- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05200702
Vurdering af sikkerhed og akutte virkninger af et knæ-hoftedrevet blødt eksoskelet hos patienter med neuromuskulære lidelser (Exo-NMD1)
Formålet med den aktuelle undersøgelse er som følger:
i) Evaluere sikkerheden, anvendeligheden og den akutte effektivitet af et drevet knæ-hofte-dermoskelet (MyoSuit, MyoSwiss, Zürich, Schweiz) hos patienter med neuromuskulære lidelser, ii) Udarbejde anbefalinger vedrørende anvendelighedskriterier for sikker og effektiv brug af enheden hos patienter med neuromuskulære lidelser (f. type og sværhedsgrad af patientens funktionelle mangler), iii) generere nødvendige data til at forudse en fremtidig undersøgelse, der involverer hjemmebrug af enheden og vurdering af langsigtede fordele.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienter med neuromuskulære lidelser viser forskellige typer symptomer afhængigt af typen af patologi. Sygdomme som facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), lem-bælte muskeldystrofi (LGMD2b), sporadisk inklusion kropsmyositis (SIBM) eller Pompes sygdom (PD) er karakteriseret ved alvorlig muskelsvaghed, der fører til nedsat funktionsevne. Dette fører til et dramatisk fald i livskvaliteten (f. nedsat autonomi/deltagelse, social isolation, depression) forbundet med øget faldrisiko og komplikationer (f.eks. traumer, kardiovaskulære problemer, traumer, kroniske smerter, tab af knoglemasse og vægtøgning).
Imidlertid kan en rest af styrkeniveau og resterende funktion opretholdes over år, selv ved alvorlige sygdomsstadier, der tillader overførsler og ambulation. Vedligeholdelse af denne type aktivitet er dog ofte forbundet med betydelige kompenserende bevægelser, hvilket fører til høj belastning af leddene, ortopædiske komplikationer og høj faldrisiko.
I modsætning til traditionelle passive hjælpemidler såsom ortoser, har elektriske hjælpemidler, ofte kaldet dermo- eller exoskeletons, et meget højt potentiale for at kompensere muskelsvaghed og genvinde mobilitet og uafhængighed. Enheder som ReWalk eller Indego bruger stive strukturer, parallelt med brugerens ben, og elektriske motorer til at stabilisere mennesket mod tyngdekraften under stående og gang. Hidtil er disse systemer mest blevet brugt i kliniske miljøer til gangrehabilitering under neurologiske tilstande (f. rygmarvsskade, post-slagtilfælde syndrom). Deres vægt, som kan variere fra 13 til 48 kg, kan gøre dem vanskelige at bruge og transportere, hvilket begrænser deres anvendelighed ud over kliniske miljøer. Men for at hjælpemidler kan bruges i hverdagen, skal de yde assistance på tværs af daglige aktiviteter (ADL'er) på en diskret måde.
Bærbare bevægelsesassistancesystemer, især dem, der er dedikeret til underekstremiteterne, er meget lovende for ambulante patienter med neuromuskulære lidelser (f. FSHD, LGMD, SIBM eller PD). Under disse tilstande er forekomsten af muskelsvaghed i underekstremiteterne, især i proksimale muskelgrupper (dvs. giver styrke/drejningsmoment til hofter og knæ) er meget høj. Schmidt et al. introducerede for nylig et drevet knæ-hofte-blødt eksoskelet (Myosuit), en blød, bærbar enhed designet til at yde kontinuerlig assistance ved hofte- og knæleddet, når man arbejder med og mod tyngdekraften i ADL'er. Denne robot-enhed kombinerer aktive og passive elementer med en lukket-sløjfe kraftcontroller designet til at opføre sig som en ekstern muskel (eksomuskel) og levere tyngdekraftskompensation til brugeren. Med 5,6 kg inklusive batterier er Myosuit en af de letteste ubundne enheder, der er i stand til at levere tyngdekraftsstøtte til brugerens knæ- og hofteled. Hos raske personer har Myosuit vist sig effektivt at hjælpe sine brugere ved tyngdekraftintensive ADL'er, såsom siddende forflytninger. Enhedens effekt på bevægelsesparametre og brugeropfattelse skal dog afklares. Vi mener, at ambulante patienter med neuromuskulære lidelser i høj grad kan drage fordel af et system, der giver mobilitetsassistance som Myosuit. Brugen af en sådan enhed har potentialet til at flytte tabet af ambulations-/overførselsevner til en højere alder og kan mindske sygdomsprogression og forekomst af komplikationer. Hvorvidt Myosuit kan være sikker, anvendelig og effektiv i ambulante patienter med neuromuskulære lidelser, skal endnu undersøges specifikt.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Guillaume Bassez, MD
- Telefonnummer: 01 42 16 66 43
- E-mail: guillaume.bassez@aphp.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-mail: d.bachasson@institut-myologie.org
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- Rekruttering
- Institute of Myology
-
Kontakt:
- Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-mail: d.bachasson@institut-myologie.org
-
Kontakt:
- Erwan Gasnier, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 75
- E-mail: e.gasnier@institut-myologie.org
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 18 år og < 70 år
- Højde mellem 1,50 m og 1,95 m
- Vægt mellem 45 kg og 110 kg
- Abdominal omkreds < 125 cm
- Skriftligt informeret samtykke
- Tilknyttet eller begunstiget af en social sikringsordning
- Kan overholde alle protokolkrav
Bekræftet diagnose af en patologi, der tilhører en af følgende familier*:
Primære lidelser i muskler
- Muskeldystrofi
- Medfødte myopatier
- Idiopatisk inflammatorisk myopati
- Mitokondrielle myopatier
Metaboliske forstyrrelser
- Medfødte stofskiftefejl
- Glykogenoplagringssygdom
Funktionelle kapaciteter:
- Kan stå op fra en stol med armlæn uden andre støtter mindst 3 gange og højst 15 gange på 30 sekunder.
- Rapportér evnen til at gå uden hjælp fra en person i mindst 2 min
- Brugen af traditionelle ortoser og ganghjælpemidler accepteres undtagen knæortoser og rollatorer (f.eks. stokke/krykker, ankelfodsortose).
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke deltage i undersøgelsen
- Manglende evne til at overholde protokolkrav
- Værgemål/formynderskab
- Gravide eller ammende kvinder
- Ustabil kardiomyopati
- Symptomatisk ortostatisk hypotension
- Sygehistorie med osteoporotisk fraktur
- Balanceforstyrrelse med ekstra neuromuskulære årsager
- Nylige traumer (fald, ulykke, ...)
- Ustabil kardiomyopati
- Alvorlig respiratorisk insufficiens
- Flexionskontraktur i knæ og hofteled over 10°
- Varus fejlstilling over 10° eller valgus fejlstilling over 10°
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Knæ-hofte drevet blødt eksoskelet
Patienter og raske forsøgspersoner vil bruge et knæ-hofte-drevet blødt eksoskeleton til at udføre forskellige standardiserede opgaver
|
Patienter og raske forsøgspersoner vil bære bevægelsesassistenten til at udføre forskellige standardiserede fysiske evalueringer.
|
Ingen indgriben: Ingen hjælpeanordning
Patienter og raske forsøgspersoner vil udføre forskellige standardiserede opgaver uden knæ-hofte-drevet blødt eksoskeleton
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Fravær af uønskede virkninger, der kan tilskrives brugen af enheden under opgave udført i et knæ-hofte-drevet blødt eksoskelet
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Variation i 2 minutters gangtestafstand (udtrykt i meter), når den udføres ved brug af versus ikke-bruger enheden
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Variation i 10 meter gåtestens ydeevne (udtrykt i sekunder), når den udføres ved brug af versus ikke-bruger enheden
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Forskel i ydeevne med og uden enheden under 30 Sit To Stand
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Forskel i ydeevne med og uden enheden under simpel Sit To Stand
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Forskel i ydeevne med og uden enheden under squating-testen
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Forskel i ydeevne med og uden enheden under Time Up & Go-testen
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Forskel i ydeevne med og uden enheden under trappetesten
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Variation i spatiotemporale gangparametre under 2 minutters gangtest med og uden enheden ved hjælp af 3D-accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Spatiotemporale gangparametre: Kadence, Ganghastighed, Skridtvarighed, Skridtlængde, Kadenceasymmetri, Ganghastighedsasymmetri, Stanseasymmetri, Skridtlængdeasymmetri
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Variation i spatiotemporale gangparametre under 10 meter gåtesten med og uden enheden ved hjælp af 3D accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Spatiotemporale gangparametre: Kadence, Ganghastighed, Skridtvarighed, Skridtlængde, Kadenceasymmetri, Ganghastighedsasymmetri, Stanseasymmetri, Skridtlængdeasymmetri
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Variation i kinematikparametre under 30 Sit To Stand med og uden enheden ved hjælp af 3D-accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Kinematik parametre: Gangledsvinkler, Stick Plot Visualization - Sagitalplan, Hofte-Knæ & Knæ-ankel plots
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Variation i kinematikparametre under unik Sit To Stand med og uden enheden ved hjælp af 3D-accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Kinematik parametre: Gangledsvinkler, Stick Plot Visualization - Sagitalplan, Hofte-Knæ & Knæ-ankel plots
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Variation i kinematikparametre under Time Up & Go-evaluering med og uden enheden ved hjælp af 3D-accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Kinematik parametre: Gangledsvinkler, Stick Plot Visualization - Sagitalplan, Hofte-Knæ & Knæ-ankel plots
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Variation i kinematikparametre under trappetest med og uden enheden ved hjælp af 3D-accelerometres system
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Kinematik parametre: Gangledsvinkler, Stick Plot Visualization - Sagitalplan, Hofte-Knæ & Knæ-ankel plots
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Ændring af muskelrekruttering i underekstremiteterne målt ved overflade-EMG med og uden enheden
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
|
Variation i postural stabilitet målt ved kraftplatform med og uden enheden
Tidsramme: Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Middelhastighed, RMS Sway
|
Besøg 2 og 3, i gennemsnit 2 uger
|
Ændring i scoring af enheden målt ved det modificerede nordiske spørgeskema
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
|
Positiv scoring af enhedseffektivitet målt ved systemanvendelighedsskalaen
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 4 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskellidelser, atrofisk
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Mitokondrielle sygdomme
- Muskeldystrofier
- Muskelsygdomme
- Myositis
- Mitokondrielle myopatier
- Glykogenopbevaringssygdom
- Neuromuskulære sygdomme
Andre undersøgelses-id-numre
- Exo-NMD1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .