Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) luonnonhistoriallinen tutkimus

torstai 25. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Luonnonhistoriallinen, ei-interventiivinen, kaksiosainen tutkimus potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) on harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on tunnusomaista kivuliaita, toistuvia pehmytkudosturvotuksen jaksoja (leimahduksia), jotka johtavat epänormaaliin luunmuodostukseen lihaksissa, jänteissä ja nivelsiteissä. Leikkaukset alkavat varhaisessa elämässä ja voivat ilmaantua spontaanisti tai pehmytkudosvamman, rokotusten tai influenssainfektion jälkeen. Toistuvat leikkaukset rajoittavat asteittain liikettä lukitsemalla niveliä, mikä johtaa kumulatiiviseen toiminnan menettämiseen ja vammautumiseen. Tämä 3-vuotinen, ei-interventio, kaksiosainen, luonnollinen tutkimus on suunniteltu saamaan tietoa koko kehon HO:sta, FOP-sairauden etenemisestä, FOP:n vaikutuksesta koehenkilöiden fyysiseen toimintaan sekä kliinisistä piirteistä ja biomarkkereista, joista voi olla hyötyä taudin etenemisen diagnosointi ja seuranta. Tämä luonnonhistoriallinen tutkimus tarjoaa myös tärkeitä tietoja myöhempien interventiotutkimusten suunnittelussa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskinen, luonnonhistoriallinen, interventioimaton, pitkittäistutkimus aiheista, joissa on klassinen FOP. Kunkin kohteen sairauden nykytilan määrittämiseksi tehdään perusteellinen perustutkimus. Osassa A kaksi kuvantamismenetelmää arvioitiin koko kehon HO lähtötilanteessa, ja osassa B käytetään optimaalista menetelmää (pieniannoksen koko kehon CT-skannaus [päätä lukuun ottamatta]) tutkimuksen tasapainottamiseksi. Etenemistä arvioidaan vuosittaisilla klinikkakäynneillä (eli kuukausina 12, 24 ja 36), jolloin peruskäynnillä suoritetut toimenpiteet toistetaan. Lisäksi toimipaikan henkilökunta soittaa aiheille vuosikäyntien puolivälissä (eli kuukausina 6, 18 ja 30).

36 kuukauden seurantajakson aikana tutkitaan huolellisesti vähintään yksi uusi pahenemisvaihe (enintään yksi vuodessa). Klinikalla käynti tehdään 14 päivän kuluessa siitä, kun koehenkilö on tunnistanut pahenemisvaiheensa. Lisäkäynnit päivinä 42 ja 84 (alkuvaiheen klinikkakäynnin jälkeen) suoritetaan. Ylimääräinen tuleva käynti voidaan ajoittaa 84. päivän jälkeen päätutkijan (PI) harkinnan mukaan pitkittyneiden pahenemisvaiheiden vuoksi. Koehenkilöt, joilla on soveltuva pahenemisvaihe, voivat kuitenkin halutessaan osallistua meneillään olevaan Clementia-interventiotutkimukseen sen sijaan, että jatkaisivat tässä luonnontieteellisessä tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

114

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australia
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Gaslini Institute, Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joilla on klassinen FOP (R206H-mutaatio).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Potilaat, joilla on kliinisesti diagnosoitu klassinen FOP, jossa on dokumentoitu R206H-mutaatio tai joiden uskotaan kantavan R206H-mutaatiota

Poissulkemiskriteerit:

- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen 4 viikkoa ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Kaikki aiheet
Kaikki tutkimukseen ilmoittautuneet koehenkilöt.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta heterotooppisen luutumisen aiheuttamassa kehon kokonaiskuormituksessa optimaalisella kuvantamismenetelmällä (pienen annoksen koko kehon TT [päätä lukuun ottamatta]) arvioituna.
Aikaikkuna: Kuukausi 36
Kuukausi 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta fyysisessä toiminnassa liikealueen perusteella arvioituna.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
Kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
Muutos lähtötilanteesta potilaiden ilmoittamassa apuvälineiden ja sovellusten käytössä.
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Muutos lähtötasosta sairauskohtaisessa potilasraportissa tulosmittauksessa (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Muutos lähtötilanteesta potilaan ilmoittamassa fyysisen ja henkisen terveyden mittarissa (PROMIS Global Health Scale).
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30 ja kuukausi 36
Muutos perustasosta biomarkkereissa.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
Kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
Leimahduksen eteneminen arvioituna muutoksella lähtötilanteesta heterotooppisessa luustumisessa pahenemiskohdassa.
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Leimahduksen eteneminen mitattuna muutoksella lähtötasosta pahenemiskohdan kivussa ja turvotuksessa.
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Leimauksen eteneminen arvioituna muutoksella perustason biomarkkereista.
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Leikkauksen eteneminen mitattuna fyysisen toiminnan muutoksella lähtötilanteesta mitattuna liikealueen mukaan.
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Leikkauksen eteneminen arvioituna muutoksella lähtötasosta sairauskohtaisessa potilasraportissa tulosmittauksessa (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Taudin eteneminen mitattuna muutoksella lähtötasosta potilaan ilmoittamassa fyysisen ja henkisen terveyden tulosmittauksessa (PROMIS Global Health Scale).
Aikaikkuna: Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84
Flare-up-aloitus, puhkeamispäivät 42 ja 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 18. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PVO-1A-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa