- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05200702
Bedömning av säkerhet och akuta effekter av ett knä-höftdrivet mjukt exoskelett hos patienter med neuromuskulära störningar (Exo-NMD1)
Syftet med den aktuella studien är följande:
i) Utvärdera säkerheten, användbarheten och den akuta effektiviteten hos ett motordrivet knä-höft-dermoskelett (MyoSuit, MyoSwiss, Zürich, Schweiz) hos patienter med neuromuskulära sjukdomar, ii) Utarbeta rekommendationer angående användbarhetskriterier för säker och effektiv användning av enheten hos patienter med neuromuskulära störningar (t.ex. typ och svårighetsgrad av patientens funktionella brister), iii) generera nödvändiga data för att förutse en framtida studie som involverar användning i hemmet av enheten och bedömning av långsiktiga fördelar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienter med neuromuskulära störningar uppvisar olika typer av symtom beroende på typ av patologi. Sjukdomar som facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), lem-gördel muskeldystrofi (LGMD2b), sporadisk inklusionskroppsmyosit (SIBM) eller Pompes sjukdom (PD) kännetecknas av allvarlig muskelsvaghet som leder till nedsatt funktionsförmåga. Detta leder till en dramatisk minskning av livskvaliteten (t. minskad autonomi/delaktighet, social isolering, depression) i samband med ökad fallrisk och komplikationer (t.ex. trauma, kardiovaskulära problem, trauma, kronisk smärta, förlust av benmassa och viktökning).
Emellertid kan en kvarvarande nivå av styrka och kvarvarande funktion bibehållas över år, även vid svåra sjukdomsstadier som tillåter överföringar och ambulering. Upprätthållandet av denna typ av aktivitet är dock ofta förknippat med betydande kompensatoriska rörelser, vilket leder till hög belastning på lederna, ortopediska komplikationer och hög fallrisk.
Till skillnad från traditionella passiva hjälpmedel som ortoser har drivna hjälpmedel, ofta kallade dermo- eller exoskelett, en mycket hög potential för att kompensera muskelsvaghet och återfå rörlighet och självständighet. Enheter som ReWalk eller Indego använder stela strukturer, parallellt med användarens ben, och elektriska motorer för att stabilisera människan mot tyngdkraften när han står och går. Hittills har dessa system använts mest i kliniska miljöer för gångrehabilitering under neurologiska tillstånd (t. ryggmärgsskada, post-stroke syndrom). Deras vikt, som kan variera från 13 till 48 kg, kan göra dem svåra att använda och transportera, vilket begränsar deras tillämpbarhet utanför kliniska miljöer. Men för att hjälpmedel ska kunna användas i vardagen måste de ge assistans över dagliga aktiviteter (ADL) på ett diskret sätt.
Bärbara rörelseassistanssystem, särskilt de som är avsedda för nedre extremiteter är mycket lovande för ambulerande patienter med neuromuskulära störningar (t. FSHD, LGMD, SIBM eller PD). Under dessa tillstånd kan förekomsten av muskelsvaghet i nedre extremiteter, särskilt i proximala muskelgrupper (dvs. ger styrka/vridmoment till höfter och knän) är mycket hög. Schmidt et al. introducerade nyligen ett kraftfullt knä-höft-mjukt exoskelett (Myosuiten), en mjuk, bärbar enhet designad för att ge kontinuerlig assistans vid höft- och knäleden när man arbetar med och mot gravitation i ADL. Denna robotenhet kombinerar aktiva och passiva element med en kraftkontroll med sluten slinga designad för att bete sig som en extern muskel (exomuskel) och leverera gravitationskompensation till användaren. Med 5,6 kg inklusive batterier är Myosuit en av de lättaste obundna enheterna som kan ge gravitationsstöd till användarens knä- och höftleder. Hos friska personer har Myosuit visat sig effektivt hjälpa sina användare vid gravitationsintensiva ADL, såsom sittande förflyttningar. Anordningens effekt på rörelseparametrar och användaruppfattning måste dock klargöras. Vi tror att ambulerande patienter med neuromuskulära störningar kan ha stor nytta av ett system som ger mobilitetshjälp som Myosuit. Användningen av en sådan anordning har potential att flytta förlusten av ambulations-/överföringsförmåga till en högre ålder och kan mildra sjukdomsprogression och förekomst av komplikationer. Huruvida Myosuit kan vara säker, användbar och effektiv för ambulanta patienter med neuromuskulära störningar återstår att specifikt undersöka.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Guillaume Bassez, MD
- Telefonnummer: 01 42 16 66 43
- E-post: guillaume.bassez@aphp.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-post: d.bachasson@institut-myologie.org
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekrytering
- Institute of Myology
-
Kontakt:
- Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-post: d.bachasson@institut-myologie.org
-
Kontakt:
- Erwan Gasnier, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 75
- E-post: e.gasnier@institut-myologie.org
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 år och < 70 år
- Höjd mellan 1,50 m och 1,95 m
- Vikt mellan 45 kg och 110 kg
- Bukomkrets < 125 cm
- Skriftligt informerat samtycke
- Ansluten till eller förmånstagare i ett socialförsäkringssystem
- Kan uppfylla alla protokollkrav
Bekräftad diagnos av en patologi som tillhör en av följande familjer*:
Primära störningar i muskler
- Muskeldystrofi
- Medfödda myopatier
- Idiopatisk inflammatorisk myopati
- Mitokondriella myopatier
Metaboliska störningar
- Medfödda fel i ämnesomsättningen
- Glykogenlagringssjukdom
Funktionella kapaciteter:
- Kan stå upp från en stol med armstöd utan andra stöd minst 3 gånger och högst 15 gånger på 30 sekunder.
- Rapportera förmågan att gå utan hjälp av en person i minst 2min
- Användning av traditionella ortoser och gånghjälpmedel accepteras förutom knäortoser och gåstolar (t.ex. käppar/kryckor, fotledsfotortos).
Exklusions kriterier:
- Kan inte delta i studien
- Oförmåga att följa protokollkrav
- Förmynderskap/förmyndarskap
- Gravida eller ammande kvinnor
- Instabil kardiomyopati
- Symtomatisk ortostatisk hypotoni
- Medicinsk historia av osteoporotisk fraktur
- Balansstörning med extra neuromuskulära orsaker
- Senaste trauman (fall, olycka, ...)
- Instabil kardiomyopati
- Allvarlig andningsinsufficiens
- Flexionskontraktur i knä- och höftleden över 10°
- Varus felställning över 10° eller valgus felställning över 10°
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Knä-höftdrivet mjukt exoskelett
Patienter och friska försökspersoner kommer att använda ett knä-höftdrivet mjukt exoskelett för att utföra olika standardiserade uppgifter
|
Patienter och friska försökspersoner kommer att bära rörelsehjälpenheten för att utföra olika standardiserade fysiska utvärderingar.
|
Inget ingripande: Ingen hjälpanordning
Patienter och friska försökspersoner kommer att utföra olika standardiserade uppgifter utan knä-höftdrivet mjukt exoskelett
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Frånvaro av negativ effekt som kan tillskrivas användningen av enheten under uppgift som utförs inom ett knä-höftdrivet mjukt exoskelett
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Variation i 2-minuters gångteststräckan (uttryckt i meter) när den utförs med hjälp av jämfört med att inte använda enheten
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Variation i 10-meters gångtestets prestanda (uttryckt i sekunder) när det utförs med hjälp av mot att inte använda enheten
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Skillnad i prestanda med och utan enheten under 30 Sit To Stand
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Skillnad i prestanda med och utan enheten under enkel Sit To Stand
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Skillnad i prestanda med och utan enheten under huktestet
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Skillnad i prestanda med och utan enheten under Time Up & Go-testet
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Skillnad i prestanda med och utan enheten under trappklättringstest
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Variation i spatiotemporala gångparametrar under 2-minuters gångtestet med och utan enheten med 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Spatiotemporala gångparametrar: kadens, gånghastighet, steglängd, steglängd, kadensasymmetri, gånghastighetsasymmetri, ställningsasymmetri, steglängdsasymmetri
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Variation i spatiotemporala gångparametrar under 10 Meters Walking Test med och utan enheten med 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Spatiotemporala gångparametrar: kadens, gånghastighet, steglängd, steglängd, kadensasymmetri, gånghastighetsasymmetri, ställningsasymmetri, steglängdsasymmetri
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Variation i kinematikparametrar under 30 Sit To Stand med och utan enheten med hjälp av 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Kinematiska parametrar: gångledsvinklar, stickplotsvisualisering - sagitalplan, höft-knä & knä-fotled
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Variation i kinematikparametrar under unik Sit To Stand med och utan enheten med hjälp av 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Kinematiska parametrar: gångledsvinklar, stickplotsvisualisering - sagitalplan, höft-knä & knä-fotled
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Variation i kinematikparametrar under Time Up & Go-utvärdering med och utan enheten med 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Kinematiska parametrar: gångledsvinklar, stickplotsvisualisering - sagitalplan, höft-knä & knä-fotled
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Variation i kinematikparametrar under trappklättringstest med och utan enheten med 3D-accelerometrars system
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Kinematiska parametrar: gångledsvinklar, stickplotsvisualisering - sagitalplan, höft-knä & knä-fotled
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Modifiering av muskelrekrytering i nedre extremiteter mätt med yt-EMG med och utan enheten
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
|
Variation i postural stabilitet mätt med kraftplattform med och utan enheten
Tidsram: Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Medelhastighet, RMS Sway
|
Besök 2 och 3, i genomsnitt 2 veckor
|
Modifiering i poängsättning av enheten mätt med Modified Nordic Questionnaire
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
|
Positiv poäng av enhetseffektivitet mätt med skalan för systemets användbarhet
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
Genom avslutad studie, i genomsnitt 4 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelstörningar, atrofisk
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Mitokondriella sjukdomar
- Muskeldystrofier
- Muskelsjukdomar
- Myosit
- Mitokondriella myopatier
- Glykogenlagringssjukdom
- Neuromuskulära sjukdomar
Andra studie-ID-nummer
- Exo-NMD1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .