Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció az allogén szervátültetés toleranciája érdekében (ASCOTT)

Bevételi kritériumok:

1. A résztvevőknek 18 éves vagy idősebbnek kell lenniük.
2. A résztvevőknek legalább 6 hónappal a transzplantáció után kell lenniük;
3. A résztvevők májallograftot kaptak alkohol okozta májbetegség miatt; vagy májbetegség genetikai formája, például hemokromatózis vagy Wilson-kór; vagy autoimmun májbetegség, beleértve a szklerotizáló cholangitist, autoimmun hepatitist és/vagy primer biliaris cirrhosisot.
4. A résztvevőknek olyan szövődményei vannak a transzplantáció során, amelyet a HSCT és/vagy az immunszuppresszió megvonása javíthat, például: visszatérő autoimmun betegség bizonyítéka a graftban; ismétlődő (legalább 2) akut sejtkilökődési epizódok; és/vagy az immunszuppresszióval kapcsolatos nemkívánatos események kialakulása, amelyeket nem sikerült megfelelően kezelni hagyományos módszerekkel, beleértve a gyógyszeradag csökkentését vagy más gyógyszerekkel való helyettesítést. Ilyenek például a veseműködési zavar progressziója, az ismételt fertőzések, a neurológiai szövődmények, a szív- és érrendszeri szövődmények vagy a transzplantáció utáni limfoproliferatív betegség (PTLD), amely legalább 12 hónapja remisszióban van. Ezeket a szövődményeket elég súlyosnak kell tekinteni ahhoz, hogy a vizsgáló részt vegyen a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

1. 18 év alatti résztvevők
2. Olyan szív-, vese-, tüdő-, máj- vagy egyéb szervi károsodásban szenvedő résztvevők, akik korlátoznák a dózisintenzív kemoterápiában részesülő képességüket;
3. Aktív vagy krónikus fertőzésben szenvedők. Az Epstein-Barr vírus, a citomegalovírus, a BK, a humán herpeszvírus 6 vagy a varicella-zoster vírus korábban reaktivált résztvevőit akkor tekintik jogosultnak, ha a vírus visszatért a látens állapotba;
4. HIV1-re, HIV2-re, Hepatitis B felszíni antigénre és Hepatitis C-re szeropozitív résztvevők;
5. Résztvevők, akiknek a kórelőzményében a bőr laphámsejtes vagy bazálissejtes karcinómától eltérő rosszindulatú daganata, vagy transzplantációs limfoproliferatív betegség (PTLD) szerepel;
6. Azok a résztvevők, akiknek várható élettartamát más társbetegség súlyosan korlátozza;
7. myelodysplasia, egyéb nem autoimmun citopenia vagy öröklött immunhiányos állapotú résztvevők;
8. Terhesség vagy olyan résztvevők, akik nem hajlandók két aktív fogamzásgátlási formát alkalmazni a kemoterápiás kezelés ideje alatt. A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük arra, hogy vállalják, hogy a vizsgálatba való felvételüktől a HSCT után 2 évig nem esnek teherbe.
9. A jegyzőkönyvben meghatározott orvosi kezelést nem tudó résztvevők;
10. A résztvevők nem tudnak írásos beleegyezést adni a kutatásetikai testület irányelveinek megfelelően.