Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DNA-hypomethylerende midler og lenalidomid hos ældre patienter med myeloid malignitet i USA

9. marts 2023 opdateret af: The Cleveland Clinic

Effektiviteten af ​​DNA-hypomethylerende midler og lenalidomid hos ældre patienter med myeloid malignitet i USA

Undersøgelsen har til formål at analysere data fra en stor og uselekteret ældre AML-population i USA, både behandlet og ubehandlet. Disse data vil udvide forståelsen af ​​behandlingsbeslutninger for den ældre population af akut myeloid leukæmi (AML). Gennem brug af SEER-Medicare Registry vil effektiviteten og virkningen af ​​HMA-behandlinger samt effektiviteten af ​​lenalidomid blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være den første undersøgelse, der omfattende analyserer data fra en stor og uselekteret ældre AML-population i USA, både behandlet og ubehandlet. Disse data vil udvide forståelsen af ​​behandlingsbeslutninger for den ældre AML-population og kaste lys over virkningen af ​​HMA i denne sårbare befolkning. Resultaterne fra denne undersøgelse vil hjælpe med at identificere rollen af ​​HMA (med dets fremtrædende træk af bedre tolerabilitet og mindre toksicitet) som et nyt behandlingsparadigme for ældre AML-patienter og muliggøre sammenligning af resultater med HMA vs. andre "konventionelle" leukæmibehandlinger (intensiv kemoterapi , lavdosis cytarabin eller bedste støttende behandling). Med en opdateret SEER-Medicare-fil med Medicare-krav gennem 2013, vil denne undersøgelse hjælpe med at analysere adskillige langsigtede resultatmål, der strækker sig op til otte år for MDS-patienter behandlet med lenalidomid. Endelig vil effektiviteten af ​​HMA i SEER-Medicare MDS-populationen blive undersøgt ved at bruge SEER-Medicare-data. Dette register indeholder oplysninger om Medicare MDS-modtagere - en befolkningsalderskohorte, der har de højeste incidensrater for MDS og en stor stikprøvestørrelse med absolutte MDS-tilfælde, der nærmer sig 40.000, hvilket gør det til det største MDS-register i verden.

Den overordnede prøve vil omfatte tilfælde af MDS og AML nyligt diagnosticeret mellem 2001 og 2011 med krav fra 2000 til 2012. Efterforskere anslår, at dette vil omfatte ca. 50.000 patienter. Derfor ser Target Follow Up-designet på patientjournaler over en periode på 12 år. Består af patienter med myeloid malignitet diagnosticeret i 2001-2011 i en alder af 66 år eller ældre og i live i september 2004 (dvs. 3 måneder efter FDA-godkendelse af azacitidin til MDS), med kendt diagnosemåned og ikke identificeret fra dødsattester eller Kun obduktion, som havde kontinuerlig Medicare Part A og B dækning og ikke var indskrevet i en sundhedsplejeorganisation i interesseperioden. Den overordnede prøve vil omfatte tilfælde af MDS og AML nyligt diagnosticeret mellem 2001 og 2011 med krav fra 2000 til 2012.

Variabler af interesse, der skal indsamles, vil omfatte: MDS-undertyper, alder ved diagnose, køn, race, komorbiditeter, median husstandsindkomst på postnummerniveau, behandlinger (inklusive understøttende behandling) fra diagnose til AML-progression, transfusionsstatus, NCI-komorbiditetsindeksscore , respons på behandlinger (ved hjælp af International Working Group-kriterier), lægekarakteristika (specialdata) og hospitalskarakteristika (sengestørrelse, undervisningsstatus, sagsvolumen).

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

66 år og ældre (Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den overordnede prøve vil omfatte tilfælde af MDS og AML nyligt diagnosticeret mellem 2001 og 2011 med krav fra 2000 til 2012. Efterforskere anslår, at dette vil omfatte cirka 50.000 patienter. For at give tilstrækkelig tid til, at HMA-brugen begynder at stabilisere sig, vil vores analyse være begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter dens godkendelse. Decitabine modtog FDA-godkendelse for alle undertyper af MDS i juni 2006, men det var ikke dækket af Medicare oprindeligt, så vores analyse af det vil være begrænset til patienter, der var i live i januar 2007. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter med myeloid malignitet diagnosticeret i 2001-2011 i en alder af 66 år eller ældre
  • i live i september 2004 (dvs. 3 måneder efter FDA-godkendelse af azacitidin til MDS)
  • kendt måned for diagnosen, og ikke identificeret kun ud fra dødsattester eller obduktion
  • kontinuerlig Medicare Part A- og B-dækning, og var ikke tilmeldt en sundhedsvedligeholdelsesorganisation i løbet af interesseperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Alle under 66 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere på hypomethylerende midler (HMA) og effektiviteten af ​​HMA i SEER-Medicare MDS-populationen
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
Undersøgelsesmønstre og determinanter for HMA-brug i SEER-Medicare MDS-population: Brug af "2+BCBM" til at identificere registrerede og uregistrerede MDS-tilfælde. Kortlæg den geografiske fordeling af HMA-brug baseret på MDS-patienter omklassificeret af SMMRS, hvilket vil give andelen af ​​patienter med højere risiko (HR) og lavere risiko (LR), der modtager HMA. Overlevelsestider skal analyseres ved hjælp af Cox-modeller med tidsvarierende kovariater. Forudsigelser skal vælges for begge typer svar ved hjælp af læringsinteraktioner via hierarkisk gruppe-lasso-regularisering og monotone spline-transformationer. Anvendelse af ikke-parametriske tilfældige Forest & Random Survival Forest metoder til at bygge regressionsmodeller & vurdere god pasform & funktionel form af de modelbaserede resultater. Udførelse af tilbøjelighedsscore-analyser af behandlingseffekter som en alternativ metode til behandlings-tildelingsbias-korrektion. Tilbøjelighedsscore skal beregnes ved hjælp af en generaliseret boostningsmetode som implementeret i R-pakkens twang. Beregninger vil blive udført i R.
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
Udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
For at udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data: Behandlingsresponsanalyse vil omfatte variabler, der kan udtrækkes fra SEER-Medicare-filer, som kan bruges til at udlede standard kliniske responskriterier. Resultatmålene vil omfatte: 1) andelen af ​​patienter, der gennemfører en HMA terapeutisk-længde behandlingsepisode (TTE) [6 cyklusser = ~6 måneder]; 2) ændringer i transfusionsafhængighed; 3) antallet af akutte indlæggelser i HMA-terapiperioden; 4) tiden fra behandlingsstart for MDS til progression til AML; og 5) samlet overlevelse fra tidspunktet for HMA-initiering.
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​lenalidomid i SEER-Medicare MDS-populationen
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
En passende stikprøvestørrelse bruges til at foretage vurdering af flere variabler, der påvirker brugen af ​​lenalidomid, samt behandlingsresultater, der sigter mod at analysere (a) ordinering af lenalidomid blandt lavrisiko- (LR) og højrisiko- (HR) MDS med tiden ( fra 2006 til 2013) og overensstemmelse med kliniske retningslinjer (b) tendenser i kombinationsterapi (lenalidomid + andre MDS-behandlinger) med tiden (c) determinanter for respons på lenalidomid - underliggende komorbiditeter, varighed af behandlingseksponering (i form af antal cyklusser) , samtidig brug af azacitidin eller andre MDS-behandlinger med transfusionsstatus (e) sammenhænge mellem lenalidomid og en række forskellige udfald, herunder overlevelse, progression til AML, sekundære solide tumormaligniteter og tromboemboliske hændelser og (e) forskelle i lenalidomidbrug og udfald mellem MDS Centers of Excellence (ved hjælp af data fra MDS Clinical Consortium) versus samfundsindstilling.
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
Identificer rollen af ​​HMA (med dets fremtrædende træk af bedre tolerabilitet og mindre toksicitet) som et nyt behandlingsparadigme for ældre AML-patienter og muliggør sammenligning af resultater med HMA vs. andre "konventionelle" leukæmibehandlinger.
Tidsramme: Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.
For at udvikle prædiktive modeller for HMA-behandlingsresultater ved hjælp af SEER-Medicare-data: Behandlingsresponsanalyse vil omfatte variabler, der kan udtrækkes fra SEER-Medicare-filer, som kan bruges til at udlede standard kliniske responskriterier. Resultatmålene vil omfatte: 1) andelen af ​​patienter, der gennemfører en HMA terapeutisk-længde behandlingsepisode (TTE) [6 cyklusser = ~6 måneder]; 2) ændringer i transfusionsafhængighed; 3) antallet af akutte indlæggelser i HMA-terapiperioden; 4) tiden fra behandlingsstart for MDS til progression til AML; og 5) samlet overlevelse fra tidspunktet for HMA-initiering.
Analyse begrænset til patienter i live mindst 3 måneder efter HMA-godkendelse. Patienter vil blive fulgt fra datoen for deres første MDS-krav (indeksdato) til døden eller undersøgelsens afslutning, alt efter hvad der skete først.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sudipto Mukherjee, MD, MPh, The Cleveland Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. september 2020

Studieafslutning (Forventet)

30. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2016

Først opslået (Skøn)

11. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2023

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

dele undersøgelsesdata med Celgene og planlægger at udgive et manuskript efter afslutningen af ​​undersøgelsen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi

3
Abonner