En undersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​INCB050465 i Pemphigus Vulgaris

Inklusionskriterier:

• Klinisk dokumenteret og bekræftet diagnose af pemphigus vulgaris: minimum 6 måneders pemphigus vulgaris diagnose; positiv for anti-desmoglein (DSG)1 eller DSG3; Pemphigus Disease Area Index score på 8 til 45 point; aktive hud-, hovedbunds- eller slimhindelæsioner.
• Sygdomsprogression efter behandling med standardterapier, der vides at give klinisk fordel eller intolerante over for behandling; der er ingen grænse for antallet af tidligere behandlingsregimer.
• Vilje til at undgå graviditet eller far til børn.
• Om nødvendigt, villig til at modtage Pneumocystis jirovecii lungebetændelsesprofylakse i løbet af undersøgelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

• Gravid eller ammende kvinde.
• Deltagere med pemphigus vulgaris, som er behandlingsnaive.
• Brug af protokolspecificeret medicin inden for definerede perioder før baseline.
• Bevis eller historie om klinisk signifikant infektion eller protokoldefinerede medicinske tilstande
• Laboratorieværdier uden for det protokoldefinerede område ved screening.
• Kendt eller mistænkt allergi over for parsaclisib eller en hvilken som helst komponent i undersøgelseslægemidlet.
• Kendt historie med klinisk signifikant stof- eller alkoholmisbrug i det sidste år før baseline.
• Deltagerens manglende evne eller usandsynlighed til at overholde dosisskemaet og undersøgelsesevalueringerne efter investigatorens mening.
• Enhver tilstand, der efter investigatorens vurdering ville forstyrre fuld deltagelse i undersøgelsen, herunder administration af undersøgelseslægemiddel og deltagelse i påkrævede undersøgelsesbesøg; udgøre en væsentlig risiko for deltageren; eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesdata.