Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. června 2020 aktualizováno: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Přírodovědná, neintervenční, dvoudílná studie u subjektů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) je vzácné, těžce invalidizující onemocnění charakterizované bolestivými, opakujícími se epizodami otoku měkkých tkání (vzplanutí), které vedou k abnormální tvorbě kostí ve svalech, šlachách a vazech. Vzplanutí začíná brzy v životě a může se objevit spontánně nebo po traumatu měkkých tkání, očkování nebo chřipkové infekci. Opakující se vzplanutí postupně omezují pohyb blokováním kloubů, což vede ke kumulativní ztrátě funkce a invaliditě. Tato 3letá, neintervenční, dvoudílná, přírodovědná studie je navržena tak, aby získala náhled na celkovou tělesnou HO, progresi onemocnění FOP, dopad FOP na fyzické fungování subjektů a klinické rysy a biomarkery, které mohou být užitečné při diagnostiku a sledování progrese onemocnění. Tato přírodovědná studie také poskytne důležité informace pro návrh následných intervenčních studií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, přírodopisnou, neintervenční, longitudinální studii u subjektů s klasickým FOP. Bude provedeno důkladné základní vyšetření za účelem zjištění aktuálního stavu onemocnění u každého subjektu. V části A dvě zobrazovací modality hodnotily celkovou tělesnou HO na začátku a optimální metoda (nízkodávkové CT skenování celého těla [kromě hlavy]) bude použita v části B pro vyvážení studie. Progrese bude hodnocena při každoročních návštěvách na klinikách (tj. v měsících 12, 24 a 36), kdy se postupy provedené při základní návštěvě budou opakovat. Kromě toho pracovníci místa zatelefonují subjektům uprostřed mezi ročními návštěvami (tj. v 6., 18. a 30. měsíci).

Během 36měsíčního období sledování bude pečlivě studováno alespoň jedno nové vzplanutí (maximálně jedno za rok). Návštěva na klinice bude provedena do 14 dnů poté, co subjekt identifikuje vzplanutí. Budou provedeny další návštěvy v den 42 a den 84 (po úvodní návštěvě kliniky vzplanutí). Další budoucí návštěva může být naplánována po 84. dni podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI) pro prodloužená vzplanutí. Subjekty se způsobilým vzplanutím se však mohou rozhodnout účastnit se probíhající intervenční studie Clementia spíše než pokračovat v této přírodovědné studii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

114

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Austrálie
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Itálie
      • Genoa, Itálie
        • Gaslini Institute, Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics
  • Spojené království
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Spojené království, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci s klasickou FOP (mutace R206H).

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Subjekty, u kterých byla klinicky diagnostikována klasická FOP s dokumentovanou mutací R206H nebo se předpokládá, že jsou nositeli mutace R206H

Kritéria vyloučení:

- Účast na intervenční klinické výzkumné studii během 4 týdnů před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Všechny předměty
Všechny předměty zapsané do studia.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna celkové tělesné zátěže heterotopické osifikace oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena optimální zobrazovací modalitou (nízkodávkové CT celého těla [kromě hlavy]).
Časové okno: 36. měsíc
36. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna fyzické funkce od výchozí hodnoty hodnocená rozsahem pohybu.
Časové okno: Měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
Měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
Změna oproti výchozímu stavu v používání pomocných zařízení a úprav hlášených pacienty.
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Změna od výchozí hodnoty v ukazateli výsledku hlášeného pacientem (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Změna od výchozí hodnoty v měření fyzického a duševního zdraví hlášené pacientem (PROMIS Global Health Scale).
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30 a měsíc 36
Změna od výchozí hodnoty v biomarkerech.
Časové okno: Měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
Měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
Progrese vzplanutí hodnocená změnou heterotopické osifikace od výchozí hodnoty v místě vzplanutí.
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Progrese vzplanutí hodnocená změnou bolesti a otoku v místě vzplanutí od výchozí hodnoty.
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Progrese vzplanutí hodnocená změnou od výchozích biomarkerů.
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Progrese vzplanutí hodnocená změnou fyzické funkce od výchozí hodnoty hodnocenou rozsahem pohybu.
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Progrese vzplanutí hodnocená změnou od výchozí hodnoty v ukazateli výsledku hlášeného pacientem (FOP-Physical Function Questionnaire [FOP-PFQ]).
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Progrese vzplanutí hodnocená změnou od výchozí hodnoty ve výsledném měření fyzického a duševního zdraví hlášeného pacientem (PROMIS Global Health Scale).
Časové okno: Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84
Iniciace vzplanutí, dny vzplanutí 42 a 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

9. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

23. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PVO-1A-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit