Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium historii naturalnej Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Historia naturalna, nieinterwencyjne, dwuczęściowe badanie osób z Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) to rzadka, poważnie upośledzająca choroba, charakteryzująca się bolesnymi, nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich (zaostrzenia), które powodują nieprawidłowe tworzenie się kości w mięśniach, ścięgnach i więzadłach. Zaostrzenia pojawiają się we wczesnym okresie życia i mogą wystąpić samoistnie lub po urazach tkanek miękkich, szczepieniach lub infekcjach grypy. Nawracające zaostrzenia stopniowo ograniczają ruch poprzez blokowanie stawów, co prowadzi do skumulowanej utraty funkcji i niepełnosprawności. To 3-letnie, nieinterwencyjne, dwuczęściowe badanie historii naturalnej ma na celu uzyskanie wglądu w HO całego ciała, postęp choroby FOP, wpływ FOP na funkcjonowanie fizyczne badanych oraz cechy kliniczne i biomarkery, które mogą być przydatne w diagnostyce i monitorowaniu postępu choroby. To badanie historii naturalnej dostarczy również ważnych informacji, które pomogą w projektowaniu kolejnych prób interwencyjnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, podłużne badanie historii naturalnej u pacjentów z klasycznym FOP. Zostanie przeprowadzone dokładne badanie podstawowe w celu określenia aktualnego stanu choroby u każdego pacjenta. W części A dwie metody obrazowania oceniały HO całego ciała na początku badania, a optymalna metoda (tomografia komputerowa całego ciała z niską dawką [z wyłączeniem głowy]) zostanie zastosowana w części B w celu zrównoważenia badania. Postęp będzie oceniany podczas corocznych wizyt w klinice (tj. w miesiącach 12, 24 i 36), podczas których zostaną powtórzone procedury przeprowadzone podczas wizyty wyjściowej. Ponadto personel ośrodka będzie dzwonił do pacjentów w połowie między corocznymi wizytami (tj. w 6, 18 i 30 miesiącu).

Podczas 36-miesięcznego okresu obserwacji co najmniej jeden nowy zaostrzenie (maksymalnie jeden na rok) zostanie dokładnie zbadany. Wizyta w klinice zostanie przeprowadzona w ciągu 14 dni od stwierdzenia przez pacjenta zaostrzenia. Zostaną przeprowadzone dodatkowe wizyty w 42. i 84. dniu (po pierwszej wizycie w klinice z zaostrzeniem). Dodatkowa przyszła wizyta może zostać zaplanowana po dniu 84 według uznania głównego badacza (PI) w przypadku przedłużających się zaostrzeń. Jednak osoby z kwalifikującym się zaostrzeniem mogą zdecydować się na udział w trwającym badaniu interwencyjnym Clementia, zamiast kontynuować to badanie historii naturalnej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

114

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australia
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Włochy
      • Genoa, Włochy
        • Gaslini Institute, Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics
  • Zjednoczone Królestwo
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z klasycznym FOP (mutacja R206H).

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Osoby z klinicznie zdiagnozowanym klasycznym FOP z udokumentowaną mutacją R206H lub podejrzewane, że są nosicielami mutacji R206H

Kryteria wyłączenia:

- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Wszystkie tematy
Wszystkie osoby włączone do badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego obciążenia ciała kostnieniem heterotopowym, oceniana za pomocą optymalnej metody obrazowania (TK całego ciała z niską dawką [z wyłączeniem głowy]).
Ramy czasowe: Miesiąc 36
Miesiąc 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji fizycznych oceniana na podstawie zakresu ruchu.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, Miesiąc 24 i Miesiąc 36
Miesiąc 12, Miesiąc 24 i Miesiąc 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zgłaszanym przez pacjentów korzystaniu z urządzeń wspomagających i adaptacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w miarach wyników zgłaszanych przez pacjentów w odniesieniu do określonej choroby (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zgłaszanym przez pacjentów pomiarze zdrowia fizycznego i psychicznego (Globalna Skala Zdrowia PROMIS).
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 30 i Miesiąc 36
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, Miesiąc 24 i Miesiąc 36
Miesiąc 12, Miesiąc 24 i Miesiąc 36
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany kostnienia heterotopowego w miejscu zaostrzenia w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany bólu i obrzęku w miejscu zaostrzenia względem wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany biomarkerów wyjściowych.
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany funkcji fizycznych w stosunku do wartości wyjściowej ocenianej na podstawie zakresu ruchu.
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości początkowej w skali wyników zgłaszanej przez pacjentów w odniesieniu do określonej choroby (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Progresja zaostrzenia oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w ocenianej przez pacjentów ocenie stanu zdrowia fizycznego i psychicznego (Globalna Skala Zdrowia PROMIS).
Ramy czasowe: Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84
Inicjacja zaostrzenia, dni zaostrzenia 42 i 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PVO-1A-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj