- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02863458
DNA-hypomethylerende midler og lenalidomid hos ældre patienter med myeloid malignitet i USA
Effektiviteten af DNA-hypomethylerende midler og lenalidomid hos ældre patienter med myeloid malignitet i USA
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette vil være den første undersøgelse, der omfattende analyserer data fra en stor og uselekteret ældre AML-population i USA, både behandlet og ubehandlet. Disse data vil udvide forståelsen af behandlingsbeslutninger for den ældre AML-population og kaste lys over virkningen af HMA i denne sårbare befolkning. Resultaterne fra denne undersøgelse vil hjælpe med at identificere rollen af HMA (med dets fremtrædende træk af bedre tolerabilitet og mindre toksicitet) som et nyt behandlingsparadigme for ældre AML-patienter og muliggøre sammenligning af resultater med HMA vs. andre "konventionelle" leukæmibehandlinger (intensiv kemoterapi , lavdosis cytarabin eller bedste støttende behandling). Med en opdateret SEER-Medicare-fil med Medicare-krav gennem 2013, vil denne undersøgelse hjælpe med at analysere adskillige langsigtede resultatmål, der strækker sig op til otte år for MDS-patienter behandlet med lenalidomid. Endelig vil effektiviteten af HMA i SEER-Medicare MDS-populationen blive undersøgt ved at bruge SEER-Medicare-data. Dette register indeholder oplysninger om Medicare MDS-modtagere - en befolkningsalderskohorte, der har de højeste incidensrater for MDS og en stor stikprøvestørrelse med absolutte MDS-tilfælde, der nærmer sig 40.000, hvilket gør det til det største MDS-register i verden.
Den overordnede prøve vil omfatte tilfælde af MDS og AML nyligt diagnosticeret mellem 2001 og 2011 med krav fra 2000 til 2012. Efterforskere anslår, at dette vil omfatte ca. 50.000 patienter. Derfor ser Target Follow Up-designet på patientjournaler over en periode på 12 år. Består af patienter med myeloid malignitet diagnosticeret i 2001-2011 i en alder af 66 år eller ældre og i live i september 2004 (dvs. 3 måneder efter FDA-godkendelse af azacitidin til MDS), med kendt diagnosemåned og ikke identificeret fra dødsattester eller Kun obduktion, som havde kontinuerlig Medicare Part A og B dækning og ikke var indskrevet i en sundhedsplejeorganisation i interesseperioden. Den overordnede prøve vil omfatte tilfælde af MDS og AML nyligt diagnosticeret mellem 2001 og 2011 med krav fra 2000 til 2012.
Variabler af interesse, der skal indsamles, vil omfatte: MDS-undertyper, alder ved diagnose, køn, race, komorbiditeter, median husstandsindkomst på postnummerniveau, behandlinger (inklusive understøttende behandling) fra diagnose til AML-progression, transfusionsstatus, NCI-komorbiditetsindeksscore , respons på behandlinger (ved hjælp af International Working Group-kriterier), lægekarakteristika (specialdata) og hospitalskarakteristika (sengestørrelse, undervisningsstatus, sagsvolumen).
Undersøgelsestype
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter med myeloid malignitet diagnosticeret i 2001-2011 i en alder af 66 år eller ældre
- i live i september 2004 (dvs. 3 måneder efter FDA-godkendelse af azacitidin til MDS)
- kendt måned for diagnosen, og ikke identificeret kun ud fra dødsattester eller obduktion
- kontinuerlig Medicare Part A- og B-dækning, og var ikke tilmeldt en sundhedsvedligeholdelsesorganisation i løbet af interesseperioden
Ekskluderingskriterier:
- Alle under 66 år
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere på hypomethylerende midler (HMA) og effektiviteten af HMA i SEER-Medicare MDS-populationen
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
Undersøgelsesmønstre og determinanter for HMA-brug i SEER-Medicare MDS-population: Brug af "2+BCBM" til at identificere registrerede og uregistrerede MDS-tilfælde.
Kortlæg den geografiske fordeling af HMA-brug baseret på MDS-patienter omklassificeret af SMMRS, hvilket vil give andelen af patienter med højere risiko (HR) og lavere risiko (LR), der modtager HMA.
Overlevelsestider skal analyseres ved hjælp af Cox-modeller med tidsvarierende kovariater.
Forudsigelser skal vælges for begge typer svar ved hjælp af læringsinteraktioner via hierarkisk gruppe-lasso-regularisering og monotone spline-transformationer.
Anvendelse af ikke-parametriske tilfældige Forest & Random Survival Forest metoder til at bygge regressionsmodeller & vurdere god pasform & funktionel form af de modelbaserede resultater.
Udførelse af tilbøjelighedsscore-analyser af behandlingseffekter som en alternativ metode til behandlings-tildelingsbias-korrektion.
Tilbøjelighedsscore skal beregnes ved hjælp af en generaliseret boostningsmetode som implementeret i R-pakkens twang.
Beregninger vil blive udført i R.
|
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
Udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
For at udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data: Behandlingsresponsanalyse vil omfatte variabler, der kan udtrækkes fra SEER-Medicare-filer, som kan bruges til at udlede standard kliniske responskriterier.
Resultatmålene vil omfatte: 1) andelen af patienter, der gennemfører en HMA terapeutisk-længde behandlingsepisode (TTE) [6 cyklusser = ~6 måneder]; 2) ændringer i transfusionsafhængighed; 3) antallet af akutte indlæggelser i HMA-terapiperioden; 4) tiden fra behandlingsstart for MDS til progression til AML; og 5) samlet overlevelse fra tidspunktet for HMA-initiering.
|
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Effektiviteten af lenalidomid i SEER-Medicare MDS-populationen
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
En passende stikprøvestørrelse bruges til at foretage vurdering af flere variabler, der påvirker brugen af lenalidomid, samt behandlingsresultater, der sigter mod at analysere (a) ordinering af lenalidomid blandt lavrisiko- (LR) og højrisiko- (HR) MDS med tiden ( fra 2006 til 2013) og overensstemmelse med kliniske retningslinjer (b) tendenser i kombinationsterapi (lenalidomid + andre MDS-behandlinger) med tiden (c) determinanter for respons på lenalidomid - underliggende komorbiditeter, varighed af behandlingseksponering (i form af antal cyklusser) , samtidig brug af azacitidin eller andre MDS-behandlinger med transfusionsstatus (e) sammenhænge mellem lenalidomid og en række forskellige udfald, herunder overlevelse, progression til AML, sekundære solide tumormaligniteter og tromboemboliske hændelser og (e) forskelle i lenalidomidbrug og udfald mellem MDS Centers of Excellence (ved hjælp af data fra MDS Clinical Consortium) versus samfundsindstilling.
|
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
Identificer rollen af HMA (med dets fremtrædende træk af bedre tolerabilitet og mindre toksicitet) som et nyt behandlingsparadigme for ældre AML-patienter og muliggør sammenligning af resultater med HMA vs. andre "konventionelle" leukæmibehandlinger.
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
For at udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data: Behandlingsresponsanalyse vil omfatte variabler, der kan udtrækkes fra SEER-Medicare-filer, som kan bruges til at udlede standard kliniske responskriterier.
Resultatmålene vil omfatte: 1) andelen af patienter, der gennemfører en HMA terapeutisk-længde behandlingsepisode (TTE) [6 cyklusser = ~6 måneder]; 2) ændringer i transfusionsafhængighed; 3) antallet af akutte indlæggelser i HMA-terapiperioden; 4) tiden fra behandlingsstart for MDS til progression til AML; og 5) samlet overlevelse fra tidspunktet for HMA-initiering.
|
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sudipto Mukherjee, MD, MPh, The Cleveland Clinic
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 15-1066
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi
-
Ascentage Pharma Group Inc.Suzhou Yasheng Pharmaceutical Co., Ltd.RekrutteringMyeloid malignitet | Recidiverende/Refraktær Akut Myeloid LeukæmiKina
-
University of PennsylvaniaAktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi, i tilbagefald | Akut myeloid leukæmi, refraktær | Akut myeloid leukæmi, pædiatriskForenede Stater
-
University of WashingtonAfsluttetTilbagevendende akut myeloid leukæmi | Refraktær akut myeloid leukæmi | Myeloid neoplasmaForenede Stater
-
Washington University School of MedicineTrukket tilbageRefraktær akut myeloid leukæmi | Recidiverende akut myeloid leukæmiForenede Stater
-
C. Babis AndreadisGateway for Cancer Research; AVEO Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAkut myeloid leukæmi | Refraktær akut myeloid leukæmi | Recidiverende akut myeloid leukæmiForenede Stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AfsluttetAkut myeloid leukæmi i barndommen/andre myeloid malignitetForenede Stater
-
Xuzhou Medical UniversityRekrutteringAkut myeloid leukæmi, i tilbagefald | Akut myeloid leukæmi refraktærKina
-
CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.RekrutteringNydiagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML)Kina
-
Peking University People's HospitalBeijing JD Biotech Co. LTD.RekrutteringAkut myeloid leukæmi, i tilbagefald | Akut myeloid leukæmi refraktærKina
-
Xuzhou Medical UniversityRekrutteringAkut myeloid leukæmi, i tilbagefald | Akut myeloid leukæmi refraktærKina