Program biomarkerů Parkinsonovy choroby (PDBP)
1. května 2018 aktualizováno: University of Texas Southwestern Medical Center
Longitudinální, jednocentrová prospektivní studie k posouzení progrese klinických rysů a biologických markerů Parkinsonovy choroby Subjekty s různou úrovní závažnosti onemocnění
Primárním cílem této studie je získat podrobné klinické informace a biologické vzorky od subjektů s PD ke konečnému konci identifikace biomarkeru PD.
Vzhledem k inherentním obtížím při použití měřítek klinických výsledků k posouzení modifikace onemocnění má identifikace biomarkerů PD prvořadý význam.
Ideální biomarker PD by byl takový, který lze snadno testovat ve vhodném biologickém vzorku, mění se proporcionálně se závažností onemocnění, je abnormální během presymptomatické fáze onemocnění a není ovlivněn léky nebo jinými intervencemi používanými k léčbě PD.
Existence citlivého biomarkeru s těmito vlastnostmi by umožnila mnohem efektivnější výzkum modifikující onemocnění, který by pravděpodobně mohl využít výhod menších a potenciálně kratších studií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Subjekty budou požádány, aby navštěvovaly studijní návštěvy každých 6 měsíců po dobu až 5 let sledování.
Každá návštěva se bude skládat z dotazníků o výsledcích pacienta, neurologických vyšetření, počítačového hodnocení chůze a rovnováhy, videozáznamu motorického vyšetření a odběru biologických vzorků pro objev biomarkerů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
238
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
30 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
(1) de-novo, dříve neléčení pacienti do 5 let od nástupu příznaků, n=20, a (2) pacienti léčení a klinicky reagující na inhibitory MAO-B, agonisté dopaminu, amantadin nebo levodopa (nebo jejich kombinace), n=220 a (3) zdravých kontrolních pacientů bez známek degenerativního neurologického onemocnění.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza idiopatické PD splňující kritéria britské PD Society Brain Bank (krok 1, krok 2 a 2 položky z kroku 3).1
- Věk muže nebo ženy 30 let nebo starší v době diagnózy PD, Hoehn & Yahr (H&Y) stadium I-IV.
- Potvrzení z I-123 Ioflupane SPECT (DatScan®) deficitu dopaminového transportéru pro neléčené pacienty de-novo.
- Klinické důkazy odpovědi na dopaminergní medikaci (inhibitory MAO-B, agonisté dopaminu, levodopa nebo kombinace) u pacientů na léčbě PD.
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas v souladu se správnou klinickou praxí (GCP), Mezinárodní konferencí o harmonizaci (ICH) a místními předpisy.
- Schopnost provádět návštěvy UT Southwestern každých 6 měsíců po dobu až 5 let bez nepřiměřených potíží.
Kritéria vyloučení:
- Idiopatická PD, H&Y stadium 5, protože se nebudou moci účastnit hodnocení chůze.
- Potvrzené nebo suspektní atypické parkinsonské syndromy způsobené léky, metabolické poruchy, encefalitida nebo degenerativní onemocnění.
- Přítomnost definitivní demence (MoCA < 17)2.
- Pro de-novo subjekty: dostávali během 6 měsíců od screeningu kterýkoli z následujících léků, které by mohly interferovat se SPECT zobrazením dopaminového transportéru: neuroleptika, metoklopramid, alfa methyldopa, methylfenidát, reserpin nebo derivát amfetaminu.
- Pro prospektivní kohortu CSF: současná léčba antikoagulancii (např. kumadin, heparin), která by mohla bránit bezpečnému dokončení lumbální punkce.
- Pro prospektivní kohortu CSF: jakýkoli stav, který vylučuje bezpečné provedení rutinní lumbální punkce, jako je prohibitivní onemocnění bederní páteře, krvácivá diatéza nebo známá klinicky významná koagulopatie nebo trombocytopenie.
- Jakýkoli jiný zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla bránit účasti.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Dříve léčení pacienti s PD
220 subjektů s PD léčených a citlivých na dopaminergní medikaci
|
|
Dříve neléčená PD
20 subjektů s de-novo, dříve neléčenou PD potvrzenou I-123 Ioflupane SPECT
|
|
Zdravé kontroly odpovídající věku
Bude studováno 46 zdravých kontrol stejného věku.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odhadnout průměrnou míru změny a variabilitu kolem průměru klinických výsledků u pacientů s PD během 3-5 let sledování srovnáním těchto četností mezi pacienty s PD v každém stádiu Hoehnovy a Yahrovy choroby.
Časové okno: 5 let
|
Tato analýza vyhodnotí rychlost progrese u pacientů s PD a určí prediktory rychlé vs. pomalé progrese
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovit prediktivní hodnotu výsledků testu iTUG/iSWAY pro budoucí průběh onemocnění
Časové okno: 5 let
|
Tato analýza si klade za cíl určit, zda automatizované parametry chůze nebo rovnováhy mohou klasifikovat subjekty s PD jako rychle nebo pomalu progresivní a zda parametry chůze nebo rovnováhy mohou sledovat progresi onemocnění.
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard Dewey, MD, UT Southwestern Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2012
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2017
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. ledna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2013
První zveřejněno (Odhad)
14. ledna 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. května 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NS-12-011
- 1U01NS082148-01 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .