Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af palovaroten til behandling af fibrodysplasi Ossificans Progressiva. (MOVE)

28. november 2023 opdateret af: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Et fase 3, effektivitets- og sikkerhedsstudie af oralt palovaroten til behandling af fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved heterotopisk knogledannelse (HO), ofte forbundet med smertefulde, tilbagevendende episoder med hævelse af blødt væv (opblussen), der fører til ankyloser i større led med kumulativt og irreversibelt tab af bevægelse. og handicap.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et primært mål er at evaluere effektiviteten af ​​palovaroten til at reducere ny HO hos forsøgspersoner med FOP som vurderet ved lavdosis, hele kropscomputertomografi (WBCT), eksklusive hoved, sammenlignet med ubehandlede forsøgspersoner fra Clementias FOP naturhistoriske undersøgelse (Studie PVO- 1A-001, NHS). Det andet primære formål er at evaluere sikkerheden af ​​palovaroten hos personer med FOP.

Dette er et fase 3, multicenter, åbent studie, der vil blive udført i tre dele: Del A, hoveddelen af ​​undersøgelsen; Del B, forlængelsen på 24 måneder. Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en kronisk/opblussende doseringsregime af palovaroten i 48 måneder som følger:

  • Kronisk behandling: oralt administreret 5 mg palovaroten én gang dagligt i 24 måneder.
  • Opblussende behandling: oralt administreret 20 mg palovaroten én gang dagligt i 4 uger (28 dage) efterfulgt af oralt administreret 10 mg palovaroten én gang dagligt i 8 uger (56 dage). Opblussen behandling kan forlænges, indtil efterforskeren fastslår, at opblussen er løst.

Bemærk, at al dosering vil blive vægtjusteret hos skeletalt umodne forsøgspersoner (dem under 18 år med mindre end 90 % skeletmodenhed på hånden/røntgenbilleder af håndled udført ved screening).

Og del C, den op til 2-årige post sidste dosis af undersøgelsesbehandlingsopfølgning for skeletalt umodne forsøgspersoner. Ingen nye forsøgspersoner vil blive tilmeldt del C. Forsøgspersoner, der var tilmeldt del A eller B, som har afbrudt undersøgelsen og var skeletmæssigt umodne, vil blive inviteret tilbage til at deltage i sikkerhedsopfølgningen uden for behandling, del C.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Tte General Juan Domingo Peron 4190
  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Queensland University of Technology
  • Brasilien
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Det Forenede Kongerige
      • Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockely Hill
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Internal Medicine
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Italien
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Spanien
    • Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106
      • Valencia, Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Unidad de Reumatología Pediatrica
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Norrlands Universitetssjukhus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Skriftlig, underskrevet og dateret informeret subjekt/forældres samtykke; og for personer, der er mindreårige, alderssvarende samtykke (udført i henhold til lokale regler).
  • Hanner eller hunner mindst 4 år.
  • Tidligere deltagelse i Clementias naturhistoriske undersøgelse (NCT02322255); klinisk diagnosticeret med FOP, med R206H ACVR1-mutationen eller andre FOP-varianter rapporteret at være forbundet med progressiv HO (som ikke har deltaget i nogen Clementia-sponsoreret undersøgelse); deltagere i Clementias fase 2-studier (NCT02279095 og NCT02979769), som i øjeblikket ikke kan modtage den kroniske/opblussende kur på grund af bopælsland eller dem, der rejser lange afstande for at deltage i fase 2-studierne.
  • Ingen opblussende symptomer inden for de seneste 4 uger, inklusive på tilmeldingstidspunktet.
  • Afholdende eller ved at bruge to yderst effektive former for prævention.
  • Tilgængelig for behandling og opfølgning; i stand til at gennemgå alle undersøgelsesprocedurer inklusive lavdosis WBCT (eksklusive hoved) uden sedation.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Vægt
  • Samtidig medicin, der er stærke hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP450) 3A4 aktivitet; eller kinaseinhibitorer såsom imatinib.
  • Amylase eller lipase >2x over den øvre normalgrænse (ULN) eller med en historie med kronisk pancreatitis.
  • Forhøjet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x ULN.
  • Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der ammer.
  • Personer med ukontrolleret kardiovaskulær, hepatisk, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, metabolisk, oftalmologisk, immunologisk, psykiatrisk eller anden væsentlig sygdom.
  • Samtidig deltagelse i et andet klinisk forskningsstudie (bortset fra palovarotenstudier) inden for 4 uger før screening; eller inden for fem halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til forsøgspersonens og/eller familiens manglende evne til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Palovaroten Kronisk/Flare-Up regime
Deltagerne fik 5 mg palovaroten én gang dagligt i op til 48 måneder; og 20 mg palovaroten én gang dagligt i 28 dage, efterfulgt af 10 mg i 56 dage ved opblussen. (Dosis blev justeret for vægt hos skeletalt umodne forsøgspersoner.)
Medicin: Palovaroten
Palovaroten blev indtaget oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag efter et måltid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualized New Heterotopic Ossification (HO)
Tidsramme: Baseline (inden for en måned efter screening/dag 1) og op til 24 måneder
Den annualiserede nye HO blev vurderet ved lavdosis, helkropscomputertomografi (WBCT), eksklusive hoved. Den vægtede lineære blandede effektmetode uden kvadratrodstransformation og negative inkluderet blev brugt til annualiseret ny HO-analyse.
Baseline (inden for en måned efter screening/dag 1) og op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med flare-ups
Tidsramme: Måned 12
Opblussen som en hændelse med et eller flere opblussende symptomer, og uanset opblussen af ​​symptomdebut. Opblussen blev evalueret eksternt eller via telefon eller videokonference, medmindre efterforskeren fandt, at et besøg på stedet var nødvendigt.
Måned 12
Procentdel af deltagere med enhver ny HO
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)
Den nye HO blev vurderet ved WBCT-scanning. Procentdelen af ​​deltagere med enhver ny HO (volumen > 0 mm^3) blev analyseret ved hjælp af den Bayesianske fordeling. Resultaterne præsenteres for den samlede ITT-periode.
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)
Antal kropsregioner med nyt HO
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)
Alle deltagere blev analyseret for antallet af kropsregioner med enhver ny HO (ny HO > 0 mm^3). Tilstedeværelsen af ​​HO på tværs af forskellige kropsregioner blev analyseret ved hjælp af WBCT-scanning. Resultaterne præsenteres for den samlede ITT-periode
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)
Forholdet mellem opblussen pr. deltager-måned for eksponering
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)
Opblussen som en hændelse med et eller flere opblussende symptomer, og uanset opblussen af ​​symptomdebut. Opblussen blev evalueret eksternt eller via telefon eller videokonference, medmindre efterforskeren fandt, at et besøg på stedet var nødvendigt. Opblussen pr. deltager-måned eksponering blev analyseret ved hjælp af en negativ binomial regression. Resultaterne præsenteres for den samlede ITT-periode.
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​4-års opfølgningsperiode (ca. 57 måneder)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bevægelsesområde
Tidsramme: Screening, hver 6. måned op til 4 år
Ændring fra baseline i bevægelsesområde som vurderet af den kumulative analoge ledinvolveringsskala for FOP (CAJIS).
Screening, hver 6. måned op til 4 år
FOP-fysisk funktionsspørgeskema
Tidsramme: Screening, hver 6. måned op til 4 år
Ændring fra baseline i fysisk funktion ved hjælp af alderssvarende former for FOP-Physical Function Questionnaire (PFQ).
Screening, hver 6. måned op til 4 år
PROMIS Global Health Scale
Tidsramme: Screening, hver 6. måned op til 4 år
Ændring fra baseline i fysisk/mental funktion ved hjælp af alderssvarende former for PROMIS Global Health Scale.
Screening, hver 6. måned op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PVO-1A-301
  • 2017-002541-29 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner