Biomarkørprogram for Parkinsons sykdom (PDBP)
1. mai 2018 oppdatert av: University of Texas Southwestern Medical Center
Langsgående, enkeltsenter prospektiv studie for å vurdere progresjon av kliniske egenskaper og biologiske markører for Parkinsons sykdom.
Hovedmålet med denne studien er å skaffe detaljert klinisk informasjon og biologiske prøver fra forsøkspersoner med PD mot den endelige slutten av å identifisere en biomarkør for PD.
På grunn av de iboende vanskelighetene med å bruke kliniske utfallsmål for å vurdere sykdomsmodifikasjon, er identifisering av biomarkører for PD av største betydning.
Den ideelle PD-biomarkøren vil være en som lett kan analyseres i en praktisk biologisk prøve, varierer proporsjonalt med sykdommens alvorlighetsgrad, er unormal i den presymptomatiske fasen av sykdommen og er upåvirket av medikamenter eller andre intervensjoner som brukes til å behandle PD.
Eksistensen av en sensitiv biomarkør med disse egenskapene vil muliggjøre mye mer effektiv sykdomsmodifiserende forskning som sannsynligvis vil kunne dra nytte av mindre og potensielt kortere forsøk.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil bli bedt om å delta på studiebesøk hver 6. måned i opptil 5 års oppfølging.
Hvert besøk vil bestå av spørreskjemaer for pasientutfall, nevrologiske undersøkelser, datastyrte vurderinger av gang og balanse, en videoopptak av motorisk undersøkelse og biologisk prøvesamling for oppdagelse av biomarkører.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
238
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
(1) de-novo, tidligere ubehandlede pasienter innen 5 år etter symptomdebut, n=20, og (2) pasienter i behandling med og klinisk responsive på MAO-B-hemmere, dopaminagonister, amantadin eller levodopa (eller kombinasjoner), n=220 og (3) friske kontrollpasienter uten tegn på degenerativ nervesykdom.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En diagnose av idiopatisk PD som oppfyller UK PD Society Brain Bank Criteria (trinn 1, trinn 2 og 2 elementer tilstede fra trinn 3).1
- Mann eller kvinne 30 år eller eldre på tidspunktet for PD-diagnose, Hoehn & Yahr (H&Y) stadium I-IV.
- Bekreftelse fra I-123 Ioflupane SPECT (DatScan®) av dopamintransportørmangel for de-novo, ubehandlede pasienter.
- Klinisk bevis på respons på dopaminerge medisiner (MAO-B-hemmere, dopaminagonister, levodopa eller kombinasjoner) hos pasienter på behandling for PD.
- Evne til å gi skriftlig informert samtykke i samsvar med Good Clinical Practice (GCP), International Conference on Harmonization (ICH) og lokale forskrifter.
- Kunne besøke UT Southwestern hver 6. måned i opptil 5 år uten unødig motgang.
Ekskluderingskriterier:
- Idiopatisk PD, H&Y stadium 5, da disse ikke vil kunne delta i gangvurderinger.
- Bekreftede eller mistenkte atypiske parkinsonsyndromer på grunn av medikamenter, metabolske forstyrrelser, encefalitt eller degenerative sykdommer.
- Tilstedeværelse av definitiv demens (MoCA < 17)2.
- For de-novo-individer: mottok noen av følgende legemidler som kan forstyrre dopamintransportør SPECT-avbildning: neuroleptika, metoklopramid, alfa-metyldopa, metylfenidat, reserpin eller amfetaminderivat, innen 6 måneder etter screening.
- For den potensielle CSF-kohorten: nåværende behandling med antikoagulantia (f.eks. coumadin, heparin) som kan forhindre sikker fullføring av lumbalpunksjonen.
- For den potensielle CSF-kohorten: enhver tilstand som utelukker sikker utførelse av rutinemessig lumbalpunksjon, slik som prohibitiv lumbal spinal sykdom, blødende diatese eller kjent klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni.
- Enhver annen medisinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieavvik, som etter etterforskerens mening kan utelukke deltakelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Tidligere behandlede PD-pasienter
220 personer med PD behandlet og responsive på dopaminerge medisiner
|
|
Tidligere ubehandlet PD
20 personer med de-novo, tidligere ubehandlet PD bekreftet av I-123 Ioflupane SPECT
|
|
Sunn alderstilpasset kontroller
46 alderstilpassede friske kontroller vil bli studert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å estimere gjennomsnittlig endringshastighet og variasjonen rundt gjennomsnittet av kliniske utfall hos PD-pasienter over 3-5 års oppfølging ved å sammenligne disse frekvensene mellom PD-pasienter i hvert stadium av Hoehn og Yahr.
Tidsramme: 5 år
|
Denne analysen vil evaluere progresjonsrater hos PD-personer og bestemme prediktorer for rask vs. langsom progresjon
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å bestemme den prediktive verdien av iTUG/iSWAY-testresultater for fremtidig sykdomsforløp
Tidsramme: 5 år
|
Denne analysen tar sikte på å avgjøre om automatiserte gang- eller balanseparametere kan klassifisere PD-personer som raske kontra langsomme progredierere, og om gang- eller balanseparametere kan spore sykdomsprogresjon
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard Dewey, MD, UT Southwestern Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2012
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
30. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2013
Først lagt ut (Anslag)
14. januar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mai 2018
Sist bekreftet
1. mai 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NS-12-011
- 1U01NS082148-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .