Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En naturhistorisk undersøgelse af Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. juni 2020 opdateret af: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En naturhistorie, ikke-interventionel, todelt undersøgelse i forsøgspersoner med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved smertefulde, tilbagevendende episoder med hævelse af blødt væv (opblussen), der resulterer i unormal knogledannelse i muskler, sener og ledbånd. Opblussen begynder tidligt i livet og kan opstå spontant eller efter bløddelstraume, vaccinationer eller influenzainfektioner. Tilbagevendende opblussen begrænser gradvis bevægelsen ved at låse leddene, hvilket fører til kumulativt tab af funktion og handicap. Dette 3-årige, ikke-interventionelle, todelte naturhistoriske studie er designet til at få indsigt i total krops-HO, FOP-sygdomsprogression, virkningen af ​​FOP på forsøgspersoners fysiske funktion og kliniske egenskaber og biomarkører, der kan være nyttige i diagnosticering og overvågning af sygdomsprogression. Denne naturhistoriske undersøgelse vil også give vigtig information til at informere udformningen af ​​efterfølgende interventionelle forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, naturhistorisk, ikke-interventionel, longitudinel undersøgelse i emner med klassisk FOP. En grundig baseline undersøgelse vil blive udført for at bestemme den aktuelle sygdomsstatus hos hvert individ. I del A vil to billeddiagnostiske modaliteter vurderet total krops-HO ved baseline, og den optimale metode (lavdosis CT-scanning af hele kroppen [eksklusive hoved]) vil blive anvendt i del B til balancen af ​​undersøgelsen. Progression vil blive vurderet ved årlige klinikbesøg (dvs. ved måned 12, 24 og 36), på hvilket tidspunkt de procedurer, der blev udført ved baseline-besøget, vil blive gentaget. Derudover vil stedets personale ringe til emnerne midtvejs mellem de årlige besøg (dvs. i måned 6, 18 og 30).

I løbet af den 36 måneder lange opfølgningsperiode vil mindst én ny opblussen (med maksimalt én om året) blive nøje undersøgt. Et klinikbesøg vil blive udført inden for 14 dage efter forsøgspersonens identifikation af hans/hendes opblussen. Yderligere besøg på dag 42 og dag 84 (efter det første opblussende klinikbesøg) vil blive udført. Et yderligere fremtidigt besøg kan planlægges efter dag 84 efter den primære investigator (PI) skøn for langvarige opblussen. Forsøgspersoner med en kvalificeret opblussen kan dog vælge at deltage i en igangværende Clementia-interventionsundersøgelse i stedet for at fortsætte i denne naturhistoriske undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

114

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australien
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Det Forenede Kongerige
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Gaslini Institute, Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med klassisk FOP (R206H mutation).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Personer, der er klinisk diagnosticeret med klassisk FOP med dokumenteret R206H-mutation eller menes at bære R206H-mutationen

Ekskluderingskriterier:

- Deltagelse i et interventionelt klinisk forskningsstudie inden for de 4 uger før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Alle fag
Alle forsøgspersoner er tilmeldt undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i den totale kropsbyrde af heterotop ossifikation som vurderet ved den optimale billeddannelsesmodalitet (lavdosis helkrops-CT [eksklusive hoved]).
Tidsramme: Måned 36
Måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i fysisk funktion vurderet ved bevægelsesområde.
Tidsramme: Måned 12, Måned 24 og Måned 36
Måned 12, Måned 24 og Måned 36
Ændring fra baseline i patientrapporteret brug af hjælpemidler og tilpasninger.
Tidsramme: Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Ændring fra baseline i et sygdomsspecifikt patientrapporteret resultatmål (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Tidsramme: Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Ændring fra baseline i et patientrapporteret mål for fysisk og mental sundhed (PROMIS Global Health Scale).
Tidsramme: Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 30 og Måned 36
Ændring fra baseline i biomarkører.
Tidsramme: Måned 12, Måned 24 og Måned 36
Måned 12, Måned 24 og Måned 36
Opblussen progression vurderet ved ændringen fra baseline i heterotopisk ossifikation på opblussen stedet.
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Opblussen progression som vurderet ved ændringen fra baseline i smerte og hævelse på opblussen stedet.
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up progression vurderet ved ændringen fra baseline biomarkører.
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Opblussende progression som vurderet ved ændringen fra baseline i fysisk funktion vurderet ved bevægelsesområde.
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Opblussende progression som vurderet ved ændringen fra baseline i et sygdomsspecifikt patientrapporteret resultatmål (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Opblussende progression som vurderet ved ændringen fra baseline i et patientrapporteret resultatmål for fysisk og mental sundhed (PROMIS Global Health Scale).
Tidsramme: Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84
Flare-up-initiering, Flare-up-dage 42 og 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2014

Først opslået (Skøn)

23. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PVO-1A-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner