Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og dosiseskaleringsundersøgelse af AAV2-hCHM i forsøgspersoner med CHM (choroideremia) genmutationer

23. januar 2024 opdateret af: Spark Therapeutics

Et fase 1/2 sikkerhedsstudie i forsøgspersoner med CHM (choroideremia) genmutationer ved brug af en adeno-associeret virus serotype 2 vektor til at levere det normale humane CHM gen [AAV2-hCHM] til nethinden

Denne kliniske undersøgelse evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AAV2-hCHM hos personer med choroideremia-genmutationer. To dosisgrupper vil blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal administration af AAV2-hCHM, i en inter-subjekt gruppe dosiseskalering hos individer med choroideremia, baseret på en omfattende klinisk monitoreringsplan. De sekundære mål er at definere den dosis af AAV2-hCHM, der kræves for at opnå stabil eller forbedret, visuel funktion/funktionelt syn og at vurdere udviklingen af ​​immunresponser på AAV2 og REP-1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19014
        • University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand mindst 18 år diagnosticeret med CHM-genmutation
  • Centralt synsfelt (VF) < 30° i enhver af de 24 meridianer (ved hjælp af Goldmann perimetri III4e isopter) i øjet, der skal injiceres
  • Ethvert tegn på fungerende ydre retinale celler inden for den centrale 10°

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere okulær inflammatorisk sygdom (uveitis)
  • Forudgående intraokulær operation inden for seks måneder
  • Deltagelse i et tidligere genterapiforskningsforsøg inden for et år efter tilmelding eller deltagelse i ethvert andet øjenterapiforsøg
  • Deltagelse i et klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for de seneste seks måneder
  • Groft asymmetrisk sygdom eller anden øjensygdom, som kan gøre det kontralaterale øje ineffektivt som kontrol
  • Synsstyrke < 20/200 ved standard ETDRS-test i øjet, der skal injiceres
  • Tilstedeværelse af sygdom, som kan udelukke forsøgspersonen fra at deltage i dette forsøg
  • Brug af medicin, der vides at være neurobeskyttende eller retinotoksisk, som potentielt kan interferere med sygdomsprocessen og/eller forårsage okulære bivirkninger; personer, der ophører med at bruge disse forbindelser i 6 måneder, kan blive berettiget
  • Identifikation af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at udføre/være i overensstemmelse med undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: AAV2-hCHM Dosis 1
Enkelt, unilateral subretinal administration af et enkelt lavdosisområde af AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning af forskellige doser af AAV2-hCHM
Eksperimentel: Kohorte 2: AAV2-hCHM dosis 2
Enkelt, unilateral subretinal administration af et enkelt højdosisområde af AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning af forskellige doser af AAV2-hCHM
Eksperimentel: Kohorte 3 (Ekspansionskohorte): AAV2-hCHM Dosis 2
Enkelt, unilateral subretinal administration af et enkelt højdosisområde af AAV2-hCHM.
Biologisk: AAV2-hCHM
Sammenligning af forskellige doser af AAV2-hCHM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. TEAE'er var AE'er, der opstod på eller efter dagen for studielægemiddeladministration. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med anti-AAV2 virale capsid-antistoftitre, der steg over baseline mindst én gang efter dosering
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet af deltagere, som viste sig at have kvantificerbare niveauer (over 1,55 mikrogram [μg]/milliliter [ml]) af anti-AAV2 virale capsid-antistoffer titer i blodet i mindst 1 undersøgelsesbesøg op til 2 år, blev rapporteret.
Op til 2 år
Antal deltagere med cellulært immunrespons på AAV2 gennem Interferon Gamma Enzyme-linked Immunosorbent Spot (ELISpot) assay
Tidsramme: Op til 2 år
Interferon gamma ELISpot-assays blev brugt til at evaluere det cellulære immunrespons på AAV2-antigen i indsamlede perifere blodmononukleære celler (PBMC) prøver. Antallet af deltagere, der udviste immunrespons på AAV2-antigenet, blev rapporteret.
Op til 2 år
Antal deltagere med cellulært immunrespons på Rab Escore Protein-1 (REP-1) gennem Interferon Gamma ELISPOT Assay
Tidsramme: Op til 2 år
Interferon gamma ELISpot-assays blev brugt til at evaluere det cellulære immunrespons på REP-1-antigen i indsamlede PBMC-prøver. Antallet af deltagere, der udviste immunrespons på REP-1-antigenet, blev rapporteret.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Director, Spark Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

12. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2015

Først opslået (Anslået)

19. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAV2-hCHM-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AAV2-hCHM

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner