- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05200702
Vurdering av sikkerhet og akutte effekter av et kne-hoftedrevet mykt eksoskjelett hos pasienter med nevromuskulære lidelser (Exo-NMD1)
Målene for den nåværende studien er som følger:
i) Evaluer sikkerheten, brukervennligheten og den akutte effektiviteten til et drevet kne-hofte-dermoskjelett (MyoSuit, MyoSwiss, Zürich, Sveits) hos pasienter med nevromuskulære lidelser, ii) Utdype anbefalinger angående brukervennlighetskriterier for sikker og effektiv bruk av enheten hos pasienter med nevromuskulære lidelser (f.eks. type og alvorlighetsgrad av pasientens funksjonssvikt), iii) generere nødvendige data for å forutse en fremtidig studie som involverer hjemmebruk av enheten og vurdering av langsiktige fordeler.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med nevromuskulære lidelser viser forskjellige typer symptomer avhengig av type patologi. Sykdommer som facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), muskeldystrofi i lem-belte (LGMD2b), sporadisk inklusjonskroppsmyositt (SIBM) eller Pompes sykdom (PD) er karakterisert ved alvorlig muskelsvakhet som fører til redusert funksjonsevne. Dette fører til en dramatisk reduksjon av livskvalitet (f. redusert autonomi/deltakelse, sosial isolasjon, depresjon) assosiert med økt fallrisiko og komplikasjoner (f.eks. traumer, kardiovaskulære problemer, traumer, kroniske smerter, tap av benmasse og vektøkning).
Imidlertid kan et gjenværende nivå av styrke og gjenværende funksjon opprettholdes over år, selv ved alvorlige sykdomsstadier som tillater overføringer og ambulering. Imidlertid er vedlikehold av denne typen aktivitet ofte forbundet med betydelige kompenserende bevegelser, noe som fører til høy belastning på ledd, ortopediske komplikasjoner og høy fallrisiko.
I motsetning til tradisjonelle passive hjelpemidler som ortoser, har drevne hjelpemidler, ofte kalt dermo- eller eksoskjeletter, et meget høyt potensial for å kompensere muskelsvakhet og gjenvinne mobilitet og uavhengighet. Enheter som ReWalk eller Indego bruker stive strukturer, parallelt med brukerens ben, og elektriske motorer for å stabilisere mennesket mot tyngdekraften når han står og går. Så langt har disse systemene blitt brukt mest i kliniske miljøer for gangrehabilitering under nevrologiske tilstander (f. ryggmargsskade, post-slagsyndrom). Vekten deres, som kan variere fra 13 til 48 kg , kan gjøre dem vanskelige å bruke og transportere, og dermed begrense deres anvendelighet utenfor kliniske miljøer. Men for at hjelpemidler skal brukes i hverdagen, må de gi assistanse på tvers av dagliglivets aktiviteter (ADL) på en diskret måte.
Bærbare bevegelsesassistansesystemer, spesielt de som er dedikert til nedre lemmer, er svært lovende for ambulante pasienter med nevromuskulære lidelser (f. FSHD, LGMD, SIBM eller PD). Under disse tilstandene vil forekomsten av muskelsvakhet i underekstremitetene, spesielt i proksimale muskelgrupper (dvs. gir styrke/moment til hofter og knær) er svært høy. Schmidt et al. introduserte nylig et drevet kne-hofte mykt eksoskjelett (Myosuiten), en myk, bærbar enhet designet for å gi kontinuerlig assistanse ved hofte- og kneleddet når du arbeider med og mot tyngdekraften i ADL. Denne robotenheten kombinerer aktive og passive elementer med en kraftkontroller med lukket sløyfe designet for å oppføre seg som en ekstern muskel (eksomuskel) og levere tyngdekraftskompensasjon til brukeren. Med 5,6 kg inkludert batterier er Myosuit en av de letteste ubundne enhetene som er i stand til å gi tyngdekraftsstøtte til brukerens kne- og hofteledd. Hos friske personer har Myosuit vist seg å effektivt hjelpe sine brukere i tyngdeintensive ADL-er, for eksempel sittende forflytninger. Effekten av enheten på bevegelsesparametere og brukeroppfatning må imidlertid avklares. Vi tror at ambulante pasienter med nevromuskulære lidelser kan ha stor nytte av et system som gir mobilitetshjelp som Myosuit. Bruken av en slik enhet har potensial til å flytte tapet av ambulasjons-/overføringsevner til en høyere alder og kan dempe sykdomsprogresjon og forekomst av komplikasjoner. Hvorvidt Myosuit kan være trygg, brukbar og effektiv hos ambulante pasienter med nevromuskulære lidelser, gjenstår å undersøke spesielt.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Guillaume Bassez, MD
- Telefonnummer: 01 42 16 66 43
- E-post: guillaume.bassez@aphp.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-post: d.bachasson@institut-myologie.org
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- Institute of Myology
-
Ta kontakt med:
- Damien Bachasson, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 79
- E-post: d.bachasson@institut-myologie.org
-
Ta kontakt med:
- Erwan Gasnier, PhD
- Telefonnummer: 01 42 16 58 75
- E-post: e.gasnier@institut-myologie.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år og < 70 år
- Høyde mellom 1,50 m og 1,95 m
- Vekt mellom 45 kg og 110 kg
- Abdominal omkrets < 125 cm
- Skriftlig informert samtykke
- Tilknyttet eller begunstiget av en trygdeordning
- Kan overholde alle protokollkrav
Bekreftet diagnose av en patologi som tilhører en av følgende familier*:
Primære lidelser i muskler
- Muskeldystrofi
- Medfødte myopatier
- Idiopatisk inflammatorisk myopati
- Mitokondrielle myopatier
Metabolske forstyrrelser
- Medfødte feil i stoffskiftet
- Glykogenlagringssykdom
Funksjonelle kapasiteter:
- Kan stå opp fra en stol med armlen uten andre støtter minst 3 ganger og maksimalt 15 ganger på 30 sekunder.
- Rapporter evnen til å gå uten hjelp fra en person i minst 2 min
- Bruk av tradisjonelle ortoser og ganghjelpemidler vil bli akseptert unntatt kneortoser og rullatorer (f. stokk/krykker, ankelfotortose).
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke delta i studien
- Manglende evne til å overholde protokollkrav
- Vergemål/forvalterskap
- Gravide eller ammende kvinner
- Ustabil kardiomyopati
- Symptomatisk ortostatisk hypotensjon
- Medisinsk historie med osteoporotisk fraktur
- Balanseforstyrrelse med ekstra nevromuskulære årsaker
- Nylige traumer (fall, ulykke, ...)
- Ustabil kardiomyopati
- Alvorlig respiratorisk insuffisiens
- Fleksjonskontraktur i kne og hofteledd over 10°
- Varus feilstilling over 10° eller valgus feilstilling over 10°
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Kne-hofte drevet mykt eksoskjelett
Pasienter og friske forsøkspersoner vil bruke et kne-hoftedrevet mykt eksoskjelett for å utføre forskjellige standardiserte oppgaver
|
Pasienter og friske forsøkspersoner vil bruke bevegelseshjelpeenheten for å utføre forskjellige standardiserte fysiske evalueringer.
|
Ingen inngripen: Ingen hjelpeenhet
Pasienter og friske forsøkspersoner vil utføre forskjellige standardiserte oppgaver uten kne-hoftedrevet mykt eksoskjelett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Fravær av uønskede effekter som kan tilskrives bruk av enheten under oppgave utført innenfor et kne-hoftedrevet mykt eksoskjelett
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Variasjon i 2-minutters gangtestavstand (uttrykt i meter) når den utføres ved å bruke versus å ikke bruke enheten
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Variasjon i ytelsen til 10-meters gangtest (uttrykt i sekunder) når den utføres med i motsetning til å ikke bruke enheten
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Forskjell i ytelse med og uten enheten under 30 Sit To Stand
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Forskjell i ytelse med og uten enheten under enkel Sit To Stand
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Forskjell i ytelse med og uten enheten under knebøytesten
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Forskjell i ytelse med og uten enheten under Time Up & Go-testen
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Forskjell i ytelse med og uten enheten under trappetesting
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Variasjon i spatiotemporale gangparametere under 2-minutters gangtesten med og uten enheten ved bruk av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Spatiotemporal gangparametere: tråkkfrekvens, ganghastighet, skrittvarighet, skrittlengde, tråkkfrekvensasymmetri, ganghastighetsasymmetri, holdningsasymmetri, skrittlengdeasymmetri
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Variasjon i spatiotemporale gangparametere under 10-meters gangtest med og uten enheten ved bruk av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Spatiotemporal gangparametere: tråkkfrekvens, ganghastighet, skrittvarighet, skrittlengde, tråkkfrekvensasymmetri, ganghastighetsasymmetri, holdningsasymmetri, skrittlengdeasymmetri
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Variasjon i kinematikkparametere i løpet av 30 Sit To Stand med og uten enheten ved hjelp av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Kinematikkparametere: gangleddsvinkler, stokkplotvisualisering - sagitalplan, hofte-kne- og kne-ankelplott
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Variasjon i kinematikkparametere under unike Sit To Stand med og uten enheten ved hjelp av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Kinematikkparametere: gangleddsvinkler, stokkplotvisualisering - sagitalplan, hofte-kne- og kne-ankelplott
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Variasjon i kinematikkparametere under Time Up & Go-evaluering med og uten enheten ved bruk av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Kinematikkparametere: gangleddsvinkler, stokkplotvisualisering - sagitalplan, hofte-kne- og kne-ankelplott
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Variasjon i kinematikkparametere under trappklatringstest med og uten enheten ved bruk av 3D-akselerometersystemet
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Kinematikkparametere: gangleddsvinkler, stokkplotvisualisering - sagitalplan, hofte-kne- og kne-ankelplott
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Modifikasjon av muskelrekruttering i underekstremiteter målt ved overflate-EMG med og uten enheten
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
|
Variasjon i postural stabilitet målt med kraftplattform med og uten enheten
Tidsramme: Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Gjennomsnittlig hastighet, RMS Sway
|
Besøk 2 og 3, i gjennomsnitt 2 uker
|
Endring i poengsummen av enheten målt ved Modified Nordic Questionnaire
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
|
Positiv poengsum for enhetseffektivitet målt ved systembrukbarhetsskalaen
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Mitokondrielle sykdommer
- Muskeldystrofier
- Muskelsykdommer
- Myositt
- Mitokondrielle myopatier
- Glykogenlagringssykdom
- Nevromuskulære sykdommer
Andre studie-ID-numre
- Exo-NMD1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .