trattare il PD.
L'esistenza di un biomarcatore sensibile con queste proprietà consentirebbe una ricerca molto più efficace sulla modificazione della malattia che sarebbe probabilmente in grado di trarre vantaggio da studi più piccoli e potenzialmente più brevi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Ai soggetti verrà chiesto di partecipare a visite di studio ogni 6 mesi per un massimo di 5 anni di follow-up.
Ogni visita consisterà in questionari sugli esiti dei pazienti, esami neurologici, valutazioni computerizzate dell'andatura e dell'equilibrio, un esame motorio videoregistrato e raccolta di campioni biologici per la scoperta di biomarcatori.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
238
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
30 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
(1) de-novo, pazienti precedentemente non trattati entro 5 anni dall'insorgenza dei sintomi, n=20, e (2) pazienti in trattamento con e clinicamente responsivi agli inibitori delle MAO-B, agonisti della dopamina, amantadina o levodopa (o combinazioni), n=220 e (3) pazienti di controllo sani senza evidenza di malattia neralogica degenerativa.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi di PD idiopatico che soddisfa i criteri della UK PD Society Brain Bank (Fase 1, Fase 2 e 2 elementi presenti dalla fase 3).1
- Età maschile o femminile pari o superiore a 30 anni al momento della diagnosi di PD, stadio I-IV di Hoehn & Yahr (H&Y).
- Conferma da I-123 Ioflupane SPECT (DatScan®) del deficit del trasportatore della dopamina per pazienti de-novo non trattati.
- Evidenza clinica di risposta ai farmaci dopaminergici (inibitori MAO-B, agonisti della dopamina, levodopa o combinazioni) in pazienti in trattamento per PD.
- Capacità di fornire il consenso informato scritto in conformità con la buona pratica clinica (GCP), la Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH) e le normative locali.
- In grado di effettuare visite a UT Southwestern ogni 6 mesi per un massimo di 5 anni senza eccessive difficoltà.
Criteri di esclusione:
- Malattia di Parkinson idiopatica, stadio H&Y 5, in quanto questi non saranno in grado di partecipare alle valutazioni dell'andatura.
- Sindromi parkinsoniane atipiche confermate o sospette dovute a farmaci, disordini metabolici, encefalite o malattie degenerative.
- Presenza di demenza definita (MoCA < 17)2.
- Per i soggetti de-novo: ricevuto uno qualsiasi dei seguenti farmaci che potrebbero interferire con l'imaging SPECT del trasportatore della dopamina: neurolettici, metoclopramide, alfa metildopa, metilfenidato, reserpina o derivato dell'anfetamina, entro 6 mesi dallo screening.
- Per la potenziale coorte CSF: trattamento in corso con anticoagulanti (ad es. Coumadin, eparina) che potrebbe precludere il completamento sicuro della puntura lombare.
- Per la potenziale coorte CSF: qualsiasi condizione che precluda l'esecuzione sicura della puntura lombare di routine, come malattia spinale lombare proibitiva, diatesi emorragica o coagulopatia o trombocitopenia clinicamente significativa nota.
- Qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica o anomalia di laboratorio, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe precludere la partecipazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con PD precedentemente trattati
220 soggetti con PD trattati e responsivi ai farmaci dopaminergici
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PD precedentemente non trattato
20 soggetti con PD de-novo, precedentemente non trattato confermato da I-123 Ioflupane SPECT
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Controlli sani di pari età
Verranno studiati 46 controlli sani di pari età.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per stimare i tassi medi di cambiamento e la variabilità intorno alla media degli esiti clinici nei pazienti con PD oltre 3-5 anni di follow-up confrontando questi tassi tra i pazienti con PD di ogni stadio di Hoehn e Yahr.
Lasso di tempo: 5 anni
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Questa analisi valuterà i tassi di progressione nei soggetti PD e determinerà i predittori di progressione rapida o lenta
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare il valore predittivo dei risultati del test iTUG/iSWAY sul decorso futuro della malattia
Lasso di tempo: 5 anni
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Questa analisi mira a determinare se i parametri automatizzati dell'andatura o dell'equilibrio possono classificare i soggetti PD come progressisti veloci o lenti e se i parametri dell'andatura o dell'equilibrio possono monitorare la progressione della malattia
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Richard Dewey, MD, UT Southwestern Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
30 settembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 gennaio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2013
Primo Inserito (Stima)
14 gennaio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 maggio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 maggio 2018
Ultimo verificato
1 maggio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NS-12-011
- 1U01NS082148-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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