Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation for allogen organtransplantationstolerance (ASCOTT)

Inklusionskriterier:

1. Deltagerne skal være 18 år eller ældre.
2. Deltagerne skal være mindst 6 måneder efter transplantationen;
3. Deltagerne er modtagere af et hepatisk allotransplantat til alkoholinduceret leversygdom; eller en genetisk form for leversygdom, såsom hæmokromatose eller Wilsons sygdom; eller en autoimmun leversygdom, herunder skleroserende cholangitis, autoimmun hepatitis og/eller primær biliær cirrhose.
4. Deltagerne har en komplikation af transplantation, der kan afhjælpes af HSCT og/eller tilbagetrækning af immunsuppression, såsom: tegn på tilbagevendende autoimmun sygdom i transplantatet; gentagne episoder (minimum 2) af akut cellulær afstødning; og/eller udvikling af uønskede hændelser relateret til immunsuppression, som ikke er blevet håndteret godt med konventionelle metoder, herunder lægemiddeldosisreduktion eller substitution af anden medicin. Eksempler omfatter progression af nyreinsufficiens, gentagne infektioner, neurologiske komplikationer, kardiovaskulære komplikationer eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD), der har været i remission i mindst 12 måneder. Disse komplikationer skal anses for alvorlige nok til at berettige inklusion i undersøgelsen af ​​investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere < 18 år.
2. Deltagere med hjerte-, nyre-, lunge-, lever- eller andre organsvækkelser, som ville begrænse deres evne til at modtage dosisintensiv kemoterapi;
3. Deltagere med enhver aktiv eller kronisk infektion. Deltagere med tidligere reaktivering af Epstein-Barr-virus, cytomegalovirus, BK, human herpesvirus 6 eller varicella-zoster-virus vil blive betragtet som kvalificerede, hvis virussen er vendt tilbage til en latent tilstand;
4. Deltagere, som er seropositive for HIV1, HIV2, Hepatitis B overfladeantigen og hepatitis C;
5. Deltagere med en tidligere anamnese med en anden malignitet end plade- eller basalcellekarcinom i huden eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD);
6. Deltagere, hvis forventede levetid er stærkt begrænset af en anden komorbid sygdom;
7. Deltagere med tegn på myelodysplasi, anden ikke-autoimmun cytopeni eller en arvelig immundefekt tilstand;
8. Graviditet eller deltagere, som ikke er villige til at praktisere to aktive former for prævention i løbet af kemoterapiindgivelsen. Deltagerne skal være villige til at forpligte sig til ikke at blive gravide fra tilmelding til undersøgelsen før 2 år efter deres HSCT.
9. Deltagere, der ikke er i stand til at overholde den medicinske behandling, der er specificeret i protokollen;
10. Deltagere er ikke i stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med retningslinjerne for det forskningsetiske råd.